Sikkerhed og effektivitet af natriumnitrit ved seglcellesygdom

Inklusionskriterier:

Emner, der opfylder alle følgende kriterier, vil blive taget i betragtning for optagelse i studiet:

1. Mand eller kvinde i alderen mellem 8 og 23 år; kun patienter op til 23 år vil blive undersøgt på Childrens Hospital Los Angeles
2. Elektroforetisk diagnose af seglcellesygdom;
3. Pludselig opstået akut smerte, der involverer >=1 steder, der er typiske for vaso-okklusiv krise (Vaso-okklusiv krise er defineret som akutte, svære smerter i ekstremiteter, bryst, mave eller ryg, der ikke kan forklares med andre komplikationer af seglcellesygdom eller af en anden årsag end seglcellesygdom.);
4. Alvorlige smerter, der kræver parenterale analgetika og hospitalsindlæggelse.
5. Informeret samtykke opnået fra en juridisk repræsentant eller fra forsøgspersoner på 18 år eller ældre før tilmelding;
6. At være villig og i stand til at blive fulgt i mindst 30 dage til evaluering.

Ekskluderingskriterier:

Emner, der præsenterer noget af følgende, vil ikke blive inkluderet i undersøgelsen:

1. Klinisk signifikant blødning;
2. Aktuelt stofmisbrug eller deltagelse i metadonprogram;
3. Episode af smerte, der kræver hospitalsindlæggelse inden for 2 uger før nuværende indlæggelse;
4. Andre komplikationer af seglcellesygdom, herunder cerebrovaskulær ulykke, pulmonal hypertension eller anfald;
5. Graviditet (bekræftet af en serum-humant choriongonadotropin-graviditetstest) eller amning;
6. Blodtryk mindre end 25. percentil for forsøgspersonens alder og køn ved indlæggelse eller på screeningstidspunktet;
7. methæmoglobinæmi >3%;
8. Anæmi med hæmoglobinniveau mindre end 6 g/dL;
9. Røde blodlegemer G6PD-mangel, ved laboratorietestning før tilmelding;
10. Anamnese med allergi over for nitritter eller allergi over for andre stoffer karakteriseret ved dyspnø og cyanose;
11. Behandling med allopurinol, en medicin, der kan forstyrre nitritmetabolismen, inden for de sidste 30 dage før screening;
12. Behandling med ethvert forsøgslægemiddel inden for de seneste 30 dage;
13. Betydelige akutte eller kroniske samtidige sygdomme (herunder nyre-, lever-, kardiovaskulær, lunge- eller onkologisk sygdom, sepsis, lungeødem, lungeemboli), som ville være uforenelig med overlevelse i mindst 6 måneder;
14. Ethvert emne, der af den kliniske investigator eller undersøgelsesleder vurderes at være upassende for undersøgelsen.