Sicurezza ed efficacia del nitrito di sodio nell'anemia falciforme

Criterio di inclusione:

I soggetti che soddisfano tutti i seguenti criteri saranno presi in considerazione per l'ammissione allo studio:

1. Soggetto maschio o femmina di età compresa tra gli 8 ei 23 anni; solo i pazienti fino all'età di 23 anni saranno studiati al Childrens Hospital di Los Angeles
2. Diagnosi elettroforetica dell'anemia falciforme;
3. Insorgenza improvvisa di dolore acuto che coinvolge >=1 siti tipici della crisi vaso-occlusiva (la crisi vaso-occlusiva è definita come dolore acuto e grave alle estremità, al torace, all'addome o alla schiena che non può essere spiegato da altre complicanze dell'anemia falciforme o per una causa diversa dall'anemia falciforme.);
4. Forte dolore che richiede analgesici parenterali e ricovero in ospedale.
5. Consenso informato ottenuto da un rappresentante legale o da soggetti di età pari o superiore a 18 anni prima dell'iscrizione;
6. Essere disposti e in grado di essere seguiti per almeno 30 giorni per la valutazione.

Criteri di esclusione:

I soggetti che presentano una delle seguenti condizioni non saranno inclusi nello studio:

1. Sanguinamento clinicamente significativo;
2. Attuale abuso di droghe o partecipazione a programmi di metadone;
3. Episodio di dolore che richiede il ricovero in ospedale entro 2 settimane prima dell'attuale ricovero;
4. Altre complicanze dell'anemia falciforme inclusi accidenti cerebrovascolari, ipertensione polmonare o convulsioni;
5. Gravidanza (confermata da un test di gravidanza con gonadotropina corionica umana sierica) o allattamento al seno;
6. Pressione arteriosa inferiore al 25° percentile per età e sesso del soggetto al momento del ricovero o al momento dello screening;
7. Metaemoglobinemia >3%;
8. Anemia con livello di emoglobina inferiore a 6 g/dL;
9. Carenza di G6PD dei globuli rossi, mediante test di laboratorio prima dell'arruolamento;
10. Storia di allergia ai nitriti o allergia ad altre sostanze caratterizzata da dispnea e cianosi;
11. Trattamento con allopurinolo, un farmaco che potrebbe interferire con il metabolismo dei nitriti, negli ultimi 30 giorni prima dello screening;
12. Trattamento con qualsiasi farmaco sperimentale negli ultimi 30 giorni;
13. Malattie concomitanti acute o croniche significative (incluse malattie renali, epatiche, cardiovascolari, polmonari o oncologiche, sepsi, edema polmonare, embolia polmonare) che sarebbero incoerenti con la sopravvivenza per almeno 6 mesi;
14. Qualsiasi soggetto giudicato inappropriato per lo studio dallo sperimentatore clinico o dal responsabile dello studio.