Лечение митохондриальной дисфункции при синдроме Ретта тригептаноином
16 июля 2020 г. обновлено: Daniel C. Tarquinio, Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA
Лечение митохондриальной дисфункции при синдроме Ретта с помощью тригептаноина: открытое клиническое исследование с 10 субъектами UX007 (тригептаноина) в лечении митохондриальной дисфункции у участников с синдромом Ретта, дискинезией и эпилепсией
Целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости тригептаноина у участников с синдромом Ретта с использованием лабораторных показателей, электрокардиограммы, частоты нежелательных явлений (НЯ) и физического осмотра. Это исследование также направлено на оценку эффективности UX007 (тригептаноин). в улучшении общей частоты припадков и дистонии.
Обзор исследования
Подробное описание
Целью этого исследования является оценка безопасности и переносимости тригептаноина у участников с синдромом Ретта с использованием лабораторных показателей, электрокардиограммы, частоты нежелательных явлений (НЯ) и физического осмотра.
Это исследование также направлено на оценку эффективности UX007 (тригептаноина) в улучшении общей частоты припадков, тяжести дистонии и качества жизни.
Участники, имеющие право на участие, будут ежедневно принимать тригептаноин.
Участие в основной части этого исследования продлится до 8,5 месяцев с возможностью продления на 36 месяцев.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Ожидаемый)
12
Фаза
- Фаза 2
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Georgia
-
Norcross, Georgia, Соединенные Штаты, 30093
- Рекрутинг
- Center for Rare Neurological Diseases
-
Контакт:
- Daniel C Tarquinio, DO
- Номер телефона: 207-590-6945
- Электронная почта: daniel@rareneuro.com
-
Контакт:
- Alice Bruce
- Номер телефона: 617-984-9091
- Электронная почта: alice@rareneuro.com
-
Главный следователь:
- Daniel Tarquinio, DO
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
1 год и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Женский
Описание
Критерии включения:
- Диагностика классического синдрома Ретта в соответствии с критериями клинического консенсуса
- Наличие мутации MECP2
- Пострегрессивная стадия развития, определяемая как более 6 месяцев с момента последней потери способности использовать руки или вербальной речи.
- В среднем не менее 4 наблюдаемых припадков (генерализованные или парциальные [генерализованные тонико-клонические, генерализованные тонические, генерализованные клонические, генерализованные атонические, парциальные/очаговые со вторичной генерализацией, миоклонические, миоклонические атонические, миоклонические тонические, сложные парциальные/очаговые и простые Частичная/фокальная моторная) за один месяц до исследования по отчету опекуна или наличие дистонии в среднем не менее четырех раз за один месяц до исследования по крайней мере в одной области тела, оцененной как минимум как «легкая» по отчету опекуна
- Использование по крайней мере одного противосудорожного препарата во время скринингового визита
- Во время скринингового визита контролировался прием четырех или менее сопутствующих противосудорожных препаратов, которые должны были быть стабильными в дозе по крайней мере за один месяц до начала скрининга и, как ожидается, останутся стабильными в дозе до конца 8,5-месячного испытательного периода.
- Законно уполномоченный опекун должен быть готов дать письменное информированное согласие после объяснения характера исследования и до любых процедур, связанных с исследованием.
- Лицо, осуществляющее уход, и участник должны, по мнению исследователя, быть готовыми и способными завершить все аспекты исследования, точно соблюдать правила заполнения дневников судорог и дистонии и, вероятно, завершить четырехмесячный период лечения.
Критерий исключения:
- Заметно аномальные лабораторные анализы метаболического скрининга (например, уровни аланинаминотрансферазы (АЛТ) или аспартатаминотрансферазы (АСТ) в сыворотке, превышающие верхнюю границу нормы в 2 раза)
- Любая известная гиперчувствительность к тригептаноину, которая, по мнению исследователя, подвергает субъекта повышенному риску побочных эффектов.
- Предварительное использование тригептаноина в течение 1 месяца до скрининга
- Участники или опекуны, которые не желают или не могут прекратить использование запрещенных лекарств или других веществ, которые могут исказить цели исследования.
- Использование любого другого исследуемого продукта, включая лекарства или добавки, в течение 1 месяца до скрининга или в любое время во время исследования.
- Имеет состояние такой тяжести и остроты, по мнению исследователя, что требует немедленного хирургического вмешательства или другого лечения.
- Имеет сопутствующее заболевание или состояние, или отклонения в лабораторных показателях, которые, по мнению исследователя, подвергают субъекта высокому риску несоблюдения режима лечения или неполного завершения исследования, или могут помешать участию в исследовании, или создают дополнительные проблемы безопасности (например, сахарный диабет)
- Беременные или кормящие женщины
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: Участники в возрасте от 0 месяцев до 3 лет
Участники будут получать 4 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
|
Экспериментальный: Участники от 4 до 6 лет
Участники будут получать 3 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
|
Экспериментальный: Участники от 7 до 9 лет
Участники будут получать 2,5 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
|
Экспериментальный: Участники в возрасте от 10 до 14 лет
Участники будут получать 2 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
|
Экспериментальный: Участники в возрасте от 15 до 20 лет
Участники будут получать 1,5 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
|
Экспериментальный: Участники от 21 года и старше
Участники будут получать 1,2 грамма тригептаноина на килограмм массы тела ежедневно.
|
Участники начнут 2-недельный период титрования дозы для достижения лечения исследуемым препаратом, включающим 1-4 грамма на килограмм массы тела (г/кг) ежедневно в зависимости от возраста.
Возрастная целевая доза будет смешиваться с пищей или смесью и вводиться перорально или через гастрономический зонд.
Общую суточную дозу можно разделить на 4 равные дозы, принимаемые 4 раза в сутки.
Участники будут поддерживать лечение дозой в зависимости от возраста на уровне 1-4 г/кг ежедневно в течение четырех месяцев.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение частоты клинических приступов
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Количество наблюдаемых припадков, зарегистрированных в дневнике, сообщенном лицом, осуществляющим уход, между визитом 2 и визитом 7 лечения.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение частоты дистонии
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Частота дистонической позы, присутствующей в каждой конечности, записывалась в дневнике, сообщаемом лицом, осуществляющим уход, в каждый день лечения между визитом 2 и визитом 7 лечения.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение степени тяжести дистонии
Временное ограничение: Визит 1, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Процент участников со средним улучшением не менее чем на 50% степени тяжести дистонии во всех областях тела, усредненной вместе от исходного периода до конца периода лечения.
|
Визит 1, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение балла по шкале оценки дистонии Берка-Фана-Марсдена (BFM)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
BFM — это 120-балльная оценочная шкала, используемая для проверки степени тяжести дистонии в 9 областях тела.
Эта шкала учитывает тяжесть и частоту дистонических движений.
Более высокий балл означает большее ухудшение.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение балла по глобальной рейтинговой шкале дистонии (GDRS)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
GDS оценивает дистонию в 14 областях тела.
GDS представляет собой шкалу типа Лайкерта с оценками от 0 до 10 (0 — отсутствие дистонии, 1 — минимальная, 5 — умеренная и 10 — тяжелая дистония).
Более высокий балл представляет собой более тяжелую дистонию.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение родительского прокси-балла PROMIS Fatigue
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Усталость родителей оценивает ряд симптомов, о которых сообщают сами пациенты, от легкого субъективного чувства усталости до непреодолимого, изнурительного и устойчивого чувства истощения, которое, вероятно, снижает способность выполнять повседневные действия и функции. обычно в семье или социальных ролях.
Усталость подразделяется на переживание утомления (частота, продолжительность и интенсивность) и влияние утомления на физическую, умственную и социальную деятельность.
Баллы варьируются от 0 до 40, при этом более высокий балл указывает на большее влияние усталости.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение родительского прокси-балла PROMIS Pain Interference
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Pain Interference Parent Proxy измеряет последствия боли, о которых сообщают сами пациенты, в соответствующих аспектах жизни.
Это включает в себя степень, в которой боль мешает вовлечению в социальную, когнитивную, эмоциональную, физическую и рекреационную деятельность.
Он оценивает интерференцию боли за последние семь дней.
Баллы варьируются от 0 до 40, при этом более высокий балл указывает на большее влияние боли.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение оценки родительского доверенного лица PROMIS Peer Relations
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Peer Relations Parent Proxy оценивает качество отношений с друзьями и другими знакомыми.
Оценки варьируются от 0 до 28.
Более высокий балл указывает на лучшие отношения со сверстниками.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение родительского прокси-балла физической функциональной подвижности PROMIS
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Parent Proxy Physical Functional Mobility измеряет возможности, о которых сообщают сами пациенты, а не фактическую производительность физической активности.
Это включает в себя функционирование верхних конечностей (ловкость), нижних конечностей (ходьба или подвижность) и центральных областей (шея, спина), а также инструментальные действия в повседневной жизни, такие как выполнение поручений.
Каждая форма оценивает текущую функцию, а не функцию в течение определенного периода времени.
Баллы варьируются от 0 до 32, при этом более низкий балл указывает на более низкую мобильность.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение родительского прокси-балла физической функции верхней конечности PROMIS
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Физическая функция верхней конечности Родительский прокси измеряет способности, о которых сообщают сами пациенты, а не фактическую производительность физической активности.
Это включает в себя функционирование верхних конечностей (ловкость), нижних конечностей (ходьба или подвижность) и центральных областей (шея, спина), а также инструментальные действия в повседневной жизни, такие как выполнение поручений.
Каждая форма оценивает текущую функцию, а не функцию в течение определенного периода времени.
Баллы варьируются от 0 до 32, при этом более низкий балл указывает на более низкую мобильность.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение родительской прокси-оценки тревожности PROMIS
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система оценки исходов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Anxiety Parent Proxys, измеряет страх (страх, паника), тревожное страдание (беспокойство, страх), повышенное возбуждение (напряжение, нервозность, беспокойство) и соматические симптомы, связанные с возбуждением (учащенное сердцебиение). , головокружение).
Тревожность оценивается в течение последних семи дней.
Баллы варьируются от 0 до 32, где более высокий балл указывает на более высокую тревогу.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение родительского прокси-балла симптомов депрессии PROMIS
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
Информационная система измерения результатов, сообщаемых пациентами (PROMIS) Тревожные родительские прокси оценивали самооценку негативного настроения (печаль, вина), взглядов на себя (самокритика, бесполезность) и социального познания (одиночество, межличностное отчуждение), а также снижение положительного аффекта. и вовлеченность (потеря интереса, смысла и цели).
Он оценивает депрессию за последние семь дней.
Баллы варьируются от 0 до 32, при этом более высокий балл указывает на более выраженные депрессивные симптомы.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение балла по Вопроснику здоровья ребенка-50 (CHQ)
Временное ограничение: Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
CHQ представляет собой самостоятельную меру качества жизни, основанную на 14 физических и психосоциальных понятиях, и оценивает физическое, эмоциональное и социальное благополучие ребенка с точки зрения родителя или опекуна.
|
Визит 2, визит 7 (до 4 месяцев)
|
|
Изменение общего клинического впечатления клинициста — оценка по шкале улучшения (CGI-S)
Временное ограничение: Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Шкала клинического общего впечатления - серьезности (CGI-S) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует, чтобы врач оценил тяжесть заболевания участника во время оценки по сравнению с прошлым опытом врача с участниками с таким же диагнозом.
Принимая во внимание общий клинический опыт, участник оценивается по тяжести психического заболевания на момент оценки 1, нормальный, совсем не болен; 2, пограничный психически больной; 3, легкое заболевание; 4, среднетяжелый; 5, заметно болен; 6, тяжело болен; или 7, крайне болен.
|
Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение общего клинического впечатления клинициста — оценка по шкале тяжести
Временное ограничение: Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Шкала общего клинического впечатления - улучшение (CGI-I) представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от клинициста оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства.
и оценивается как: 1, очень сильно улучшилось; 2, значительно улучшенный; 3, минимально улучшенный; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже.
|
Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение общей оценки родительского клинического впечатления от улучшения
Временное ограничение: Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Родительская шкала общего клинического впечатления об улучшении представляет собой 7-балльную шкалу, которая требует от родителя/опекуна оценки того, насколько улучшилось или ухудшилось заболевание участника по сравнению с исходным состоянием в начале вмешательства.
и оценивается как: 1, очень сильно улучшилось; 2, значительно улучшенный; 3, минимально улучшенный; 4, без изменений; 5, минимально хуже; 6, намного хуже; или 7, намного хуже.
|
Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение в рейтинге по визуальной аналоговой шкале родительских трех основных проблем
Временное ограничение: Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Родители/опекуны оценивают три самых тревожных симптома, связанных с диагнозом синдрома Ретта у их ребенка.
Рейтинги ранжируются по линейной шкале от лучшего к худшему.
|
Визит 2, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение балла по шкале клинической тяжести (CSS)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Шкала клинической тяжести представляет собой меру начала или регресса заболевания, роста, двигательных и коммуникативных навыков, а также поведения при заболевании.
Меры оцениваются по шкале серьезности от 0 до 5. Более высокий балл указывает на более прогрессирующее заболевание.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение оценки двигательного поведения (MBA)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
MBA является мерой начала или регресса заболевания, роста, двигательных и коммуникативных навыков, а также поведения при болезни.
Меры оцениваются по шкале серьезности от 0 до 5. Более высокий балл указывает на более прогрессирующее заболевание.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение оценки поведенческого опросника синдрома Ретта (RSBQ)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
RSBQ представляет собой анкету, которую лица, осуществляющие уход, заполняют самостоятельно.
RSBQ измеряет частоту болезненного поведения по шкале от 0 до 2 (0 указывает на то, что утверждение неверно, 1 указывает на то, что утверждение отчасти или иногда верно, а 2 указывает на то, что утверждение очень верно).
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение балла по шкале апраксии рук при синдроме Ретта (RHAS)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Шкала апраксии рук представляет собой утвержденную шкалу из 10 пунктов, при этом оценка за данное задание равна 1, если оно может быть выполнено, и 2, если оно не может быть выполнено.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение оценки по шкале общей моторики при синдроме Ретта (RSGMS)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
RSGMS оценивает способность испытуемых сидеть, переходить в положение стоя, стоять, ходить, делать шаг в сторону, поворачиваться, наклоняться, перешагивать через препятствия, ходить и бегать.
Время завершения видеосъемки родителями обычно составляет 30–45 минут.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение максимальной частоты сердечных сокращений, оцененное в тесте Graded Maximal Treadmill Test
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Участники начнут ходить со скоростью 3 км/ч.
Скорость будет увеличиваться каждую минуту на заданную величину (от 0,3 до 0,2 км/ч).
Тест будет продолжаться до тех пор, пока не произойдет один из трех результатов: 1) участник укажет, что он хотел бы остановиться, 2) будет достигнута прогнозируемая максимальная частота сердечных сокращений (90) или главный исследователь или терапевт решит, что субъект больше не должен продолжать.
В каждом возможном исходе будет зафиксирована максимальная скорость, достигнутая на последнем полноминутном этапе.
Участник отдохнет, и тест будет повторен с целью достичь на один интервал скорости (0,3 или 0,2 км/ч) выше, чем в предыдущем тесте.
Максимальная частота сердечных сокращений будет зарегистрирована как частота сердечных сокращений в конце первой и второй прогулки.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение достигнутой максимальной скорости, оцененное в тесте на максимальную скорость на беговой дорожке.
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Участники начнут ходить со скоростью 3 км/ч.
Скорость будет увеличиваться каждую минуту на заданную величину (от 0,3 до 0,2 км/ч).
Тест будет продолжаться до тех пор, пока не произойдет один из трех результатов: 1) участник укажет, что он хотел бы остановиться, 2) будет достигнута прогнозируемая максимальная частота сердечных сокращений (90) или главный исследователь или терапевт решит, что субъект больше не должен продолжать.
В каждом возможном исходе будет зафиксирована максимальная скорость, достигнутая на последнем полноминутном этапе.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Частота эпилептиформной активности на электроэнцефалограмме (ЭЭГ)
Временное ограничение: Визит 1, визит 7 (до 6,5 месяцев)
|
Мониторинг ЭЭГ будет проводиться в течение 24 часов по стандартному международному протоколу 10-20 с 21 электродом.
Частота активности ЭЭГ будет измеряться путем ручного подсчета спайков и частоты клинических и субклинических электрографических припадков.
|
Визит 1, визит 7 (до 6,5 месяцев)
|
|
Судорожная активность, оцениваемая по изменению фотоплетизмографической частоты сердечных сокращений
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Фотоплетизмографическая частота сердечных сокращений будет измеряться с помощью часов Empatica E4 со встроенным алгоритмом прогнозирования приступов.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Изменение ежедневной 3-осевой акселерометрии
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Акселерометрия будет измеряться с помощью часов Empatica E4 со встроенным алгоритмом измерения количества шагов.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Судорожная активность, оцениваемая по изменению электродермальной активности (EDA)
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Электродермальная активность (EDA) будет измеряться с помощью часов Empatica E4 со встроенным алгоритмом прогнозирования приступов.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
|
Судорожная активность, оцениваемая по изменению температуры кожи
Временное ограничение: Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Температура кожи будет измеряться с помощью часов Empatica E4 со встроенным алгоритмом прогнозирования приступов.
|
Визит 1, визит 9 (до 8,5 месяцев)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Daniel Tarquinio, DO, Center for Rare Neurological Diseases
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 июня 2016 г.
Первичное завершение (Ожидаемый)
1 февраля 2021 г.
Завершение исследования (Ожидаемый)
1 февраля 2022 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
25 февраля 2016 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
1 марта 2016 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
2 марта 2016 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 июля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 июля 2020 г.
Последняя проверка
1 июля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Патологические процессы
- Заболевания нервной системы
- Неврологические проявления
- Нейроповеденческие проявления
- Болезнь
- Генетические заболевания, врожденные
- Генетические заболевания, сцепленные с Х-хромосомой
- Умственная отсталость, Х-сцепленный
- Интеллектуальная недееспособность
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Синдром
- Синдром Ретта
Другие идентификационные номера исследования
- IRB00085194
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .