Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az AFQ056 hosszú távú biztonságossági és tolerálhatósági vizsgálata törékeny X szindrómában szenvedő serdülő betegeknél (nyílt elnevezésű)

2016. február 24. frissítette: Novartis Pharmaceuticals

Nyílt vizsgálat az AFQ056 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére törékeny X szindrómában szenvedő serdülő betegeknél

Ennek a vizsgálatnak az a célja, hogy hosszú távú biztonságossági, tolerálhatósági és hatásossági adatokat gyűjtsön az AFQ056-ra vonatkozóan a CAFQ056B2214 vizsgálatban, a CAFQ056B2131 PK vizsgálatban vagy egy másik AFQ056 vizsgálatban, amely 18 év alatti FXS-betegeket is bevont. életkor, feltéve, hogy a beteg legalább 12 éves az aktuális vizsgálatba való belépés időpontjában.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

119

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Ausztrália, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgium
      • Bruxelles, Belgium, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgium, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Dánia
      • Glostrup, Dánia, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Egyesült Államok
    • California
      • Sacramento, California, Egyesült Államok, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Egyesült Államok, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Egyesült Államok, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Egyesült Államok, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Franciaország
      • Bron Cedex, Franciaország, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Hollandia
      • Rotterdam, Hollandia, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Németország
      • Mainz, Németország, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Németország, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Németország, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Németország, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Olaszország
      • Padova, Olaszország, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Olaszország, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Spanyolország
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanyolország, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanyolország, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanyolország, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Svájc
      • Lausanne, Svájc
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svájc, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Svédország
      • Spånga, Svédország, 16374
        • Novartis Investigative Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

10 év (Gyermek, Felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. csoportba tartozó betegek:
  • Be kell fejeznie a CAFQ056B2214 vagy egy másik AFQ056 vizsgálatot, amely 18 év alatti FXS betegeket vont be a nyílt vizsgálatba való beiratkozást követő egy héten belül.
  • Van egy gondozója vagy gondozói, akik átlagosan legalább napi 6 órát töltenek a pácienssel, aki hajlandó és képes felügyelni a kezelést, hozzájárulni a hatékonysági és biztonságossági értékelésekhez, valamint elkísérni a beteget tanulmányi vizitekre.
  • 2. csoportba tartozó betegek:
  • Meg kell felelnie az alábbi feltételek egyikének:
  • Befejezett CAFQ056B2131 vizsgálat
  • Befejezett CAFQ056B2214 vagy egy másik AFQ056 vizsgálat, amely 18 év alatti FXS betegeket vont be, de a jelenlegi vizsgálatba való beiratkozás több mint egy hetet késett.
  • Idő előtt abbahagyták a CAFQ056B2214 vagy egy másik AFQ056 vizsgálatból, amelyben 18 év alatti FXS-betegek vettek részt, mivel a beteg számára kijelölt kezelési csoportban nem tolerálták az adagolást.
  • Van egy gondozója vagy gondozói, akik átlagosan legalább napi 6 órát töltenek a pácienssel, aki hajlandó és képes felügyelni a kezelést, hozzájárulni a hatékonysági és biztonságossági értékelésekhez, valamint elkísérni a beteget tanulmányi vizitekre.

Kizárási kritériumok:

  • Biztonsági okokból a CAFQ056B2214 vagy CAFQ056B2131 vagy egy másik, 18 év alatti FXS betegeket bevonó AFQ056 vizsgálatból való leállítás
  • Női betegek, akik a vizsgálat során bármikor szexuálisan aktívak
  • Bármilyen előrehaladott, súlyos vagy instabil betegség
  • Skizofrénia, bipoláris betegség, pszichózis, zavart állapotok és/vagy ismétlődő hallucinációk anamnézisében és/vagy jelenléte a DSM-IV kritériumai szerint
  • Előzményben előfordult öngyilkos viselkedés, vagy magas öngyilkossági kockázatnak tekintették
  • Súlyos önkárosító viselkedés története
  • Az anamnézisben szereplő nem kontrollált görcsrohamok vagy rezisztensek a terápiára az elmúlt 2 évben (azok a betegek, akik az elmúlt 2 évben görcsoldó kezelés alatt klinikailag stabilak, nem kizártak)
  • Klinikailag jelentős, kórházi kezelést vagy nem inhalációs kortikoszteroid kezelést igénylő allergiák anamnézisében (asztma, anafilaxia stb.)
  • Bármely szervrendszer rosszindulatú daganata a kórelőzményben (kivéve a bőr lokalizált bazális sejtes karcinómáját), kezelt vagy kezeletlen, az elmúlt 5 évben, függetlenül attól, hogy van-e bizonyíték helyi kiújulásra vagy metasztázisokra.
  • Olyan betegek, akik digoxint vagy warfarint szednek (vagy a kiindulás előtt 6 héten belül alkalmaztak).
  • A CYP3A4 erős inhibitorai vagy induktorai egyidejű alkalmazása (vagy a kiindulás előtti 6 héten belül használt)
  • Glutamerg szerek (riluzol, memantin stb.) vagy lítium alkalmazása a kiindulási értéktől számított 6 héten belül

Más, a protokollban meghatározott felvételi/kizárási kritériumok is alkalmazhatók.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AFQ056 Kezelés
Minden beteg az AFQ056-kezelést 25 mg-os kezdő dózissal kezdi naponta kétszer. Az adagot 25 mg-ról naponta kétszer 50 mg-ra, kétszer 75 mg-ra titráljuk. és 100 mg b.i.d. heti időközönként. A tolerálhatósági problémák kezelése és annak biztosítása érdekében, hogy a betegek elérjék a legmagasabb tolerálható dózist, szükség esetén megengedettek a dózismódosítások (titrálások növelése és csökkentése), amely nem haladhatja meg a napi 100 mg-ot.
Drog: AFQ056
A vizsgálati gyógyszer, az AFQ056, kemény zselatin kapszula formájában kerül forgalomba. Két különböző orális adagolási erősségű, 25 mg-os és 100 mg-os, megjelenésében azonos.

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) előfordulása és súlyossága
Időkeret: Az első adag előtt a kiterjesztett vizsgálatban: Kiindulási állapot (a vizsgálati kezelés kezdete a kiterjesztett vizsgálatban) a vizsgálat végéig

A nemkívánatos eseményeket a nyílt kezelési időszakra összegezték, ahol a nyílt kezelési időszakot az alapján határozták meg, hogy a mellékhatásokat hogyan gyűjtötték össze és jelentették, aszerint, hogy a résztvevők milyen módon léptek be az aktuális vizsgálatba, és milyen kezelésben (AFQ056 vagy placebo) részesültek. kapott az előző vizsgálatban.

Azok a nemkívánatos események, amelyek az alapvizsgálatot folytatták, vagy az alapvizsgálat befejezése után kezdődtek, de a nyílt elrendezésű vizsgálati gyógyszer első adagja előtt az 1. kategóriájú résztvevők kiterjesztett vizsgálatában, a „Preor to Ext. első adag”.

A nyílt kezelési periódusban kezdődő mellékhatások az AE kezdeti időpontjában vagy azt megelőzően bevett utolsó AFQ056 dózis alapján kerülnek bemutatásra (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; vagy 100 mg bid). A vizsgálat befejezésekor nem nyújtottak be hatásossági adatokat.
Az első adag előtt a kiterjesztett vizsgálatban: Kiindulási állapot (a vizsgálati kezelés kezdete a kiterjesztett vizsgálatban) a vizsgálat végéig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete

2011. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2014. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2014. szeptember 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2011. augusztus 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2011. szeptember 12.

Első közzététel (Becslés)

2011. szeptember 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2016. március 24.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2016. február 24.

Utolsó ellenőrzés

2016. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT szám)

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Fragile X szindróma

Klinikai vizsgálatok a AFQ056

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Cote d'Ivoire

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel