Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsstudie, sikkerhet og tolerabilitet av AFQ056 hos ungdomspasienter med skjørt X-syndrom (åpen etikett)

24. februar 2016 oppdatert av: Novartis Pharmaceuticals

En åpen studie for å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til AFQ056 hos ungdomspasienter med skjørt X-syndrom

Formålet med denne studien er å generere langsiktige data om sikkerhet, tolerabilitet og effekt for AFQ056 hos kvalifiserte ungdomspasienter med FXS som har deltatt i CAFQ056B2214-studien, PK-studien CAFQ056B2131 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte FXS-pasienter under 18 år alder forutsatt at pasienten er minst 12 år på tidspunktet for inntreden i den nåværende studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Forente stater
    • California
      • Sacramento, California, Forente stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forente stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forente stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrike
      • Bron Cedex, Frankrike, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Spania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spania, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spania, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Storbritannia
      • Edinburgh, Storbritannia, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Sveits
      • Lausanne, Sveits
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Sveits, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Spånga, Sverige, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

8 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Gruppe 1 pasienter:
  • Må ha fullført studie CAFQ056B2214 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte FXS-pasienter under 18 år innen én uke etter registrering i den åpne studien.
  • Har en eller flere omsorgspersoner som i gjennomsnitt tilbringer minst 6 timer per dag med pasienten, som er villig til og i stand til å veilede behandlingen, gi innspill til effekt- og sikkerhetsvurderinger og følge pasienten til studiebesøk.
  • Gruppe 2 pasienter:
  • Må oppfylle ett av følgende vilkår:
  • Fullført studie CAFQ056B2131
  • Fullført studie CAFQ056B2214 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte FXS-pasienter under 18 år, men påmelding til den nåværende studien ble forsinket i mer enn en uke.
  • Avbrutt for tidlig fra studie CAFQ056B2214 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte FXS-pasienter under 18 år på grunn av intoleranse av doseringen i pasientens tildelte behandlingsgruppe.
  • Har en eller flere omsorgspersoner som i gjennomsnitt tilbringer minst 6 timer per dag med pasienten, som er villig til og i stand til å veilede behandlingen, gi innspill til effekt- og sikkerhetsvurderinger og følge pasienten til studiebesøk.

Ekskluderingskriterier:

  • Seponering fra studie CAFQ056B2214 eller CAFQ056B2131 eller en annen studie av AFQ056 som inkluderte FXS-pasienter under 18 år på grunn av sikkerhetsårsaker
  • Kvinnelige pasienter som er seksuelt aktive når som helst under studien
  • Enhver avansert, alvorlig eller ustabil sykdom
  • Anamnese og/eller tilstedeværelse av schizofreni, bipolar sykdom, psykose, forvirringstilstander og/eller gjentatte hallusinasjoner i henhold til DSM-IV-kriteriene
  • Historie med selvmordsatferd eller ansett som en høy selvmordsrisiko
  • Historie med alvorlig selvskadende oppførsel
  • Anamnese med ukontrollert anfallsforstyrrelse eller resistente mot behandling i løpet av de siste 2 årene (pasienter som har vært klinisk stabile under anti-konvulsiv behandling de siste 2 årene er ikke ekskludert)
  • Anamnese med klinisk signifikante allergier som krever sykehusinnleggelse eller ikke-inhalert kortikosteroidbehandling (astma, anafylaksi, etc.)
  • Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (annet enn lokalisert basalcellekarsinom i huden), behandlet eller ubehandlet, i løpet av de siste 5 årene, uavhengig av om det er tegn på lokalt tilbakefall eller metastaser.
  • Pasienter som bruker (eller brukes innen 6 uker før baseline) digoksin eller warfarin
  • Bruk av (eller brukt innen 6 uker før baseline) samtidig medisiner som er potente hemmere eller indusere av CYP3A4
  • Bruk av glutamaterge midler (riluzol, memantin, etc.) eller litium innen 6 uker etter baseline

Andre protokolldefinerte inklusjons-/ekskluderingskriterier kan gjelde.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AFQ056 Behandling
Alle pasienter vil starte behandling med AFQ056 med en startdose på 25 mg b.i.d. Dosen vil bli titrert fra 25 mg b.i.d til 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. og 100 mg b.i.d. med ukentlige intervaller. Dosejusteringer (opp- og nedtitreringer) vil bli tillatt etter behov for å håndtere eventuelle toleranseproblemer og for å sikre at pasientene når sin høyeste tolererte dose, ikke over 100 mg b.i.d.
Legemiddel: AFQ056
Undersøkelsesmedisinen, AFQ056, vil bli levert som harde gelatinkapsler. To forskjellige orale doseringsstyrker, 25 mg og 100 mg, identisk i utseende, vil bli brukt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og alvorlighetsgrad av bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE)
Tidsramme: Før første dose i forlengelsesstudien, baseline (start av studiebehandlingen i forlengelsesstudien) til slutten av studien

Bivirkninger ble oppsummert for den åpne behandlingsperioden, der den åpne behandlingsperioden er definert basert på hvordan bivirkningene ble samlet inn og rapportert i henhold til måten deltakerne gikk inn i den nåværende studien og hvilken behandling (AFQ056 eller placebo) de var på. mottok i forrige studie.

Bivirkninger som fortsatte fra kjernestudien eller som startet etter slutten av kjernestudien, men før første dose med åpen studiemedisin i utvidelsesstudien for kategori 1-deltakere, vises under 'Før til forlengelse. første dose'.

Bivirkninger som startet i løpet av den åpne behandlingsperioden presenteres basert på siste AFQ056-dose tatt på eller før startdatoen for bivirkningen (25 mg to ganger daglig; 50 mg to ganger daglig; 75 mg to ganger daglig; eller 100 mg to ganger daglig). Ingen effektdata presentert som studie ble avsluttet.
Før første dose i forlengelsesstudien, baseline (start av studiebehandlingen i forlengelsesstudien) til slutten av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

1. november 2011

Primær fullføring (Faktiske)

1. september 2014

Studiet fullført (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. august 2011

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

12. september 2011

Først lagt ut (Anslag)

13. september 2011

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

24. mars 2016

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

24. februar 2016

Sist bekreftet

1. februar 2016

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT-nummer)

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere