Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Долгосрочное исследование безопасности и переносимости AFQ056 у подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы (открытое исследование)

24 февраля 2016 г. обновлено: Novartis Pharmaceuticals

Открытое исследование для оценки долгосрочной безопасности и переносимости AFQ056 у подростков с синдромом ломкой Х-хромосомы

Целью этого исследования является получение долгосрочных данных о безопасности, переносимости и эффективности AFQ056 у подходящих пациентов-подростков с FXS, которые участвовали в исследовании CAFQ056B2214, фармакокинетическом исследовании CAFQ056B2131 или другом исследовании AFQ056, которое включало пациентов с FXS младше 18 лет. возраста при условии, что пациенту не менее 12 лет на момент включения в текущее исследование.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

119

Фаза

  • Фаза 2
  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Австралия, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Бельгия
      • Bruxelles, Бельгия, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Бельгия, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Германия
      • Mainz, Германия, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Германия, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Германия, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Германия, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Дания
      • Glostrup, Дания, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Израиль
      • Ramat Gan, Израиль, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Испания
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Испания, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Испания, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Испания, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Италия
      • Padova, Италия, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Италия, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Нидерланды
      • Rotterdam, Нидерланды, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенное Королевство
      • Edinburgh, Соединенное Королевство, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Sacramento, California, Соединенные Штаты, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Соединенные Штаты, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Соединенные Штаты, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Соединенные Штаты, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Франция
      • Bron Cedex, Франция, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Швейцария
      • Lausanne, Швейцария
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Швейцария, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Швеция
      • Spånga, Швеция, 16374
        • Novartis Investigative Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 8 лет до 14 лет (Ребенок, Взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  • Пациенты 1 группы:
  • Необходимо пройти исследование CAFQ056B2214 или другое исследование AFQ056, в которое были включены пациенты с FXS в возрасте до 18 лет, в течение одной недели после включения в открытое исследование.
  • Имеет опекуна или опекунов, которые проводят с пациентом в среднем не менее 6 часов в день, которые готовы и способны контролировать лечение, вносить свой вклад в оценку эффективности и безопасности и сопровождать пациента во время визитов для изучения.
  • Пациенты 2 группы:
  • Должен соответствовать одному из следующих условий:
  • Завершенное исследование CAFQ056B2131
  • Завершенное исследование CAFQ056B2214 или другое исследование AFQ056, в которое были включены пациенты с FXS в возрасте до 18 лет, но зачисление в текущее исследование было отложено более чем на неделю.
  • Досрочное прекращение участия в исследовании CAFQ056B2214 или другом исследовании AFQ056, в котором участвовали пациенты с FXS в возрасте до 18 лет из-за непереносимости дозы в назначенной пациенту группе лечения.
  • Имеет опекуна или опекунов, которые проводят с пациентом в среднем не менее 6 часов в день, которые готовы и способны контролировать лечение, вносить свой вклад в оценку эффективности и безопасности и сопровождать пациента во время визитов для изучения.

Критерий исключения:

  • Прекращение участия в исследовании CAFQ056B2214 или CAFQ056B2131 или другом исследовании AFQ056, в котором участвовали пациенты с FXS в возрасте до 18 лет по соображениям безопасности.
  • Пациенты женского пола, ведущие половую жизнь в любое время в ходе исследования.
  • Любое запущенное, тяжелое или нестабильное заболевание
  • История и/или наличие шизофрении, биполярного расстройства, психоза, спутанности сознания и/или повторяющихся галлюцинаций в соответствии с критериями DSM-IV
  • История суицидального поведения или считается высоким суицидальным риском
  • История тяжелого самоповреждающего поведения
  • Наличие в анамнезе неконтролируемого судорожного расстройства или устойчивости к терапии в течение последних 2 лет (не исключаются пациенты, клинически стабильные на фоне противосудорожной терапии в течение последних 2 лет)
  • Наличие в анамнезе клинически значимой аллергии, требующей госпитализации или терапии неингаляционными кортикостероидами (астма, анафилаксия и т. д.)
  • Злокачественное новообразование любой системы органов (кроме локализованной базально-клеточной карциномы кожи), леченное или нелеченное, в течение последних 5 лет, независимо от того, есть ли признаки местного рецидива или метастазов.
  • Пациенты, принимающие (или применявшие в течение 6 недель до исходного уровня) дигоксин или варфарин
  • Использование (или использование в течение 6 недель до исходного уровня) сопутствующих препаратов, которые являются мощными ингибиторами или индукторами CYP3A4.
  • Использование глутаматергических препаратов (рилузол, мемантин и др.) или лития в течение 6 недель после исходного уровня

Могут применяться другие определенные протоколом критерии включения/исключения.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: AFQ056 Лечение
Все пациенты будут начинать лечение AFQ056 в начальной дозе 25 мг два раза в день. Доза будет титроваться с 25 мг два раза в день до 50 мг два раза в день, 75 мг два раза в день. и 100 мг два раза в день. с недельным интервалом. Корректировка дозы (титрование вверх и вниз) будет разрешена по мере необходимости для решения любых проблем с переносимостью и для обеспечения того, чтобы пациенты достигли максимально переносимой дозы, не превышающей 100 мг два раза в день.
Лекарство: AFQ056
Исследуемый препарат AFQ056 будет поставляться в виде твердых желатиновых капсул. Будут использоваться две разные пероральные дозировки, 25 мг и 100 мг, идентичные по внешнему виду.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота и тяжесть нежелательных явлений (НЯ) и серьезных нежелательных явлений (СНЯ)
Временное ограничение: До первой дозы в расширенном исследовании, исходный уровень (начало исследуемого лечения в расширенном исследовании) до конца исследования

Побочные эффекты были суммированы для открытого периода лечения, где открытый период лечения определяется на основе того, как НЯ были собраны и зарегистрированы в соответствии с тем, как участники вошли в текущее исследование и какое лечение (AFQ056 или плацебо) они получали. получение в предыдущем исследовании.

НЯ, которые продолжались в основном исследовании или которые начались после окончания основного исследования, но до первой дозы препарата открытого исследования в расширенном исследовании для участников категории 1, показаны в разделе «До расширения». первая доза».

НЯ, начавшиеся в период открытого лечения, представлены на основе последней дозы AFQ056, принятой в день начала НЯ или до нее (25 мг два раза в день, 50 мг два раза в день, 75 мг два раза в день или 100 мг два раза в день). Данные об эффективности не представлены, так как исследование было прекращено.
До первой дозы в расширенном исследовании, исходный уровень (начало исследуемого лечения в расширенном исследовании) до конца исследования

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Novartis Pharmaceuticals

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования

1 ноября 2011 г.

Первичное завершение (Действительный)

1 сентября 2014 г.

Завершение исследования (Действительный)

1 сентября 2014 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

31 августа 2011 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

12 сентября 2011 г.

Первый опубликованный (Оценивать)

13 сентября 2011 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оценивать)

24 марта 2016 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 февраля 2016 г.

Последняя проверка

1 февраля 2016 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Номер EudraCT)

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться