Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langetermijn-, veiligheids- en verdraagbaarheidsstudie van AFQ056 bij adolescente patiënten met het Fragile X-syndroom (open-label)

24 februari 2016 bijgewerkt door: Novartis Pharmaceuticals

Een open-label studie om de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AFQ056 te evalueren bij adolescente patiënten met het Fragile X-syndroom

Het doel van deze studie is het genereren van langetermijngegevens over veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid voor AFQ056 bij in aanmerking komende adolescente patiënten met FXS die hebben deelgenomen aan de CAFQ056B2214-studie, de PK-studie CAFQ056B2131 of een andere studie van AFQ056 die FXS-patiënten jonger dan 18 jaar omvatte. op voorwaarde dat de patiënt ten minste 12 jaar oud is op het moment van deelname aan de huidige studie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

119

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Australië
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australië, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australië, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • België
      • Bruxelles, België, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, België, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Denemarken
      • Glostrup, Denemarken, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Duitsland
      • Mainz, Duitsland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Duitsland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Duitsland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Duitsland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrijk
      • Bron Cedex, Frankrijk, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Israël
      • Ramat Gan, Israël, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italië
      • Padova, Italië, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italië, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Nederland
      • Rotterdam, Nederland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Spanje
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanje, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanje, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanje, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Edinburgh, Verenigd Koninkrijk, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Verenigde Staten
    • California
      • Sacramento, California, Verenigde Staten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Verenigde Staten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Verenigde Staten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Zweden
      • Spånga, Zweden, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Zwitserland
      • Lausanne, Zwitserland
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Zwitserland, 8091
        • Novartis Investigative Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

8 jaar tot 14 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Groep 1 patiënten:
  • Moet studie CAFQ056B2214 of een andere studie van AFQ056 hebben voltooid waarin FXS-patiënten jonger dan 18 jaar waren opgenomen binnen één week na inschrijving in de open-label studie.
  • Heeft een verzorger of verzorgers die gemiddeld ten minste 6 uur per dag met de patiënt doorbrengen, die bereid en in staat is om toezicht te houden op de behandeling, input te leveren voor werkzaamheids- en veiligheidsbeoordelingen en de patiënt te vergezellen naar studiebezoeken.
  • Groep 2 patiënten:
  • Moet aan een van de volgende voorwaarden voldoen:
  • Studie CAFQ056B2131 afgerond
  • Voltooide studie CAFQ056B2214 of een andere studie van AFQ056 waarin FXS-patiënten jonger dan 18 jaar waren opgenomen, maar de inschrijving voor de huidige studie was meer dan een week vertraagd.
  • Voortijdig stopgezet uit studie CAFQ056B2214 of een andere studie van AFQ056 waaraan FXS-patiënten jonger dan 18 jaar deelnamen vanwege onverdraagbaarheid van de dosering in de aan de patiënt toegewezen behandelingsgroep.
  • Heeft een verzorger of verzorgers die gemiddeld ten minste 6 uur per dag met de patiënt doorbrengen, die bereid en in staat is om toezicht te houden op de behandeling, input te leveren voor werkzaamheids- en veiligheidsbeoordelingen en de patiënt te vergezellen naar studiebezoeken.

Uitsluitingscriteria:

