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Estudo de Longo Prazo, Segurança e Tolerabilidade do AFQ056 em Pacientes Adolescentes com Síndrome do X Frágil (Aberto)

24 de fevereiro de 2016 atualizado por: Novartis Pharmaceuticals

Um estudo aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do AFQ056 em pacientes adolescentes com síndrome do X frágil

O objetivo deste estudo é gerar dados de segurança, tolerabilidade e eficácia de longo prazo para o AFQ056 em pacientes adolescentes elegíveis com FXS que participaram do estudo CAFQ056B2214, do estudo farmacocinético CAFQ056B2131 ou de outro estudo do AFQ056 que incluiu pacientes FXS com menos de 18 anos de idade, desde que o paciente tenha pelo menos 12 anos de idade no momento da entrada no estudo atual.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

119

Estágio

  • Fase 2
  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Mainz, Alemanha, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Alemanha, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Alemanha, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Alemanha, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Austrália
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Bélgica
      • Bruxelles, Bélgica, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Bélgica, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Dinamarca
      • Glostrup, Dinamarca, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Espanha
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Espanha, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Espanha, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Espanha, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Estados Unidos
    • California
      • Sacramento, California, Estados Unidos, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Estados Unidos, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Estados Unidos, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • França
      • Bron Cedex, França, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Holanda
      • Rotterdam, Holanda, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Itália
      • Padova, Itália, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Itália, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Suécia
      • Spånga, Suécia, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Suíça
      • Lausanne, Suíça
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Suíça, 8091
        • Novartis Investigative Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

8 anos a 14 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Pacientes do grupo 1:
  • Deve ter concluído o estudo CAFQ056B2214 ou outro estudo de AFQ056 que incluiu pacientes FXS com menos de 18 anos de idade dentro de uma semana após a inscrição no estudo aberto.
  • Tem um cuidador ou cuidadores que gastam, em média, pelo menos 6 horas por dia com o paciente , que está disposto e é capaz de supervisionar o tratamento, fornecer subsídios para avaliações de eficácia e segurança e acompanhar o paciente nas consultas do estudo.
  • Pacientes do grupo 2:
  • Deve atender a uma das seguintes condições:
  • Estudo Concluído CAFQ056B2131
  • Estudo concluído CAFQ056B2214 ou outro estudo de AFQ056 que incluiu pacientes FXS com menos de 18 anos de idade, mas a inscrição no estudo atual foi adiada por mais de uma semana.
  • Descontinuado prematuramente do Estudo CAFQ056B2214 ou outro estudo do AFQ056 que incluía pacientes FXS com menos de 18 anos de idade devido à intolerabilidade da dosagem no grupo de tratamento atribuído ao paciente.
  • Tem um cuidador ou cuidadores que gastam, em média, pelo menos 6 horas por dia com o paciente , que está disposto e é capaz de supervisionar o tratamento, fornecer subsídios para avaliações de eficácia e segurança e acompanhar o paciente nas consultas do estudo.

Critério de exclusão:

  • Descontinuação do estudo CAFQ056B2214 ou CAFQ056B2131 ou outro estudo do AFQ056 que incluiu pacientes FXS com menos de 18 anos de idade devido a razões de segurança
  • Pacientes do sexo feminino que são sexualmente ativas em qualquer momento durante o estudo
  • Qualquer doença avançada, grave ou instável
  • História e/ou presença de esquizofrenia, doença bipolar, psicose, estados de confusão e/ou alucinações repetidas de acordo com os critérios do DSM-IV
  • Histórico de comportamento suicida ou considerado de alto risco suicida
  • Histórico de comportamento autolesivo grave
  • História de distúrbio convulsivo não controlado ou resistente à terapia nos últimos 2 anos (pacientes clinicamente estáveis ​​sob terapia anticonvulsivante nos últimos 2 anos não são excluídos)
  • História de alergias clinicamente significativas que requerem hospitalização ou terapia com corticosteroides não inalatórios (asma, anafilaxia, etc.)
  • História de malignidade de qualquer sistema orgânico (exceto carcinoma basocelular localizado da pele), tratado ou não, nos últimos 5 anos, independentemente de haver ou não evidência de recorrência local ou metástases
  • Pacientes que estão usando (ou usaram dentro de 6 semanas antes da linha de base) digoxina ou varfarina
  • Usando (ou usado dentro de 6 semanas antes da linha de base) medicamentos concomitantes que são inibidores ou indutores potentes do CYP3A4
  • Usando agentes glutamatérgicos (riluzol, memantina, etc.) ou lítio dentro de 6 semanas da linha de base

Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Tratamento AFQ056
Todos os pacientes iniciarão o tratamento com AFQ056 em uma dose inicial de 25 mg b.i.d. A dose será titulada de 25 mg b.i.d. para 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. e 100 mg b.i.d. em intervalos semanais. Os ajustes de dose (titulações para cima e para baixo) serão permitidos conforme necessário para gerenciar quaisquer problemas de tolerabilidade e para garantir que os pacientes atinjam sua dose mais alta tolerada, não excedendo 100 mg b.i.d.
Medicamento: AFQ056
O medicamento experimental, AFQ056, será fornecido em cápsulas de gelatina dura. Serão utilizadas duas dosagens orais diferentes, 25 mg e 100 mg, idênticas na aparência.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência e Gravidade de Eventos Adversos (EAs) e Eventos Adversos Graves (SAEs)
Prazo: Antes da primeira dose no estudo de extensão, linha de base (início do tratamento do estudo no estudo de extensão) até o final do estudo

Os eventos adversos foram resumidos para o período de tratamento aberto, onde o período de tratamento aberto é definido com base em como os EAs foram coletados e relatados de acordo com a maneira pela qual os participantes entraram no estudo atual e qual tratamento (AFQ056 ou placebo) eles receberam recebido no estudo anterior.

Os EAs que continuaram a partir do estudo principal ou que começaram após o final do estudo principal, mas antes da primeira dose da medicação do estudo de rótulo aberto no estudo de extensão para participantes da Categoria 1 são mostrados em 'Antes do Ext. primeira dose'.

Os EAs que começaram durante o período de tratamento aberto são apresentados com base na última dose de AFQ056 tomada antes ou na data de início do EA (25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid; ou 100 mg bid). Nenhum dado de eficácia apresentado quando o estudo foi encerrado.
Antes da primeira dose no estudo de extensão, linha de base (início do tratamento do estudo no estudo de extensão) até o final do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Novartis Pharmaceuticals

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de novembro de 2011

Conclusão Primária (Real)

1 de setembro de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de setembro de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

31 de agosto de 2011

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

12 de setembro de 2011

Primeira postagem (Estimativa)

13 de setembro de 2011

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

24 de março de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

24 de fevereiro de 2016

Última verificação

1 de fevereiro de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (Número EudraCT)

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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