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취약 X 증후군이 있는 청소년 환자에서 AFQ056의 장기 안전성 및 내약성 연구(개방 라벨)

2016년 2월 24일 업데이트: Novartis Pharmaceuticals

취약 X 증후군이 있는 청소년 환자에서 AFQ056의 장기 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 공개 라벨 연구

이 연구의 목적은 CAFQ056B2214 연구, PK 연구 CAFQ056B2131 또는 18세 미만의 FXS 환자를 포함하는 AFQ056의 다른 연구에 참여한 적격한 FXS 청소년 환자에서 AFQ056에 대한 장기 안전성, 내약성 및 효능 데이터를 생성하는 것입니다. 환자가 현재 연구에 참여할 때 12세 이상인 경우 연령.

연구 개요

상태

종료됨

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

119

단계

  • 2 단계
  • 3단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 네덜란드
      • Rotterdam, 네덜란드, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • 덴마크
      • Glostrup, 덴마크, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • 독일
      • Mainz, 독일, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, 독일, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, 독일, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, 독일, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • 미국
    • California
      • Sacramento, California, 미국, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, 미국, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, 미국, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, 미국, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, 미국, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • 벨기에
      • Bruxelles, 벨기에, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, 벨기에, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • 스웨덴
      • Spånga, 스웨덴, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • 스위스
      • Lausanne, 스위스
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, 스위스, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • 스페인
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, 스페인, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, 스페인, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, 스페인, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • 영국
      • Edinburgh, 영국, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • 이스라엘
      • Ramat Gan, 이스라엘, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • 이탈리아
      • Padova, 이탈리아, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, 이탈리아, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • 프랑스
      • Bron Cedex, 프랑스, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • 호주
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, 호주, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, 호주, 3052
        • Novartis Investigative Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

8년 (어린이, 성인)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

모두

설명

포함 기준:

  • 그룹 1 환자:
  • CAFQ056B2214 연구 또는 18세 미만의 FXS 환자가 포함된 AFQ056의 다른 연구를 오픈 라벨 연구에 등록한 지 1주일 이내에 완료해야 합니다.
  • 환자와 하루 평균 최소 6시간을 보내는 간병인 또는 간병인이 있으며, 치료를 감독하고, 효능 및 안전성 평가에 입력을 제공하고, 연구 방문에 환자를 동반할 의향과 능력이 있습니다.
  • 그룹 2 환자:
  • 다음 조건 중 하나를 충족해야 합니다.
  • 완료된 연구 CAFQ056B2131
  • 완료 연구 CAFQ056B2214 또는 18세 미만의 FXS 환자를 포함했지만 현재 연구에 대한 등록이 일주일 이상 지연된 AFQ056의 또 다른 연구.
  • CAFQ056B2214 연구 또는 18세 미만의 FXS 환자가 포함된 AFQ056의 다른 연구는 환자에게 할당된 치료 그룹의 용량 불내성으로 인해 조기에 중단되었습니다.
  • 환자와 하루 평균 최소 6시간을 보내는 간병인 또는 간병인이 있으며, 치료를 감독하고, 효능 및 안전성 평가에 입력을 제공하고, 연구 방문에 환자를 동반할 의향과 능력이 있습니다.

제외 기준:

  • 연구 CAFQ056B2214 또는 CAFQ056B2131 또는 안전상의 이유로 18세 미만의 FXS 환자를 포함하는 AFQ056의 다른 연구에서 중단
  • 연구 기간 동안 언제든지 성적으로 활발한 여성 환자
  • 모든 진행성, 중증 또는 불안정한 질병
  • DSM-IV 기준에 따른 정신분열증, 양극성 질환, 정신병, 착란 상태 및/또는 반복 환각의 병력 및/또는 존재
  • 자살 행동의 역사 또는 높은 자살 위험으로 간주
  • 심각한 자해 행동의 역사
  • 지난 2년 이내에 조절되지 않는 발작 장애 또는 치료에 내성이 있는 병력(지난 2년 동안 항경련제 치료를 받는 임상적으로 안정적인 환자는 제외되지 않음)
  • 입원 또는 비흡입 코르티코스테로이드 요법이 필요한 임상적으로 중요한 알레르기(천식, 아나필락시스 등)의 병력
  • 국소 재발 또는 전이의 증거가 있는지 여부에 관계없이 지난 5년 이내에 치료 또는 치료되지 않은 장기 시스템의 악성 병력(피부의 국소 기저 세포 암종 제외)
  • 디곡신 또는 와파린을 사용하고 있는(또는 베이스라인 전 6주 이내에 사용한) 환자
  • CYP3A4의 강력한 억제제 또는 유도제인 병용 약물 사용(또는 베이스라인 전 6주 이내에 사용)
  • 베이스라인 6주 이내에 글루탐산 작용제(릴루졸, 메만틴 등) 또는 리튬 사용

다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: AFQ056 트리트먼트
모든 환자는 25mg b.i.d.의 시작 용량으로 AFQ056으로 치료를 시작합니다. 용량은 25mg b.i.d에서 50mg b.i.d., 75mg b.i.d.로 적정됩니다. 및 100 mg b.i.d. 매주 간격으로. 모든 내약성 문제를 관리하고 환자가 1일 100mg을 초과하지 않는 최대 허용 용량에 도달하도록 하기 위해 필요에 따라 용량 조정(증가 및 감소 적정)이 허용됩니다.
의약품: AFQ056
임상시험약물인 AFQ056은 경질 젤라틴 캡슐 형태로 제공될 예정이다. 외관상 동일한 2개의 상이한 경구 투여 강도, 25mg 및 100mg이 사용될 것이다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE) 및 심각한 부작용(SAE)의 발생률 및 심각도
기간: 연장 연구에서 첫 번째 투여 전, 기준선(연장 연구에서 연구 치료 시작)부터 시험 종료까지

오픈 라벨 치료 기간에 대해 부작용이 요약되었으며, 여기서 오픈 라벨 치료 기간은 참가자가 현재 연구에 참여한 방식과 그들이 받은 치료(AFQ056 또는 위약)에 따라 AE를 수집하고 보고한 방법에 따라 정의됩니다. 이전 연구에서 받고 있습니다.

핵심 연구에서 지속 중이거나 핵심 연구 종료 후 시작되었지만 범주 1 참가자에 대한 확장 연구에서 공개 라벨 연구 약물의 첫 번째 투여 전에 시작된 AE는 'Ext 이전에' 아래에 표시됩니다. 첫 번째 복용량'.

오픈 라벨 치료 기간 동안 시작된 AE는 AE의 개시일 또는 그 이전에 취한 마지막 AFQ056 용량(25 mg bid; 50 mg bid; 75 mg bid 또는 100 mg bid)을 기준으로 제시됩니다. 연구가 종료됨에 따라 제시된 효능 데이터는 없습니다.
연장 연구에서 첫 번째 투여 전, 기준선(연장 연구에서 연구 치료 시작)부터 시험 종료까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Novartis Pharmaceuticals

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2011년 11월 1일

기본 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 완료 (실제)

2014년 9월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2011년 8월 31일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2011년 9월 12일

처음 게시됨 (추정)

2011년 9월 13일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정)

2016년 3월 24일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2016년 2월 24일

마지막으로 확인됨

2016년 2월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT 번호)

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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