Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowe badanie bezpieczeństwa i tolerancji AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X (otwarte)

24 lutego 2016 zaktualizowane przez: Novartis Pharmaceuticals

Otwarte badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję AFQ056 u nastoletnich pacjentów z zespołem łamliwego chromosomu X

Celem tego badania jest wygenerowanie długoterminowych danych dotyczących bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności AFQ056 u kwalifikujących się nastoletnich pacjentów z FXS, którzy uczestniczyli w badaniu CAFQ056B2214, badaniu farmakokinetycznym CAFQ056B2131 lub innym badaniu AFQ056, które obejmowało pacjentów z FXS w wieku poniżej 18 lat wieku, pod warunkiem że pacjent ma co najmniej 12 lat w chwili włączenia do bieżącego badania.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

119

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgia
      • Bruxelles, Belgia, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgia, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Dania
      • Glostrup, Dania, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francja
      • Bron Cedex, Francja, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Hiszpania
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Hiszpania, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Hiszpania, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Hiszpania, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Holandia
      • Rotterdam, Holandia, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Niemcy
      • Mainz, Niemcy, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Niemcy, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Niemcy, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Niemcy, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Stany Zjednoczone, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Szwajcaria
      • Lausanne, Szwajcaria
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Szwajcaria, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Szwecja
      • Spånga, Szwecja, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Włochy
      • Padova, Włochy, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Włochy, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Zjednoczone Królestwo
      • Edinburgh, Zjednoczone Królestwo, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

8 lat do 14 lat (Dziecko, Dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjenci z grupy 1:
  • Musi ukończyć badanie CAFQ056B2214 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało pacjentów z FXS w wieku poniżej 18 lat, w ciągu jednego tygodnia od włączenia do badania otwartego.
  • Ma opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej 6 godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych.
  • Pacjenci z grupy 2:
  • Musi spełniać jeden z poniższych warunków:
  • Ukończone badanie CAFQ056B2131
  • Ukończone badanie CAFQ056B2214 lub inne badanie AFQ056, które obejmowało pacjentów z FXS w wieku poniżej 18 lat, ale włączenie do obecnego badania zostało opóźnione o ponad tydzień.
  • Przedwcześnie przerwano udział w badaniu CAFQ056B2214 lub innym badaniu AFQ056, które obejmowało pacjentów z FXS w wieku poniżej 18 lat z powodu nietolerancji dawki w grupie leczonej pacjenta.
  • Ma opiekuna lub opiekunów, którzy spędzają średnio co najmniej 6 godzin dziennie z pacjentem, którzy chcą i są w stanie nadzorować leczenie, wnosić wkład w ocenę skuteczności i bezpieczeństwa oraz towarzyszyć pacjentowi podczas wizyt studyjnych.

Kryteria wyłączenia:

  • Wycofanie z badania CAFQ056B2214 lub CAFQ056B2131 lub innego badania AFQ056, które obejmowało pacjentów z FXS w wieku poniżej 18 lat ze względów bezpieczeństwa
  • Pacjentki, które są aktywne seksualnie w dowolnym momencie podczas badania
  • Każda zaawansowana, ciężka lub niestabilna choroba
  • Historia i/lub obecność schizofrenii, choroby afektywnej dwubiegunowej, psychozy, stanów splątania i/lub powtarzających się halucynacji zgodnie z kryteriami DSM-IV
  • Historia zachowań samobójczych lub uważana za wysokie ryzyko samobójcze
  • Historia ciężkich samookaleczeń
  • Historia niekontrolowanych napadów padaczkowych lub oporność na leczenie w ciągu ostatnich 2 lat (Pacjenci, którzy są stabilni klinicznie podczas leczenia przeciwdrgawkowego przez ostatnie 2 lata nie są wykluczeni)
  • Historia klinicznie istotnych alergii wymagających hospitalizacji lub terapii kortykosteroidami nie wziewnymi (astma, anafilaksja itp.)
  • Historia nowotworu dowolnego układu narządów (innego niż zlokalizowany rak podstawnokomórkowy skóry), leczonego lub nieleczonego, w ciągu ostatnich 5 lat, niezależnie od tego, czy istnieją dowody na wznowę miejscową lub przerzuty
  • Pacjenci, którzy stosują (lub stosowali w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia) digoksynę lub warfarynę
  • Jednoczesne stosowanie (lub stosowane w ciągu 6 tygodni przed rozpoczęciem leczenia) leków, które są silnymi inhibitorami lub induktorami CYP3A4
  • Stosowanie środków glutaminergicznych (riluzolu, memantyny itp.) lub litu w ciągu 6 tygodni od wartości początkowej

Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Leczenie AFQ056
Wszyscy pacjenci rozpoczną leczenie AFQ056 od dawki początkowej 25 mg dwa razy dziennie. Dawka będzie miareczkowana od 25 mg dwa razy dziennie do 50 mg dwa razy dziennie, 75 mg dwa razy dziennie. i 100 mg dwa razy dziennie w odstępach tygodniowych. Dostosowanie dawki (zwiększanie i zmniejszanie dawki) będzie dozwolone w razie potrzeby w celu opanowania wszelkich problemów z tolerancją i zapewnienia, że ​​pacjenci osiągną najwyższą tolerowaną dawkę nieprzekraczającą 100 mg dwa razy na dobę.
Lek: AFQ056
Badany lek, AFQ056, będzie dostarczany w postaci twardych kapsułek żelatynowych. Zastosowane zostaną dwie różne dawki doustne, 25 mg i 100 mg, o identycznym wyglądzie.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania i ciężkość zdarzeń niepożądanych (AE) i poważnych zdarzeń niepożądanych (SAE)
Ramy czasowe: Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania

Zdarzenia niepożądane podsumowano dla otwartego okresu leczenia, w którym okres leczenia otwartego zdefiniowano na podstawie sposobu, w jaki AE zostały zebrane i zgłoszone zgodnie ze sposobem, w jaki uczestnicy przystąpili do bieżącego badania i jakim leczeniem (AFQ056 lub placebo) byli otrzymane w poprzednim badaniu.

Zdarzenia niepożądane, które były kontynuowane z badania głównego lub które rozpoczęły się po zakończeniu badania głównego, ale przed podaniem pierwszej dawki badanego leku otwartego w badaniu rozszerzonym dla uczestników kategorii 1, przedstawiono w części „Przed ekst. pierwsza dawka'.

AE, które rozpoczęły się podczas otwartego okresu leczenia, przedstawiono na podstawie ostatniej dawki AFQ056 przyjętej w dniu wystąpienia zdarzenia niepożądanego lub przed tą datą (25 mg dwa razy na dobę; 50 mg dwa razy na dobę; 75 mg dwa razy na dobę lub 100 mg dwa razy na dobę). Brak danych dotyczących skuteczności przedstawionych po zakończeniu badania.
Przed podaniem pierwszej dawki w badaniu przedłużającym, od wartości początkowej (początek leczenia w badaniu przedłużającym) do końca badania

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 listopada 2011

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 września 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 września 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 sierpnia 2011

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

12 września 2011

Pierwszy wysłany (Oszacować)

13 września 2011

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

24 marca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 lutego 2016

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Numer EudraCT)

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zespół łamliwego chromosomu X

Badania kliniczne na AFQ056

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Sweden

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj