Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langsigtet undersøgelse af sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom (åbent)

24. februar 2016 opdateret af: Novartis Pharmaceuticals

En åben-label undersøgelse til evaluering af den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AFQ056 hos unge patienter med fragilt X-syndrom

Formålet med denne undersøgelse er at generere langsigtede sikkerheds-, tolerabilitets- og effektivitetsdata for AFQ056 hos kvalificerede unge patienter med FXS, som har deltaget i CAFQ056B2214-studiet, PK-studiet CAFQ056B2131 eller et andet studie af AFQ056, som omfattede FXS-patienter under 18 år. alder, forudsat at patienten er mindst 12 år på tidspunktet for optagelsen i den aktuelle undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

119

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Westmead, New South Wales, Australien, 2145
        • Novartis Investigative Site
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Novartis Investigative Site
  • Belgien
      • Bruxelles, Belgien, 1200
        • Novartis Investigative Site
      • Leuven, Belgien, 3000
        • Novartis Investigative Site
  • Danmark
      • Glostrup, Danmark, 2600
        • Novartis Investigative Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige, EH10 5HF
        • Novartis Investigative Site
  • Forenede Stater
    • California
      • Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
        • Novartis Investigative Site
    • Georgia
      • Decatur, Georgia, Forenede Stater, 30033
        • Novartis Investigative Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Novartis Investigative Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Novartis Investigative Site
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198-5575
        • Novartis Investigative Site
    • New York
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10314
        • Novartis Investigative Site
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37212
        • Novartis Investigative Site
  • Frankrig
      • Bron Cedex, Frankrig, 69677
        • Novartis Investigative Site
  • Holland
      • Rotterdam, Holland, 3015 CE
        • Novartis Investigative Site
  • Israel
      • Ramat Gan, Israel, 52621
        • Novartis Investigative Site
  • Italien
      • Padova, Italien, 35128
        • Novartis Investigative Site
    • GE
      • Genova, GE, Italien, 16147
        • Novartis Investigative Site
  • Schweiz
      • Lausanne, Schweiz
        • Novartis Investigative Site
      • Zurich, Schweiz, 8091
        • Novartis Investigative Site
  • Spanien
    • Andalucia
      • Málaga, Andalucia, Spanien, 29009
        • Novartis Investigative Site
    • Barcelona
      • Sabadell, Barcelona, Spanien, 08208
        • Novartis Investigative Site
    • Cataluña
      • Sant Cugat, Cataluña, Spanien, 08190
        • Novartis Investigative Site
  • Sverige
      • Spånga, Sverige, 16374
        • Novartis Investigative Site
  • Tyskland
      • Mainz, Tyskland, 55131
        • Novartis Investigative Site
      • München, Tyskland, 80639
        • Novartis Investigative Site
      • Tübingen, Tyskland, 72076
        • Novartis Investigative Site
      • Würzburg, Tyskland, 97070
        • Novartis Investigative Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

8 år til 14 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Gruppe 1 patienter:
  • Skal have gennemført studie CAFQ056B2214 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede FXS-patienter under 18 år inden for en uge efter tilmelding til det åbne studie.
  • Har en eller flere pårørende, der i gennemsnit bruger mindst 6 timer om dagen sammen med patienten, som er villig til og i stand til at overvåge behandlingen, give input til effekt- og sikkerhedsvurderinger og ledsage patienten til studiebesøg.
  • Gruppe 2 patienter:
  • Skal opfylde en af ​​følgende betingelser:
  • Afsluttet undersøgelse CAFQ056B2131
  • Afsluttet undersøgelse CAFQ056B2214 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede FXS-patienter under 18 år, men tilmelding til det aktuelle studie blev forsinket i mere end en uge.
  • Seponerede for tidligt fra undersøgelse CAFQ056B2214 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede FXS-patienter under 18 år på grund af intolerance af dosis i patientens tildelte behandlingsgruppe.
  • Har en eller flere pårørende, der i gennemsnit bruger mindst 6 timer om dagen sammen med patienten, som er villig til og i stand til at overvåge behandlingen, give input til effekt- og sikkerhedsvurderinger og ledsage patienten til studiebesøg.

