Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobá studie bezpečnosti a snášenlivosti AFQ056 u dospívajících pacientů se syndromem fragilního X (otevřená)

24. února 2016 aktualizováno: Novartis Pharmaceuticals

Otevřená studie k hodnocení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti AFQ056 u dospívajících pacientů se syndromem křehkého X

Účelem této studie je získat dlouhodobé údaje o bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti pro AFQ056 u vhodných dospívajících pacientů s FXS, kteří se zúčastnili studie CAFQ056B2214, PK studie CAFQ056B2131 nebo jiné studie AFQ056, která zahrnovala pacienty s FXS mladší 18 let. věku za předpokladu, že je pacientovi v době vstupu do aktuální studie alespoň 12 let.

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

119

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgie
      • Bruxelles, Belgie, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgie, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Dánsko
      • Glostrup, Dánsko, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Francie
      • Bron Cedex, Francie, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Holandsko
      • Rotterdam, Holandsko, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Itálie
      • Padova, Itálie, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itálie, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Německo
      • Mainz, Německo, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Německo, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Německo, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Německo, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené království
      • Edinburgh, Spojené království, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Spojené státy
    • California
      • Sacramento, California, Spojené státy, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Spojené státy, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Spojené státy, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Španělsko
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Španělsko, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Španělsko, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Španělsko, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Švédsko
      • Spånga, Švédsko, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Švýcarsko
      • Lausanne, Švýcarsko
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Švýcarsko, 8091
        • Novartis Investigative Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

10 let až 16 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti skupiny 1:
  • Musí dokončit studii CAFQ056B2214 nebo jinou studii AFQ056, která zahrnovala pacienty s FXS ve věku do 18 let do jednoho týdne od zařazení do otevřené studie.
  • Má pečovatele nebo pečovatele, kteří tráví s pacientem v průměru alespoň 6 hodin denně, kteří jsou ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat informace o hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy.
  • Skupina 2 pacientů:
  • Musí splňovat jednu z následujících podmínek:
  • Dokončená studie CAFQ056B2131
  • Dokončená studie CAFQ056B2214 nebo jiná studie AFQ056, která zahrnovala pacienty s FXS mladší 18 let, ale zařazení do aktuální studie bylo odloženo o více než týden.
  • Předčasně ukončeno ze studie CAFQ056B2214 nebo jiné studie AFQ056, která zahrnovala pacienty s FXS mladší 18 let z důvodu nesnášenlivosti dávkování v přiřazené léčebné skupině pacienta.
  • Má pečovatele nebo pečovatele, kteří tráví s pacientem v průměru alespoň 6 hodin denně, kteří jsou ochotni a schopni dohlížet na léčbu, poskytovat informace o hodnocení účinnosti a bezpečnosti a doprovázet pacienta na studijní návštěvy.

Kritéria vyloučení:

  • Ukončení studie CAFQ056B2214 nebo CAFQ056B2131 nebo jiné studie AFQ056, která zahrnovala pacienty s FXS mladší 18 let z bezpečnostních důvodů
  • Pacientky, které jsou sexuálně aktivní kdykoli během studie
  • Jakékoli pokročilé, těžké nebo nestabilní onemocnění
  • Anamnéza a/nebo přítomnost schizofrenie, bipolární nemoci, psychózy, stavů zmatenosti a/nebo opakovaných halucinací podle kritérií DSM-IV
  • Sebevražedné chování v anamnéze nebo považováno za vysoké riziko sebevraždy
  • Těžké sebepoškozující chování v anamnéze
  • Anamnéza nekontrolované záchvatové poruchy nebo rezistence na léčbu během posledních 2 let (nevylučují se pacienti, kteří jsou klinicky stabilní při antikonvulzivní léčbě po dobu posledních 2 let)
  • Anamnéza klinicky významných alergií vyžadujících hospitalizaci nebo léčbu neinhalačními kortikosteroidy (astma, anafylaxe atd.)
  • Anamnéza malignity jakéhokoli orgánového systému (jiného než lokalizovaný bazocelulární karcinom kůže), léčeného nebo neléčeného, ​​během posledních 5 let, bez ohledu na to, zda existují známky lokální recidivy nebo metastáz
  • Pacienti, kteří užívají (nebo užívali během 6 týdnů před výchozí hodnotou) digoxin nebo warfarin
  • Užívání (nebo užívání během 6 týdnů před výchozím stavem) souběžných léků, které jsou silnými inhibitory nebo induktory CYP3A4
  • Užívání glutamátergních látek (riluzol, memantin atd.) nebo lithia do 6 týdnů od výchozího stavu

Mohou platit jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AFQ056 Léčba
Všichni pacienti zahájí léčbu AFQ056 v počáteční dávce 25 mg b.i.d. Dávka bude titrována od 25 mg dvakrát denně do 50 mg dvakrát denně, 75 mg dvakrát denně. a 100 mg b.i.d. v týdenních intervalech. Úpravy dávky (titrace nahoru a dolů) budou povoleny podle potřeby ke zvládnutí jakýchkoli problémů se snášenlivostí a k zajištění toho, že pacienti dosáhnou své nejvyšší tolerované dávky, která nesmí překročit 100 mg b.i.d.
Lék: AFQ056
Testované léčivo, AFQ056, bude poskytováno jako tvrdé želatinové kapsle. Budou použity dvě různé orální dávky, 25 mg a 100 mg, identického vzhledu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt a závažnost nežádoucích příhod (AE) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie

Nežádoucí příhody byly shrnuty pro období otevřené léčby, kde je období otevřené léčby definováno na základě toho, jak byly nežádoucí účinky shromažďovány a hlášeny podle způsobu, jakým účastníci vstoupili do aktuální studie a o jakou léčbu (AFQ056 nebo placebo) šlo. přijímání v předchozím studiu.

Nežádoucí účinky, které pokračovaly ze základní studie nebo které začaly po skončení základní studie, ale před první dávkou medikace otevřené studie v rozšířené studii pro účastníky kategorie 1, jsou uvedeny v části „Před ext. první dávka“.

AE, které začaly během období otevřené léčby, jsou uvedeny na základě poslední dávky AFQ056 podané v den nástupu AE nebo před ním (25 mg dvakrát denně; 50 mg dvakrát denně; 75 mg dvakrát denně nebo 100 mg dvakrát denně). Žádné údaje o účinnosti prezentované při ukončení studie.
Před první dávkou v prodloužené studii, výchozí (začátek studijní léčby v prodloužené studii) do konce studie

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Novartis Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. listopadu 2011

Primární dokončení (Aktuální)

1. září 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. září 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

31. srpna 2011

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. září 2011

První zveřejněno (Odhad)

13. září 2011

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

24. března 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

24. února 2016

Naposledy ověřeno

1. února 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Číslo EudraCT)

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Syndrom křehkého X

Klinické studie na AFQ056

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Malawi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit