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Langzeit-, Sicherheits- und Verträglichkeitsstudie von AFQ056 bei jugendlichen Patienten mit Fragile-X-Syndrom (offen)

24. Februar 2016 aktualisiert von: Novartis Pharmaceuticals

Eine Open-Label-Studie zur Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AFQ056 bei jugendlichen Patienten mit Fragile-X-Syndrom

Der Zweck dieser Studie besteht darin, langfristige Sicherheits-, Verträglichkeits- und Wirksamkeitsdaten für AFQ056 bei geeigneten jugendlichen Patienten mit FXS zu generieren, die an der CAFQ056B2214-Studie, der PK-Studie CAFQ056B2131 oder einer anderen Studie zu AFQ056 teilgenommen haben, an der FXS-Patienten unter 18 Jahren teilnahmen Volljährigkeit, sofern der Patient zum Zeitpunkt des Eintritts in die aktuelle Studie mindestens 12 Jahre alt ist.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

119

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Deutschland
      • Mainz, Deutschland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Deutschland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Deutschland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Deutschland, 97070
        • Novartis Investigative Site
  • Dänemark
      • Glostrup, Dänemark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Frankreich
      • Bron Cedex, Frankreich, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Niederlande
      • Rotterdam, Niederlande, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Schweden
      • Spånga, Schweden, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Vereinigte Staaten, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Vereinigte Staaten, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

8 Jahre bis 14 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patienten der Gruppe 1:
  • Muss die Studie CAFQ056B2214 oder eine andere Studie zu AFQ056 abgeschlossen haben, die FXS-Patienten unter 18 Jahren innerhalb einer Woche nach der Aufnahme in die offene Studie umfasste.
  • Hat eine Pflegekraft oder Pflegekräfte, die durchschnittlich mindestens 6 Stunden pro Tag mit dem Patienten verbringen, die bereit und in der Lage sind, die Behandlung zu überwachen, Beiträge zu Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen zu leisten und den Patienten zu Studienbesuchen zu begleiten.
  • Patienten der Gruppe 2:
  • Muss eine der folgenden Bedingungen erfüllen:
  • Abgeschlossene Studie CAFQ056B2131
  • Abgeschlossene Studie CAFQ056B2214 oder eine andere Studie zu AFQ056, die FXS-Patienten unter 18 Jahren einschloss, aber die Aufnahme in die aktuelle Studie wurde um mehr als eine Woche verzögert.
  • Vorzeitiger Abbruch der Studie CAFQ056B2214 oder einer anderen Studie zu AFQ056, die FXS-Patienten unter 18 Jahren einschloss, aufgrund der Unverträglichkeit der Dosierung in der zugewiesenen Behandlungsgruppe des Patienten.
  • Hat eine Pflegekraft oder Pflegekräfte, die durchschnittlich mindestens 6 Stunden pro Tag mit dem Patienten verbringen, die bereit und in der Lage sind, die Behandlung zu überwachen, Beiträge zu Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen zu leisten und den Patienten zu Studienbesuchen zu begleiten.

Ausschlusskriterien:

  • Abbruch der Studie CAFQ056B2214 oder CAFQ056B2131 oder einer anderen Studie zu AFQ056, die FXS-Patienten unter 18 Jahren aus Sicherheitsgründen einschloss
  • Weibliche Patienten, die zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie sexuell aktiv sind
  • Jede fortgeschrittene, schwere oder instabile Erkrankung
  • Vorgeschichte und/oder Vorhandensein von Schizophrenie, bipolarer Erkrankung, Psychose, Verwirrtheitszuständen und/oder wiederholten Halluzinationen gemäß DSM-IV-Kriterien
  • Suizidverhalten in der Vorgeschichte oder als hohes Suizidrisiko angesehen
  • Geschichte von schwerem selbstverletzendem Verhalten
  • Unkontrollierte Anfallsleiden in der Vorgeschichte oder Therapieresistenz innerhalb der letzten 2 Jahre (Patienten, die in den letzten 2 Jahren unter antikonvulsiver Therapie klinisch stabil waren, sind nicht ausgeschlossen)
  • Klinisch signifikante Allergien in der Vorgeschichte, die einen Krankenhausaufenthalt oder eine Therapie mit nicht inhalativen Kortikosteroiden erforderten (Asthma, Anaphylaxie usw.)
  • Anamnestische bösartige Erkrankung eines beliebigen Organsystems (außer lokalisiertem Basalzellkarzinom der Haut), behandelt oder unbehandelt, innerhalb der letzten 5 Jahre, unabhängig davon, ob es Hinweise auf ein lokales Rezidiv oder Metastasen gibt oder nicht
  • Patienten, die Digoxin oder Warfarin anwenden (oder innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn anwenden).
  • Verwendung (oder Verwendung innerhalb von 6 Wochen vor Studienbeginn) von Begleitmedikamenten, die starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4 sind
  • Verwendung von glutamatergen Mitteln (Riluzol, Memantin usw.) oder Lithium innerhalb von 6 Wochen nach Studienbeginn

Andere protokolldefinierte Einschluss-/Ausschlusskriterien können gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AFQ056 Behandlung
Alle Patienten beginnen die Behandlung mit AFQ056 mit einer Anfangsdosis von 25 mg b.i.d. Die Dosis wird von 25 mg b.i.d. auf 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. und 100 mg b.i.d. im wöchentlichen Abstand. Dosisanpassungen (Auf- und Abtitrationen) sind nach Bedarf zulässig, um Verträglichkeitsprobleme zu bewältigen und sicherzustellen, dass die Patienten ihre höchste tolerierte Dosis erreichen, die 100 mg zweimal täglich nicht überschreitet.
Arzneimittel: AFQ056
Das Prüfpräparat AFQ056 wird in Form von Hartgelatinekapseln bereitgestellt. Zwei unterschiedliche orale Dosierungsstärken, 25 mg und 100 mg, die identisch aussehen, werden verwendet.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit und Schweregrad von unerwünschten Ereignissen (UEs) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs)
Zeitfenster: Vor der ersten Dosis in der Verlängerungsstudie Baseline (Beginn der Studienbehandlung in der Verlängerungsstudie) bis Studienende

Unerwünschte Ereignisse wurden für den offenen Behandlungszeitraum zusammengefasst, wobei der offene Behandlungszeitraum basierend darauf definiert wird, wie UE erfasst und gemeldet wurden, je nachdem, wie die Teilnehmer in die aktuelle Studie aufgenommen wurden und welche Behandlung (AFQ056 oder Placebo) sie erhielten in der vorherigen Studie erhalten.

UEs, die von der Hauptstudie anhielten oder die nach dem Ende der Hauptstudie, aber vor der ersten Dosis der unverblindeten Studienmedikation in der Verlängerungsstudie für Teilnehmer der Kategorie 1 begannen, werden unter „Vor ext. erste Dosis“.

UE, die während des offenen Behandlungszeitraums begonnen haben, werden basierend auf der letzten AFQ056-Dosis dargestellt, die am oder vor dem Datum des Beginns des UE eingenommen wurde (25 mg 2-mal täglich; 50 mg 2-mal täglich; 75 mg 2-mal täglich; oder 100 mg 2-mal täglich). Da die Studie beendet wurde, wurden keine Wirksamkeitsdaten vorgelegt.
Vor der ersten Dosis in der Verlängerungsstudie Baseline (Beginn der Studienbehandlung in der Verlängerungsstudie) bis Studienende

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. November 2011

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. September 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

31. August 2011

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

12. September 2011

Zuerst gepostet (Schätzen)

13. September 2011

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

24. März 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

24. Februar 2016

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT-Nummer)

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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