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Studio a lungo termine, sulla sicurezza e sulla tollerabilità di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile (in aperto)

24 febbraio 2016 aggiornato da: Novartis Pharmaceuticals

Uno studio in aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AFQ056 in pazienti adolescenti con sindrome dell'X fragile

Lo scopo di questo studio è generare dati di sicurezza, tollerabilità ed efficacia a lungo termine per AFQ056 in pazienti adolescenti idonei con FXS che hanno partecipato allo studio CAFQ056B2214, allo studio farmacocinetico CAFQ056B2131 o a un altro studio di AFQ056 che includeva pazienti con FXS di età inferiore a 18 anni di età a condizione che il paziente abbia almeno 12 anni di età al momento dell'ingresso nello studio in corso.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

119

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgio
      • Bruxelles, Belgio, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgio, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Danimarca
      • Glostrup, Danimarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francia
      • Bron Cedex, Francia, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Germania
      • Mainz, Germania, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Germania, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Germania, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Germania, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Israele
      • Ramat Gan, Israele, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italia
      • Padova, Italia, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italia, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Olanda
      • Rotterdam, Olanda, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Regno Unito
      • Edinburgh, Regno Unito, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spagna
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spagna, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spagna, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spagna, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Stati Uniti
    • California
      • Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stati Uniti, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stati Uniti, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Svezia
      • Spånga, Svezia, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Svizzera
      • Lausanne, Svizzera
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • Novartis Investigative Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 8 anni a 14 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Pazienti del gruppo 1:
  • Deve aver completato lo studio CAFQ056B2214 o un altro studio su AFQ056 che includeva pazienti affetti da FXS di età inferiore a 18 anni entro una settimana dall'arruolamento nello studio in aperto.
  • Ha uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno 6 ore al giorno con il paziente, che è disposto e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio.
  • Pazienti del gruppo 2:
  • Deve soddisfare una delle seguenti condizioni:
  • Studio completato CAFQ056B2131
  • Completato lo studio CAFQ056B2214 o un altro studio di AFQ056 che includeva pazienti affetti da FXS di età inferiore a 18 anni, ma l'arruolamento nello studio in corso è stato ritardato di oltre una settimana.
  • Interrotto prematuramente dallo studio CAFQ056B2214 o da un altro studio dell'AFQ056 che includeva pazienti affetti da FXS di età inferiore a 18 anni a causa dell'intollerabilità del dosaggio nel gruppo di trattamento assegnato al paziente.
  • Ha uno o più caregiver che trascorrono, in media, almeno 6 ore al giorno con il paziente, che è disposto e in grado di supervisionare il trattamento, fornire input nelle valutazioni di efficacia e sicurezza e accompagnare il paziente alle visite di studio.

Criteri di esclusione:

  • Interruzione dallo studio CAFQ056B2214 o CAFQ056B2131 o da un altro studio di AFQ056 che includeva pazienti affetti da FXS di età inferiore a 18 anni per motivi di sicurezza
  • Pazienti di sesso femminile che sono sessualmente attivi in ​​qualsiasi momento durante lo studio
  • Qualsiasi malattia avanzata, grave o instabile
  • Anamnesi e/o presenza di schizofrenia, disturbo bipolare, psicosi, stati confusionali e/o allucinazioni ripetute secondo i criteri del DSM-IV
  • Storia di comportamento suicidario o considerato ad alto rischio suicidario
  • Storia di grave comportamento autolesionistico
  • Storia di disturbo convulsivo incontrollato o resistenza alla terapia negli ultimi 2 anni (non sono esclusi i pazienti che sono clinicamente stabili sotto terapia anticonvulsivante negli ultimi 2 anni)
  • Anamnesi di allergie clinicamente significative che richiedono ricovero in ospedale o terapia con corticosteroidi non inalatori (asma, anafilassi, ecc.)
  • Anamnesi di malignità di qualsiasi sistema di organi (diverso dal carcinoma basocellulare localizzato della pelle), trattata o non trattata, negli ultimi 5 anni, indipendentemente dal fatto che vi sia o meno evidenza di recidiva locale o metastasi
  • Pazienti che stanno usando (o usato entro 6 settimane prima del basale) digossina o warfarin
  • Uso (o uso entro 6 settimane prima del basale) di farmaci concomitanti che sono potenti inibitori o induttori del CYP3A4
  • Utilizzo di agenti glutammatergici (riluzolo, memantina, ecc.) o litio entro 6 settimane dal basale

Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AFQ056 Trattamento
Tutti i pazienti inizieranno il trattamento con AFQ056 a una dose iniziale di 25 mg b.i.d. La dose sarà titolata da 25 mg b.i.d a 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. e 100 mg b.i.d. ad intervalli settimanali. Se necessario, saranno consentiti aggiustamenti della dose (titolazioni verso l'alto e verso il basso) per gestire eventuali problemi di tollerabilità e per garantire che i pazienti raggiungano la dose massima tollerata, non superiore a 100 mg b.i.d.
Droga: AFQ056
Il farmaco sperimentale, AFQ056, sarà fornito sotto forma di capsule di gelatina dura. Verranno utilizzati due diversi dosaggi orali, 25 mg e 100 mg, identici nell'aspetto.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Incidenza e gravità degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio

Gli eventi avversi sono stati riassunti per il periodo di trattamento in aperto, in cui il periodo di trattamento in aperto è definito in base a come sono stati raccolti e segnalati gli eventi avversi in base al modo in cui i partecipanti sono entrati nello studio in corso e a quale trattamento (AFQ056 o placebo) erano ricevuto nello studio precedente.

Gli eventi avversi che continuavano dallo studio principale o che sono iniziati dopo la fine dello studio principale ma prima della prima dose del farmaco dello studio in aperto nello studio di estensione per i partecipanti alla categoria 1 sono mostrati sotto 'Prima dell'est. prima dose'.

Gli eventi avversi iniziati durante il periodo di trattamento in aperto sono presentati sulla base dell'ultima dose di AFQ056 assunta alla data di insorgenza dell'evento avverso o prima di essa (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; o 100 mg bid). Nessun dato di efficacia presentato come studio è stato interrotto.
Prima della prima dose nello studio di estensione, dal basale (inizio del trattamento dello studio nello studio di estensione) alla fine dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 novembre 2011

Completamento primario (Effettivo)

1 settembre 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 settembre 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

31 agosto 2011

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

12 settembre 2011

Primo Inserito (Stima)

13 settembre 2011

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

24 marzo 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

24 febbraio 2016

Ultimo verificato

1 febbraio 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Numero EudraCT)

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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