Behandling av mitokondriell dysfunksjon i Rett syndrom med triheptanoin
16. juli 2020 oppdatert av: Daniel C. Tarquinio, Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA
Behandling av mitokondriell dysfunksjon i Rett syndrom med triheptanoin: en åpen, 10-fags klinisk studie av UX007 (Triheptanoin) i behandling av mitokondriell dysfunksjon hos deltakere med Rett syndrom, dyskinesi og epilepsi
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til triheptanoin hos deltakere med Rett syndrom ved å bruke laboratorieverdier, elektrokardiogram, rate of adverse events (AE) og fysisk undersøkelse. Denne studien søker også å evaluere effekten av UX007 (triheptanoin) i å forbedre den generelle anfallsfrekvensen og dystoni.
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Målet med denne studien er å evaluere sikkerheten og toleransen til triheptanoin hos deltakere med Rett syndrom ved å bruke laboratorieverdier, elektrokardiogram, frekvens av bivirkninger (AE) og fysisk undersøkelse.
Denne studien søker også å evaluere effekten av UX007 (triheptanoin) for å forbedre den generelle anfallsfrekvensen, alvorlighetsgraden av dystonien og livskvaliteten.
Deltakere som er kvalifisert vil ta triheptanoin daglig.
Deltakelse i hoveddelen av denne studien vil vare i opptil 8,5 måneder, med en valgfri forlengelse på 36 måneder.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Forventet)
12
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Forente stater, 30093
- Rekruttering
- Center for Rare Neurological Diseases
-
Ta kontakt med:
- Daniel C Tarquinio, DO
- Telefonnummer: 207-590-6945
- E-post: daniel@rareneuro.com
-
Ta kontakt med:
- Alice Bruce
- Telefonnummer: 617-984-9091
- E-post: alice@rareneuro.com
-
Hovedetterforsker:
- Daniel Tarquinio, DO
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Hunn
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose av klassisk Rett-syndrom som definert av de kliniske konsensuskriteriene
- Tilstedeværelse av en MECP2-mutasjon
- Utviklingsstadium etter regresjon, definert som mer enn 6 måneder siden siste tap av håndbruk eller verbalt språk
- Gjennomsnitt av minst 4 observerbare anfall (generaliserte eller partielt debuterende [Generalisert tonisk-klonisk, generalisert tonisk, generalisert klonisk, generalisert atonisk, partiell/fokal med sekundær generalisering, myoklonisk, myoklonisk atonisk, myoklonisk tonisk, kompleks partiell/fokal og enkel Delvis/Fokal Motor) i én måned før studien av omsorgspersonrapport eller tilstedeværelse av dystoni i gjennomsnitt minst fire ganger i én måned før studien i minst én kroppsregion vurdert som minst «mild» av omsorgspersonrapport
- Bruk av minst ett anti-anfallsmedisin ved screeningbesøk
- Ved screeningbesøk, administrert på fire eller færre samtidige anti-anfallsmedisiner som må ha vært stabile i dose minst en måned før begynnelsen av screening og forventet å forbli stabile i dose gjennom slutten av prøveperioden på 8,5 måneder
- Lovlig autorisert omsorgsperson må være villig til å gi skriftlig informert samtykke etter at arten av studien er forklart, og før eventuelle forskningsrelaterte prosedyrer
- Omsorgsperson og deltaker må, etter etterforskerens mening, være villige og i stand til å fullføre alle aspekter av studien, overholde nøyaktig fullføring av anfalls- og dystonidagbøkene, og sannsynligvis fullføre den fire måneder lange behandlingsperioden
Ekskluderingskriterier:
- Markert unormal metabolsk screening laboratorietester (f.eks. serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) nivåer som overstiger 2X den øvre normalgrensen)
- Enhver kjent overfølsomhet overfor triheptanoin som, etter etterforskerens vurdering, gir forsøkspersonen økt risiko for bivirkninger
- Tidligere bruk av triheptanoin innen 1 måned før screening
- Deltakere eller omsorgspersoner som er uvillige eller ute av stand til å slutte å bruke en forbudt medisin eller annet stoff som kan forvirre studiemålene
- Bruk av andre undersøkelsesprodukter, inkludert legemidler eller kosttilskudd innen 1 måned før screening, eller når som helst under studien
- Har en tilstand av en slik alvorlighetsgrad og skarphet, etter etterforskerens oppfatning, at den krever umiddelbar kirurgisk inngrep eller annen behandling
- Har en samtidig sykdom eller tilstand, eller laboratorieavvik som, etter etterforskerens syn, setter forsøkspersonen i høy risiko for dårlig behandlingsoverholdelse eller for ikke å fullføre studien, eller som vil forstyrre studiedeltakelsen eller introduserer ytterligere sikkerhetsproblemer (f.eks. sukkersyke)
- Gravide eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 0 måneder til 3 år
Deltakerne vil motta 4 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 4 til 6 år
Deltakerne vil motta 3 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 7 til 9 år
Deltakerne vil motta 2,5 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 10 til 14 år
Deltakerne vil motta 2 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 15 til 20 år
Deltakerne vil motta 1,5 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
|
Eksperimentell: Deltakere i alderen 21 år og eldre
Deltakerne vil motta 1,2 gram triheptanoin per kilo kroppsvekt daglig.
|
Deltakerne vil begynne en 2 ukers dosetitreringsperiode for å oppnå studiemedikamentell behandling bestående av 1-4 gram per kilo kroppsvekt (g/kg) daglig avhengig av alder.
Den aldersrelaterte måldosen vil blandes med mat eller formel og administreres oralt eller med gastronomirør.
Den totale daglige dosen kan deles inn i 4 like doser tatt 4 ganger daglig.
Deltakerne vil opprettholde den aldersavhengige dosebehandlingen på 1-4 g/kg daglig i fire måneder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i hyppighet av kliniske anfall
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Antall observerbare anfall registrert via omsorgsperson-rapportert dagbok mellom besøk 2 og besøk 7 av behandlingen.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i dystonifrekvens
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Frekvensen av dystoniske stillinger i hvert lem registrert via omsorgsperson-rapportert dagbok på hver behandlingsdag mellom besøk 2 og besøk 7 av behandlingen.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i alvorlighetsgraden av dystoni
Tidsramme: Besøk 1, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Prosentandelen av deltakere med en median forbedring på minst 50 % i alvorlighetsgraden av dystoni i alle kroppsregioner, var gjennomsnittlig fra baseline-perioden til slutten av behandlingsperioden.
|
Besøk 1, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale (BFM) Score
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
BFM er en 120-punkts vurderingsskala som brukes til å teste alvorlighetsgraden av dystoni i 9 kroppsregioner.
Denne skalaen tar hensyn til alvorlighetsgraden og hyppigheten av de dystoniske bevegelsene.
En høyere score betyr større svekkelse.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Global Dystonia Rating Scale (GDRS)-poengsum
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
GDS vurderer dystoni i 14 kroppsområder.
GDS er en Likert-skala med karakterer fra 0 til 10 (0 er ingen dystoni, 1 minimal, 5 moderat og 10 alvorlig dystoni).
En høyere score representerer mer alvorlig dystoni.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Fatigue Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Parent Proxy evaluerer en rekke selvrapporterte symptomer, fra milde subjektive følelser av tretthet til en overveldende, svekkende og vedvarende følelse av utmattelse som sannsynligvis reduserer ens evne til å utføre daglige aktiviteter og funksjon. normalt i familie- eller sosiale roller.
Fatigue er delt inn i opplevelsen av fatigue (frekvens, varighet og intensitet) og effekten av fatigue på fysiske, mentale og sosiale aktiviteter.
Poeng varierer fra 0 til 40 med en høyere poengsum som indikerer høyere tretthetspåvirkning.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Pain Interference Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Pain Interference Parent Proxy måler de selvrapporterte konsekvensene av smerte på relevante aspekter av ens liv.
Dette inkluderer i hvilken grad smerte hindrer engasjement med sosiale, kognitive, emosjonelle, fysiske og rekreasjonsaktiviteter.
Den vurderer smerteforstyrrelser de siste syv dagene.
Poeng varierer fra 0 til 40 med en høyere poengsum som indikerer høyere smerteinterferens.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Peer Relations Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Peer Relations Parent Proxy vurderer kvaliteten på relasjoner med venner og andre bekjente.
Poeng varierer fra 0 til 28.
En høyere poengsum indikerer bedre jevnaldrende relasjoner.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Physical Functional Mobility Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Pasientrapporterte utfallsmålingsinformasjonssystem (PROMIS) Fysisk funksjonell mobilitet Foreldrefullmektig måler selvrapportert evne i stedet for faktisk utførelse av fysiske aktiviteter.
Dette inkluderer funksjonen til ens øvre ekstremiteter (behendighet), underekstremiteter (gåing eller mobilitet), og sentrale regioner (nakke, rygg), samt instrumentelle aktiviteter i dagliglivet, som å løpe ærend.
Hvert skjema vurderer gjeldende funksjon i stedet for funksjon over en spesifisert tidsperiode.
Poeng varierer fra 0 til 32 med en lavere poengsum som indikerer lavere mobilitet.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS fysisk funksjon øvre ekstremitet foreldre proxy-score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Pasientrapporterte resultater Målingsinformasjonssystem (PROMIS) Fysisk funksjon Øvre ekstremitet Foreldrefullmektig måler selvrapportert evne i stedet for faktisk utførelse av fysiske aktiviteter.
Dette inkluderer funksjonen til ens øvre ekstremiteter (behendighet), underekstremiteter (gåing eller mobilitet), og sentrale regioner (nakke, rygg), samt instrumentelle aktiviteter i dagliglivet, som å løpe ærend.
Hvert skjema vurderer gjeldende funksjon i stedet for funksjon over en spesifisert tidsperiode.
Poeng varierer fra 0 til 32 med en lavere poengsum som indikerer lavere mobilitet.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Angst Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Angst Parent Proxys måler selvrapportert frykt (reddsel, panikk), engstelig elendighet (bekymring, redsel), hyperarousal (spenning, nervøsitet, rastløshet) og somatiske symptomer relatert til opphisselse (rasende hjerte , svimmelhet).
Angst vurderes de siste syv dagene.
Poeng varierer fra 0 til 32 med en høyere poengsum som indikerer høyere angst.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i PROMIS Depressive Symptoms Parent Proxy Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Angst Parent Proxys vurderte selvrapportert negativ stemning (tristhet, skyld), syn på seg selv (selvkritikk, verdiløshet) og sosial kognisjon (ensomhet, mellommenneskelig fremmedgjøring), samt redusert positiv påvirkning og engasjement (tap av interesse, mening og hensikt).
Den vurderer depresjon de siste syv dagene.
Poeng varierer fra 0 til 32 med høyere poengsum som indikerer mer depressive symptomer.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i Child Health Questionnaire-50 (CHQ) Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
CHQ er et selvadministrert livskvalitetsmål på 14 fysiske og psykososiale konsepter og vurderer et barns fysiske, emosjonelle og sosiale velvære fra en forelders eller foresattes perspektiv.
|
Besøk 2, besøk 7 (opptil 4 måneder)
|
|
Endring i Clinician Clinical Global Impression - Improvement Scale (CGI-S)-poengsum
Tidsramme: Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
The Clinical Global Impression - Severity scale (CGI-S) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer alvorlighetsgraden av deltakerens sykdom på tidspunktet for vurderingen, i forhold til klinikerens tidligere erfaring med deltakere som har samme diagnose.
Tatt i betraktning total klinisk erfaring, vurderes en deltaker på alvorlighetsgraden av psykisk lidelse på tidspunktet for vurdering 1, normal, ikke i det hele tatt syk; 2, borderline psykisk syk; 3, lettere syk; 4, moderat syk; 5, tydelig syk; 6, alvorlig syk; eller 7, ekstremt syk.
|
Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Clinician Clinical Global Impression - Severity Scale Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Skalaen Clinical Global Impression - Improvement (CGI-I) er en 7-punkts skala som krever at klinikeren vurderer hvor mye deltakerens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen.
og vurdert som: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen endring; 5, minimalt verre; 6, mye verre; eller 7, veldig mye verre.
|
Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Parental Clinical Global Impression of Improvement Score
Tidsramme: Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Parental Clinical Global Impression of Improvement Scale er en 7-punkts skala som krever at forelder/foresatte vurderer hvor mye deltakerens sykdom har forbedret eller forverret seg i forhold til en baseline-tilstand ved begynnelsen av intervensjonen.
og vurdert som: 1, veldig mye forbedret; 2, mye forbedret; 3, minimalt forbedret; 4, ingen endring; 5, minimalt verre; 6, mye verre; eller 7, veldig mye verre.
|
Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i foreldrenes topp tre bekymringer Visual Analog Scale Rangering
Tidsramme: Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Foreldre/omsorgspersoner vil rangere sine mest angående topp tre symptomer assosiert med deres barns diagnose av Rett syndrom.
Rangeringen varierer på en linjeskala fra best til dårligst.
|
Besøk 2, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Clinical Severity Scale (CSS)-poengsum
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Den kliniske alvorlighetsskalaen er et mål på utbruddet eller sykdomsregresjon, vekst, motoriske ferdigheter og kommunikasjonsevner og sykdomsatferd.
Tiltak er vurdert på en alvorlighetsskala fra 0 til 5. En høyere skåre indikerer mer progressiv sykdom.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Motor Behavioural Assessment (MBA)-poengsum
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
MBA er et mål på utbruddet eller sykdomsregresjon, vekst, motoriske og kommunikasjonsevner og sykdomsatferd.
Tiltak er vurdert på en alvorlighetsskala fra 0 til 5. En høyere skåre indikerer mer progressiv sykdom.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Rett Syndrome Behavioural Questionnaire (RSBQ)-score
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
RSBQ er et selvadministrert spørreskjema utfylt av omsorgspersoner.
RSBQ måler frekvensen av sykdomsatferd på en skala fra 0 til 2 (0 som indikerer at et utsagn ikke er sant, 1 som indikerer at et utsagn er noe eller noen ganger sant, og 2 som indikerer at et utsagn er veldig sant).
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Rett Syndrome Hand Apraxia Scale (RHAS) Score
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Hand Apraxia Scale er en validert 10-elements skala, med en poengsum for en gitt oppgave er 1 hvis den kunne utføres og 2 hvis den ikke kunne.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i Rett Syndrome Gross Motor Scale (RSGMS) score
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
RSGMS vurderer forsøkspersonenes evne til å sitte, gå over til å stå, stå, gå, sidesteg, snu, bøye, gå over hindringer, gå og løpe.
Gjennomføringstid for videoopptak av foreldre er vanligvis 30 45 minutter.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i maksimal hjertefrekvens som vurdert av den graderte maksimale tredemølletesten
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Deltakerne vil begynne å gå ved 3 KPH.
Hastigheten økes hvert minutt med en bestemt mengde (vekslende mellom 0,3 og 0,2 KPH).
Testen vil fortsette til ett av tre utfall inntreffer: 1) deltakeren indikerer at de ønsker å stoppe, 2) den forutsagte maksimale hjertefrekvensen (90) er nådd, eller hovedetterforskeren eller terapeuten bestemmer at forsøkspersonen ikke lenger skal fortsette.
I hvert mulig utfall vil den maksimale hastigheten oppnådd i løpet av det siste hele minuttet bli registrert.
Deltakeren vil hvile, og testen vil bli gjentatt, med mål om å oppnå ett hastighetsintervall (0,3 eller 0,2 KPH) høyere enn forrige test.
Maksimal hjertefrekvens vil bli registrert som hjertefrekvens ved slutten av første og andre tur.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i maksimal hastighet oppnådd som vurdert av den graderte maksimale tredemølletesten
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Deltakerne vil begynne å gå ved 3 KPH.
Hastigheten økes hvert minutt med en bestemt mengde (vekslende mellom 0,3 og 0,2 KPH).
Testen vil fortsette til ett av tre utfall inntreffer: 1) deltakeren indikerer at de ønsker å stoppe, 2) den forutsagte maksimale hjertefrekvensen (90) er nådd, eller hovedetterforskeren eller terapeuten bestemmer at forsøkspersonen ikke lenger skal fortsette.
I hvert mulig utfall vil den maksimale hastigheten oppnådd i løpet av det siste hele minuttet bli registrert.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Hyppighet av epileptiformt elektroencefalogram (EEG) aktivitet
Tidsramme: Besøk 1, besøk 7 (opptil 6,5 måneder)
|
EEG-overvåking vil bli utført i 24 timer med en standard 21 elektroder internasjonal 10-20 protokoll.
Frekvensen av EEG-aktivitet vil bli målt ved manuell topptelling og frekvens av kliniske og subkliniske elektrografiske anfall.
|
Besøk 1, besøk 7 (opptil 6,5 måneder)
|
|
Anfallsaktivitet vurdert ved endring i fotopletysmografisk hjertefrekvens
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Fotopletysmografisk hjertefrekvens vil bli målt ved hjelp av Empatica E4-klokken som har en innebygd algoritme for anfallsprediksjon.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Endring i daglig 3-akse akselerometri
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Akselerometri vil bli målt ved hjelp av Empatica E4-klokken som har en innebygd algoritme for måling av skritttelling.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Anfallsaktivitet vurdert av endring i elektrodermal aktivitet (EDA)
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Elektrodermal aktivitet (EDA) vil bli målt ved hjelp av Empatica E4-klokken som har en innebygd algoritme for anfallsprediksjon.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
|
Anfallsaktivitet vurdert ved endring i hudtemperatur
Tidsramme: Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Hudtemperaturen vil bli målt ved hjelp av Empatica E4-klokken som har en innebygd algoritme for anfallsforutsigelse.
|
Besøk 1, besøk 9 (opptil 8,5 måneder)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Daniel Tarquinio, DO, Center for Rare Neurological Diseases
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. juni 2016
Primær fullføring (Forventet)
1. februar 2021
Studiet fullført (Forventet)
1. februar 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
25. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
1. mars 2016
Først lagt ut (Anslag)
2. mars 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. juli 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. juli 2020
Sist bekreftet
1. juli 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- IRB00085194
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .