Sicherheit und Wirksamkeit von Natriumnitrit bei Sichelzellenanämie

Einschlusskriterien:

Für die Zulassung zum Studium werden Probanden berücksichtigt, die alle folgenden Kriterien erfüllen:

1. Männlicher oder weiblicher Proband im Alter zwischen 8 und 23 Jahren; Im Childrens Hospital Los Angeles werden nur Patienten bis zum Alter von 23 Jahren untersucht
2. Elektrophoretische Diagnose der Sichelzellenanämie;
3. Plötzliches Auftreten akuter Schmerzen an >=1 Stellen, typisch für eine vasookklusive Krise (Eine vasookklusive Krise ist definiert als akuter, starker Schmerz in den Extremitäten, der Brust, dem Bauch oder dem Rücken, der nicht durch andere Komplikationen der Sichelzellenanämie erklärt werden kann oder durch eine andere Ursache als die Sichelzellenanämie.);
4. Starke Schmerzen, die parenterale Analgetika und einen Krankenhausaufenthalt erfordern.
5. Einverständniserklärung eines gesetzlichen Vertreters oder von Probanden, die vor der Einschreibung mindestens 18 Jahre alt sind;
6. Bereitschaft und Fähigkeit, zur Beurteilung mindestens 30 Tage lang beobachtet zu werden.

Ausschlusskriterien:

Probanden, die eines der folgenden Symptome aufweisen, werden nicht in die Studie einbezogen:

1. Klinisch signifikante Blutung;
2. Aktueller Drogenmissbrauch oder Teilnahme am Methadonprogramm;
3. Schmerzepisode, die einen Krankenhausaufenthalt innerhalb von 2 Wochen vor der aktuellen Aufnahme erforderlich machte;
4. Andere Komplikationen der Sichelzellenanämie, einschließlich Schlaganfall, pulmonaler Hypertonie oder Krampfanfall;
5. Schwangerschaft (bestätigt durch einen Schwangerschaftstest auf humanes Choriongonadotropin im Serum) oder Stillen;
6. Blutdruck unter dem 25. Perzentil für das Alter und Geschlecht des Probanden bei der Aufnahme oder zum Zeitpunkt des Screenings;
7. Methämoglobinämie >3 %;
8. Anämie mit einem Hämoglobinspiegel von weniger als 6 g/dl;
9. G6PD-Mangel an roten Blutkörperchen, durch Labortests vor der Einschreibung;
10. Vorgeschichte einer Allergie gegen Nitrite oder einer Allergie gegen andere Substanzen, die durch Dyspnoe und Zyanose gekennzeichnet ist;
11. Behandlung mit Allopurinol, einem Medikament, das den Nitritstoffwechsel beeinträchtigen könnte, innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening;
12. Behandlung mit einem Prüfpräparat innerhalb der letzten 30 Tage;
13. Signifikante akute oder chronische Begleiterkrankungen (einschließlich Nieren-, Leber-, Herz-Kreislauf-, Lungen- oder onkologische Erkrankungen, Sepsis, Lungenödem, Lungenembolie), die nicht mit einem Überleben für mindestens 6 Monate vereinbar wären;
14. Jeder Proband, der vom klinischen Prüfer oder Studienleiter als für die Studie ungeeignet erachtet wird.