  • Stopzetting van studie CAFQ056B2214 of CAFQ056B2131 of een andere studie van AFQ056 waaraan FXS-patiënten jonger dan 18 jaar deelnamen vanwege veiligheidsredenen
  • Vrouwelijke patiënten die op enig moment tijdens het onderzoek seksueel actief zijn
  • Elke gevorderde, ernstige of instabiele ziekte
  • Voorgeschiedenis en/of aanwezigheid van schizofrenie, bipolaire stoornis, psychose, verwarde toestanden en/of herhaalde hallucinaties volgens de criteria van DSM-IV
  • Geschiedenis van suïcidaal gedrag of beschouwd als een hoog suïcidaal risico
  • Geschiedenis van ernstig zelfbeschadigend gedrag
  • Geschiedenis van ongecontroleerde convulsieve stoornis of resistent tegen therapie in de afgelopen 2 jaar (Patiënten die de afgelopen 2 jaar klinisch stabiel zijn onder anticonvulsieve therapie, worden niet uitgesloten)
  • Geschiedenis van klinisch significante allergieën waarvoor ziekenhuisopname of behandeling met niet-inhalatiecorticosteroïden nodig was (astma, anafylaxie, enz.)
  • Geschiedenis van maligniteit van een orgaansysteem (anders dan gelokaliseerd basaalcelcarcinoom van de huid), behandeld of onbehandeld, in de afgelopen 5 jaar, ongeacht of er aanwijzingen zijn voor lokaal recidief of metastasen
  • Patiënten die digoxine of warfarine gebruiken (of binnen 6 weken vóór de uitgangswaarde hebben gebruikt).
  • Gelijktijdig gebruik van (of binnen 6 weken vóór baseline) medicatie die krachtige remmers of inductoren zijn van CYP3A4
  • Gebruik van glutamaterge middelen (riluzol, memantine, enz.) of lithium binnen 6 weken na baseline

Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AFQ056 Behandeling
Alle patiënten starten de behandeling met AFQ056 met een startdosis van 25 mg tweemaal daags. De dosis wordt getitreerd van 25 mg tweemaal daags tot 50 mg tweemaal daags, 75 mg tweemaal daags en 100 mg tweemaal daags met wekelijkse tussenpozen. Dosisaanpassingen (opwaartse en neerwaartse titraties) zijn toegestaan ​​indien nodig om eventuele verdraagbaarheidsproblemen te beheersen en om ervoor te zorgen dat patiënten hun hoogst getolereerde dosis bereiken, niet meer dan 100 mg tweemaal daags.
Geneesmiddel: AFQ056
Het onderzoeksgeneesmiddel, AFQ056, wordt geleverd als harde gelatinecapsules. Twee verschillende orale doseringssterktes, 25 mg en 100 mg, identiek qua uiterlijk, zullen worden gebruikt.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie en ernst van bijwerkingen (AE's) en ernstige bijwerkingen (SAE's)
Tijdsspanne: Voorafgaand aan de eerste dosis in de verlengingsstudie, baseline (start van de studiebehandeling in de verlengingsstudie) tot het einde van de studie

Bijwerkingen werden samengevat voor de open-label behandelingsperiode, waarbij de open-label behandelingsperiode wordt gedefinieerd op basis van hoe bijwerkingen werden verzameld en gerapporteerd op basis van de manier waarop deelnemers aan het huidige onderzoek deelnamen en welke behandeling (AFQ056 of placebo) ze kregen ontvangen in het vorige onderzoek.

Bijwerkingen die voortduren uit de kernstudie of die begonnen na het einde van de kernstudie maar voorafgaand aan de eerste dosis open-label studiemedicatie in de verlengingsstudie voor categorie 1-deelnemers worden getoond onder 'Voorafgaand aan Ext. eerste dosis'.

Bijwerkingen die begonnen tijdens de open-label behandelingsperiode worden weergegeven op basis van de laatste AFQ056-dosis die werd ingenomen op of voor de aanvangsdatum van de bijwerking (25 mg tweemaal daags; 50 mg tweemaal daags; 75 mg tweemaal daags; of 100 mg tweemaal daags). Er werden geen werkzaamheidsgegevens gepresenteerd toen de studie werd beëindigd.
Voorafgaand aan de eerste dosis in de verlengingsstudie, baseline (start van de studiebehandeling in de verlengingsstudie) tot het einde van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 november 2011

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 september 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 augustus 2011

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

12 september 2011

Eerst geplaatst (Schatting)

13 september 2011

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

24 maart 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

24 februari 2016

Laatst geverifieerd

1 februari 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT-nummer)

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren