Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utvidet tilgangsprogram (EAP) for Nusinersen hos deltakere med infantil-debut (konsistent med type 1) Spinal muskelatrofi (SMA)

1. april 2021 oppdatert av: Biogen

Utvidet tilgangsprogram (EAP) for å gi Nusinersen til pasienter med spinal muskelatrofi (SMA)

Å gi tilgang til nusinersen til kvalifiserte pasienter med infantil-debut spinal muskelatrofi (SMA) (i samsvar med type 1) for å møte et høyt udekket medisinsk behov.

Studieoversikt

Status

Ikke lenger tilgjengelig

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Nusinersen utvidet tilgangsprogram (EAP) er tilgjengelig på godkjente behandlingssentre i utvalgte territorier.

En lege må avgjøre om nusinersen-behandling er hensiktsmessig for hver pasient, basert på pasientens sykehistorie og kvalifikasjonskriterier for programmet. En fullstendig liste over deltakende behandlingssentre er gitt i delen "Kontakter og steder" i denne oppføringen, og oppdateres jevnlig.

Etter lokal godkjenning og offisiell refusjon av nusinersen i hvert territorium, vil EAP stenge og pasienter vil gå over til kommersielt tilgjengelig medikament.

Studietype

Utvidet tilgang

Utvidet tilgangstype

  • Behandling IND/Protokoll

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Colombia
      • Medellín, Colombia, 050036
        • Hospital Pablo Tobon Uribe
  • New Zealand
    • Auckland
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland City Hospital
      • Grafton, Auckland, New Zealand, 1023
        • Auckland District Health Board ADHB
  • Tyrkia (Türkiye)
    • Anatolia
      • Kayseri, Anatolia, Tyrkia (Türkiye), 38000
        • Erciyes University Hospital
    • Central Anatolia
      • Ankara, Central Anatolia, Tyrkia (Türkiye), 06100
        • Hacettepe University
    • Istanbul
      • Kadıköy, Istanbul, Tyrkia (Türkiye), 34722
        • Marmara Uni. Research & Educational Hospital
    • Marmara
      • Istanbul, Marmara, Tyrkia (Türkiye), 34214
        • Medipol University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • Genetisk dokumentasjon av 5q SMA homozygot gendelesjon, homozygot mutasjon eller sammensatt heterozygot.
  • Debut av kliniske tegn og symptomer ved ≤ 6 måneder (180 dager), forenlig med infantil debut, Type I SMA
  • Pasient hvis pleie etter den behandlende legens mening oppfyller, og forventes å fortsette å oppfylle, retningslinjene angitt i 2007 Consensus Statement for Standard of Care in SMA

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Pasienten er kvalifisert til å delta i en pågående klinisk studie med nusinersen
  • Deltakelse i tidligere nusinersen-studie
  • Tidligere eksponering for nusinersen
  • Anamnese med hjerne- eller ryggmargssykdom som ville forstyrre LP-prosedyrene eller CSF-sirkulasjonen
  • Tilstedeværelse av implantert shunt for drenering av CSF eller implantert CNS-kateter
  • Tidligere eller nåværende deltakelse i en klinisk studie med en undersøkelsesgenterapi for SMA
  • Deltakelse i en studie med undersøkelsesbehandling for SMA innen 6 måneder eller fem halveringstider av undersøkelsesmedisinen, avhengig av hva som er lengst, før første dose med nusinersen.

MERK: Andre protokolldefinerte inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Biogen

Etterforskere

  • Studieleder: Medical Director, Biogen

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart

7. desember 2022

Primær fullføring

7. desember 2022

Studiet fullført

7. desember 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

10. august 2016

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. august 2016

Først lagt ut (Antatt)

12. august 2016

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2021

Sist bekreftet

1. mars 2021

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 232-SM-901

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere