Bezpečnost a účinnost dusitanu sodného u srpkovité anémie

Kritéria pro zařazení:

Pro přijetí ke studiu budou považováni subjekty splňující všechna následující kritéria:

1. Mužský nebo ženský subjekt ve věku mezi 8 a 23 lety; v Childrens Hospital Los Angeles budou studováni pouze pacienti do 23 let
2. Elektroforetická diagnostika srpkovité anémie;
3. Náhlý nástup akutní bolesti zahrnující >=1 místa typická pro vazookluzivní krizi (vazookluzivní krize je definována jako akutní, silná bolest končetin, hrudníku, břicha nebo zad, kterou nelze vysvětlit jinými komplikacemi srpkovité anémie nebo z jiné příčiny než je srpkovitá anémie.);
4. Silná bolest vyžadující parenterální analgetika a hospitalizaci.
5. Informovaný souhlas získaný od zákonného zástupce nebo od subjektů starších 18 let před zápisem;
6. Být ochoten a schopen být sledován po dobu nejméně 30 dnů pro hodnocení.

Kritéria vyloučení:

Subjekty vykazující některou z následujících charakteristik nebudou do studie zahrnuty:

1. Klinicky významné krvácení;
2. Současné zneužívání drog nebo účast v metadonovém programu;
3. Epizoda bolesti vyžadující hospitalizaci během 2 týdnů před současným přijetím;
4. Jiné komplikace srpkovité anémie včetně cerebrovaskulární příhody, plicní hypertenze nebo záchvatu;
5. Těhotenství (potvrzené těhotenským testem na lidský choriový gonadotropin v séru) nebo kojení;
6. Krevní tlak nižší než 25. percentil pro věk a pohlaví subjektu při přijetí nebo v době screeningu;
7. methemoglobinémie > 3 %;
8. Anémie s hladinou hemoglobinu nižší než 6 g/dl;
9. Deficit G6PD červených krvinek, laboratorním testováním před zařazením;
10. Anamnéza alergie na dusitany nebo alergie na jiné látky charakterizovaná dušností a cyanózou;
11. Léčba alopurinolem, lékem, který by mohl interferovat s metabolismem dusitanů, během posledních 30 dnů před screeningem;
12. Léčba jakýmkoli hodnoceným lékem během posledních 30 dnů;
13. Významná akutní nebo chronická doprovodná onemocnění (včetně ledvinových, jaterních, kardiovaskulárních, plicních nebo onkologických onemocnění, sepse, plicního edému, plicní embolie), která by byla v rozporu s přežitím po dobu alespoň 6 měsíců;
14. Jakýkoli subjekt, který klinický zkoušející nebo vedoucí studie posoudil jako nevhodný pro studii.