Cette page a été traduite automatiquement et l'exactitude de la traduction n'est pas garantie. Veuillez vous référer au version anglaise pour un texte source.

Étude à long terme d'innocuité et de tolérabilité de l'AFQ056 chez des patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile (en ouvert)

24 février 2016 mis à jour par: Novartis Pharmaceuticals

Une étude ouverte pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'AFQ056 chez les patients adolescents atteints du syndrome de l'X fragile

Le but de cette étude est de générer des données d'innocuité, de tolérabilité et d'efficacité à long terme pour AFQ056 chez des patients adolescents éligibles atteints de FXS qui ont participé à l'étude CAFQ056B2214, à l'étude PK CAFQ056B2131 ou à une autre étude d'AFQ056 qui comprenait des patients FXS de moins de 18 ans d'âge à condition que le patient ait au moins 12 ans au moment de son entrée dans l'étude en cours.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

119

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Mainz, Allemagne, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Allemagne, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Allemagne, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Allemagne, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Australie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australie, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgique
      • Bruxelles, Belgique, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgique, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Danemark
      • Glostrup, Danemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espagne
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espagne, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espagne, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Espagne, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • France
      • Bron Cedex, France, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italie
      • Padova, Italie, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italie, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Pays-Bas
      • Rotterdam, Pays-Bas, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Royaume-Uni
      • Edinburgh, Royaume-Uni, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suisse
      • Lausanne, Suisse
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suisse, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Suède
      • Spånga, Suède, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • États-Unis
    • California
      • Sacramento, California, États-Unis, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, États-Unis, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, États-Unis, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37212
        • Novartis Investigative Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

8 ans à 14 ans (Enfant, Adulte)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Patients du groupe 1 :
  • Doit avoir terminé l'étude CAFQ056B2214 ou une autre étude de l'AFQ056 qui incluait des patients FXS de moins de 18 ans dans la semaine suivant l'inscription à l'étude en ouvert.
  • A un soignant ou des soignants qui passent, en moyenne, au moins 6 heures par jour avec le patient, qui est disposé et capable de superviser le traitement, de contribuer aux évaluations d'efficacité et de sécurité et d'accompagner le patient lors des visites d'étude.
  • Patients du groupe 2 :
  • Doit répondre à l'une des conditions suivantes :
  • Étude complétée CAFQ056B2131
  • A terminé l'étude CAFQ056B2214 ou une autre étude de l'AFQ056 qui incluait des patients FXS âgés de moins de 18 ans, mais l'inscription à l'étude en cours a été retardée de plus d'une semaine.
  • Abandon prématuré de l'étude CAFQ056B2214 ou d'une autre étude de l'AFQ056 qui incluait des patients FXS de moins de 18 ans en raison de l'intolérance de la posologie dans le groupe de traitement assigné au patient.
  • A un soignant ou des soignants qui passent, en moyenne, au moins 6 heures par jour avec le patient, qui est disposé et capable de superviser le traitement, de contribuer aux évaluations d'efficacité et de sécurité et d'accompagner le patient lors des visites d'étude.

Critère d'exclusion:

  • Abandon de l'étude CAFQ056B2214 ou CAFQ056B2131 ou d'une autre étude AFQ056 qui incluait des patients FXS âgés de moins de 18 ans pour des raisons de sécurité
  • Patientes sexuellement actives à tout moment de l'étude
  • Toute maladie avancée, grave ou instable
  • Antécédents et/ou présence de schizophrénie, maladie bipolaire, psychose, états confusionnels et/ou hallucinations répétées selon les critères du DSM-IV
  • Antécédents de comportement suicidaire ou considéré comme un risque suicidaire élevé
  • Antécédents de comportement d'automutilation grave
  • Antécédents de troubles épileptiques non contrôlés ou résistants au traitement au cours des 2 dernières années (les patients cliniquement stables sous traitement anticonvulsivant au cours des 2 dernières années ne sont pas exclus)
  • Antécédents d'allergies cliniquement significatives nécessitant une hospitalisation ou une corticothérapie non inhalée (asthme, anaphylaxie, etc.)
  • Antécédents de malignité de tout système organique (autre que le carcinome basocellulaire localisé de la peau), traité ou non traité, au cours des 5 dernières années, qu'il existe ou non des signes de récidive locale ou de métastases
  • Patients qui utilisent (ou ont utilisé dans les 6 semaines précédant l'inclusion) de la digoxine ou de la warfarine
  • Utilisation (ou utilisation dans les 6 semaines avant la ligne de base) de médicaments concomitants qui sont de puissants inhibiteurs ou inducteurs du CYP3A4
  • Utilisation d'agents glutamatergiques (riluzole, mémantine, etc.) ou de lithium dans les 6 semaines suivant l'inclusion

D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AFQ056 Traitement
Tous les patients commenceront le traitement avec AFQ056 à une dose initiale de 25 mg b.i.d. La dose sera titrée de 25 mg b.i.d. à 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. et 100 mg b.i.d. à intervalles hebdomadaires. Des ajustements de dose (augmentation et diminution de la dose) seront autorisés au besoin pour gérer tout problème de tolérabilité et pour s'assurer que les patients atteignent leur dose maximale tolérée, sans dépasser 100 mg b.i.d.
Médicament: AFQ056
Le médicament expérimental, AFQ056, sera fourni sous forme de capsules de gélatine dure. Deux dosages oraux différents, 25 mg et 100 mg, d'apparence identique, seront utilisés.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Incidence et gravité des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG)
Délai: Avant la première dose dans l'étude d'extension, de la valeur initiale (début du traitement à l'étude dans l'étude d'extension) à la fin de l'essai

Les événements indésirables ont été résumés pour la période de traitement en ouvert, où la période de traitement en ouvert est définie en fonction de la manière dont les EI ont été recueillis et signalés en fonction de la manière dont les participants sont entrés dans l'étude en cours et du traitement (AFQ056 ou placebo) ils ont été recevoir dans l'étude précédente.

Les EI qui se poursuivaient depuis l'étude principale ou qui ont commencé après la fin de l'étude principale mais avant la première dose de médicament à l'étude en ouvert dans l'étude d'extension pour les participants de catégorie 1 sont indiqués sous « Avant l'extension ». première dose ».

Les EI qui ont débuté pendant la période de traitement en ouvert sont présentés sur la base de la dernière dose d'AFQ056 prise au plus tard à la date d'apparition de l'EI (25 mg bid ; 50 mg bid ; 75 mg bid ; ou 100 mg bid). Aucune donnée d'efficacité présentée car l'étude a été terminée.
Avant la première dose dans l'étude d'extension, de la valeur initiale (début du traitement à l'étude dans l'étude d'extension) à la fin de l'essai

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Novartis Pharmaceuticals

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude

1 novembre 2011

Achèvement primaire (Réel)

1 septembre 2014

Achèvement de l'étude (Réel)

1 septembre 2014

Dates d'inscription aux études

Première soumission

31 août 2011

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

12 septembre 2011

Première publication (Estimation)

13 septembre 2011

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimation)

24 mars 2016

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

24 février 2016

Dernière vérification

1 février 2016

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Numéro EudraCT)

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

S'abonner