Ekskluderingskriterier:

  • Afbrydelse af undersøgelse CAFQ056B2214 eller CAFQ056B2131 eller en anden undersøgelse af AFQ056, som omfattede FXS-patienter under 18 år på grund af sikkerhedsmæssige årsager
  • Kvindelige patienter, der er seksuelt aktive på et hvilket som helst tidspunkt under undersøgelsen
  • Enhver fremskreden, alvorlig eller ustabil sygdom
  • Anamnese og/eller tilstedeværelse af skizofreni, bipolar sygdom, psykose, forvirringstilstande og/eller gentagne hallucinationer i henhold til DSM-IV kriterier
  • Anamnese med selvmordsadfærd eller betragtes som en høj selvmordsrisiko
  • Historie om alvorlig selvskadende adfærd
  • Anamnese med ukontrolleret anfaldsforstyrrelse eller resistente over for behandling inden for de seneste 2 år (patienter, der har været klinisk stabile under anti-konvulsiv behandling i de sidste 2 år, er ikke udelukket)
  • Anamnese med klinisk signifikante allergier, der kræver hospitalsindlæggelse eller ikke-inhaleret kortikosteroidbehandling (astma, anafylaksi osv.)
  • Anamnese med malignitet i ethvert organsystem (bortset fra lokaliseret basalcellekarcinom i huden), behandlet eller ubehandlet, inden for de seneste 5 år, uanset om der er tegn på lokalt tilbagefald eller metastaser.
  • Patienter, der bruger (eller anvendes inden for 6 uger før baseline) digoxin eller warfarin
  • Brug af (eller brugt inden for 6 uger før baseline) samtidig medicin, der er potente hæmmere eller inducere af CYP3A4
  • Brug af glutamaterge midler (riluzol, memantin osv.) eller lithium inden for 6 uger efter baseline

Andre protokoldefinerede inklusions-/udelukkelseskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AFQ056 Behandling
Alle patienter vil påbegynde behandling med AFQ056 ved en startdosis på 25 mg b.i.d. Dosis vil blive titreret fra 25 mg b.i.d. til 50 mg b.i.d., 75 mg b.i.d. og 100 mg b.i.d. med ugentlige mellemrum. Dosisjusteringer (op- og nedtitreringer) vil blive tilladt efter behov for at håndtere eventuelle tolerabilitetsproblemer og for at sikre, at patienter når deres højeste tolererede dosis, der ikke overstiger 100 mg b.i.d.
Medicin: AFQ056
Afprøvningslægemidlet, AFQ056, vil blive leveret som hårde gelatinekapsler. To forskellige orale doseringsstyrker, 25 mg og 100 mg, identisk i udseende, vil blive brugt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst og sværhedsgrad af bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Før første dosis i forlængelsesstudiet, baseline (start af undersøgelsesbehandling i forlængelsesundersøgelsen) til slutningen af ​​forsøget

Bivirkninger blev opsummeret for den åbne behandlingsperiode, hvor den åbne behandlingsperiode er defineret ud fra, hvordan AE'er blev indsamlet og rapporteret i henhold til den måde, hvorpå deltagerne gik ind i det aktuelle studie, og hvilken behandling (AFQ056 eller placebo) de var på. modtog i den tidligere undersøgelse.

Bivirkninger, der fortsatte fra kerneundersøgelsen, eller som startede efter afslutningen af ​​kerneundersøgelsen, men før den første dosis åben-label undersøgelsesmedicin i forlængelsesundersøgelsen for kategori 1-deltagere, er vist under 'Før til Ext. første dosis'.

Bivirkninger, der startede under den åbne behandlingsperiode, præsenteres baseret på den sidste AFQ056-dosis, der er taget på eller før startdatoen for bivirkningen (25 mg to gange dagligt; 50 mg to gange dagligt; 75 mg to gange dagligt; eller 100 mg to gange dagligt). Ingen effektdata præsenteret som undersøgelse blev afsluttet.
Før første dosis i forlængelsesstudiet, baseline (start af undersøgelsesbehandling i forlængelsesundersøgelsen) til slutningen af ​​forsøget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Novartis Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. november 2011

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. september 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. september 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. august 2011

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

12. september 2011

Først opslået (Skøn)

13. september 2011

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

24. marts 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

24. februar 2016

Sidst verificeret

1. februar 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CAFQ056B2278
  • 2011-002379-40 (EudraCT nummer)

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Fragilt X syndrom

Kliniske forsøg med AFQ056

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jordan

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner