Tratamento da disfunção mitocondrial na síndrome de Rett com triheptanoína
16 de julho de 2020 atualizado por: Daniel C. Tarquinio, Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA
Tratamento da disfunção mitocondrial na síndrome de Rett com triheptanoína: um ensaio clínico aberto de 10 sujeitos de UX007 (triheptanoína) no tratamento da disfunção mitocondrial em participantes com síndrome de Rett, discinesia e epilepsia
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da triheptanoína em participantes com síndrome de Rett por meio de valores laboratoriais, eletrocardiograma, taxa de eventos adversos (EA) e exame físico. Este estudo também visa avaliar a eficácia de UX007 (triheptanoína) na melhora da frequência geral de convulsões e distonia.
Visão geral do estudo
Descrição detalhada
O objetivo deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da triheptanoína em participantes com síndrome de Rett usando valores laboratoriais, eletrocardiograma, taxa de eventos adversos (EA) e exame físico.
Este estudo também procura avaliar a eficácia do UX007 (triheptanoína) na melhora da frequência geral de convulsões, gravidade da distonia e qualidade de vida.
Os participantes elegíveis tomarão triheptanoína diariamente.
A participação no braço principal deste estudo durará até 8,5 meses, com uma extensão opcional de 36 meses.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Antecipado)
12
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Georgia
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Norcross, Georgia, Estados Unidos, 30093
- Recrutamento
- Center for Rare Neurological Diseases
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Contato:
- Daniel C Tarquinio, DO
- Número de telefone: 207-590-6945
- E-mail: daniel@rareneuro.com
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Contato:
- Alice Bruce
- Número de telefone: 617-984-9091
- E-mail: alice@rareneuro.com
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Investigador principal:
- Daniel Tarquinio, DO
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Fêmea
Descrição
Critério de inclusão:
- Diagnóstico da síndrome de Rett clássica, conforme definido pelos critérios de consenso clínico
- Presença de uma mutação MECP2
- Estágio pós-regressão do desenvolvimento, definido como mais de 6 meses desde a última perda do uso das mãos ou da linguagem verbal
- Média de pelo menos 4 crises observáveis (generalizada ou de início parcial [tônico-clônica generalizada, tônica generalizada, clônica generalizada, atônica generalizada, parcial/focal com generalização secundária, mioclônica, mioclônica atônica, mioclônica tônica, complexa parcial/focal e simples Motor parcial/focal) no mês anterior ao estudo pelo relato do cuidador ou presença de distonia em média pelo menos quatro vezes no mês anterior ao estudo em pelo menos uma região do corpo classificada como pelo menos "leve" pelo relato do cuidador
- Uso de pelo menos um medicamento anticonvulsivante na consulta de triagem
- Na visita de triagem, administrado com quatro ou menos medicamentos anticonvulsivantes concomitantes que devem ter sido estáveis em dose pelo menos um mês antes do início da triagem e previsto para permanecer estável em dose até o final do período experimental de 8,5 meses
- O cuidador legalmente autorizado deve estar disposto a dar consentimento informado por escrito após a explicação da natureza do estudo e antes de quaisquer procedimentos relacionados à pesquisa
- O cuidador e o participante devem, na opinião do investigador, estar dispostos e aptos a concluir todos os aspectos do estudo, cumprir com o preenchimento preciso dos diários de convulsão e distonia e provavelmente concluir o período de tratamento de quatro meses
Critério de exclusão:
- Testes laboratoriais de triagem metabólica marcadamente anormais (por exemplo, níveis séricos de alanina aminotransferase (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) excedendo 2 vezes o limite superior do normal)
- Qualquer hipersensibilidade conhecida à triheptanoína que, na opinião do investigador, coloque o sujeito em risco aumentado de efeitos adversos
- Uso prévio de trieptanoína dentro de 1 mês antes da triagem
- Participantes ou cuidadores que não desejam ou não podem interromper o uso de um medicamento proibido ou outra substância que possa confundir os objetivos do estudo
- Uso de qualquer outro produto experimental, incluindo drogas ou suplementos dentro de 1 mês antes da triagem, ou a qualquer momento durante o estudo
- Tem uma condição de tal gravidade e acuidade, na opinião do investigador, que justifica intervenção cirúrgica imediata ou outro tratamento
- Tem uma doença ou condição concomitante, ou anormalidade laboratorial que, na visão do investigador, coloca o sujeito em alto risco de má adesão ao tratamento ou de não conclusão do estudo, ou que interferiria na participação no estudo ou introduziria preocupações adicionais de segurança (por exemplo, diabetes melito)
- Mulheres grávidas ou amamentando
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Participantes de 0 meses a 3 anos
Os participantes receberão 4 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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Experimental: Participantes de 4 a 6 anos
Os participantes receberão 3 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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Experimental: Participantes de 7 a 9 anos
Os participantes receberão 2,5 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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Experimental: Participantes de 10 a 14 anos
Os participantes receberão 2 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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Experimental: Participantes de 15 a 20 anos
Os participantes receberão 1,5 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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Experimental: Participantes com idade igual ou superior a 21 anos
Os participantes receberão 1,2 gramas de triheptanoína por quilo de peso corporal diariamente.
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Os participantes começarão um período de titulação de dose de 2 semanas para alcançar o tratamento medicamentoso do estudo compreendendo 1-4 gramas por quilograma de peso corporal (g/kg) diariamente, dependendo da idade.
A dose-alvo relacionada à idade será misturada com alimento ou fórmula e administrada por via oral ou por tubo gastronômico.
A dose diária total pode ser dividida em 4 doses iguais tomadas 4 vezes ao dia.
Os participantes manterão o tratamento de dose dependente da idade em 1-4 g/kg diariamente por quatro meses.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na frequência de convulsões clínicas
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O número de convulsões observáveis registradas por meio do diário relatado pelo cuidador entre a Visita 2 e a Visita 7 do tratamento.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Alteração na frequência da distonia
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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A frequência da postura distônica presente em cada membro registrada por meio do diário relatado pelo cuidador em cada dia de tratamento entre a Visita 2 e a Visita 7 do tratamento.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração na gravidade da distonia
Prazo: Visita 1, visita 7 (até 4 meses)
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A porcentagem de participantes com uma melhora média de pelo menos 50% em seu grau de gravidade da distonia em todas as regiões do corpo foi calculada em conjunto desde o período inicial até o final do período de tratamento.
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Visita 1, visita 7 (até 4 meses)
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Alteração na pontuação da Escala de Avaliação da Distonia de Burke-Fahn-Marsden (BFM)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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O BFM é uma escala de classificação de 120 pontos usada para testar a gravidade da distonia em 9 regiões do corpo.
Essa escala leva em consideração a gravidade e a frequência dos movimentos distônicos.
Uma pontuação mais alta significa maior comprometimento.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Pontuação da Escala Global de Distonia (GDRS)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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O GDS classifica a distonia em 14 áreas do corpo.
A GDS é uma escala do tipo Likert com notas de 0 a 10 (0 sem distonia, 1 mínima, 5 moderada e 10 grave).
Uma pontuação mais alta representa distonia mais grave.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy do Pai de Fadiga PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Fatigue Parent Proxy avalia uma variedade de sintomas auto-relatados, desde sentimentos subjetivos leves de cansaço até uma sensação de exaustão esmagadora, debilitante e contínua que provavelmente diminui a capacidade de executar atividades e funções diárias normalmente em papéis familiares ou sociais.
A fadiga é dividida em experiência de fadiga (frequência, duração e intensidade) e o impacto da fadiga nas atividades físicas, mentais e sociais.
As pontuações variam de 0 a 40, com uma pontuação mais alta indicando maior impacto de fadiga.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy dos Pais de Interferência de Dor PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Pain Interference Parent Proxy mede as consequências autorrelatadas da dor em aspectos relevantes da vida de uma pessoa.
Isso inclui até que ponto a dor dificulta o envolvimento com atividades sociais, cognitivas, emocionais, físicas e recreativas.
Avalia a interferência da dor nos últimos sete dias.
As pontuações variam de 0 a 40, com uma pontuação mais alta indicando maior interferência da dor.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy Pai de Relações entre Pares do PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Peer Relations Parent Proxy avalia a qualidade dos relacionamentos com amigos e outros conhecidos.
As pontuações variam de 0 a 28.
Uma pontuação mais alta indica melhores relações entre pares.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy dos Pais de Mobilidade Funcional Física PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Mobilidade Funcional Física Parent Proxy mede a capacidade auto-relatada em vez do desempenho real de atividades físicas.
Isso inclui o funcionamento das extremidades superiores (destreza), extremidades inferiores (caminhada ou mobilidade) e regiões centrais (pescoço, costas), bem como atividades instrumentais da vida diária, como fazer recados.
Cada formulário avalia a função atual em vez da função durante um período de tempo especificado.
As pontuações variam de 0 a 32, com uma pontuação mais baixa indicando menor mobilidade.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Alteração na Pontuação Proxy dos Pais da Extremidade Superior da Função Física PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Função Física Proxy dos Pais da Extremidade Superior mede a capacidade autorreferida em vez do desempenho real das atividades físicas.
Isso inclui o funcionamento das extremidades superiores (destreza), extremidades inferiores (caminhada ou mobilidade) e regiões centrais (pescoço, costas), bem como atividades instrumentais da vida diária, como fazer recados.
Cada formulário avalia a função atual em vez da função durante um período de tempo especificado.
As pontuações variam de 0 a 32, com uma pontuação mais baixa indicando menor mobilidade.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy dos Pais de Ansiedade PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Sistema de Informação de Medição de Resultados Relatados pelo Paciente (PROMIS) Anxiety Parent Proxys mede o medo auto-relatado (medo, pânico), angústia ansiosa (preocupação, pavor), hiperexcitação (tensão, nervosismo, inquietação) e sintomas somáticos relacionados à excitação (coração acelerado , tontura).
A ansiedade é avaliada nos últimos sete dias.
As pontuações variam de 0 a 32, com uma pontuação mais alta indicando maior ansiedade.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação Proxy dos Pais de Sintomas Depressivos do PROMIS
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O Patient Reported Outcomes Measurement Information System (PROMIS) Anxiety Parent Proxys avaliou o humor negativo auto-relatado (tristeza, culpa), visões de si mesmo (autocrítica, inutilidade) e cognição social (solidão, alienação interpessoal), bem como diminuição do afeto positivo e engajamento (perda de interesse, significado e propósito).
Avalia a depressão nos últimos sete dias.
As pontuações variam de 0 a 32, com pontuação mais alta indicando mais sintomas depressivos.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na Pontuação do Questionário de Saúde Infantil-50 (CHQ)
Prazo: Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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O CHQ é uma medida de qualidade de vida auto-administrada de 14 conceitos físicos e psicossociais e avalia o bem-estar físico, emocional e social de uma criança a partir da perspectiva de um pai ou responsável.
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Visita 2, visita 7 (até 4 meses)
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Mudança na pontuação da impressão clínica global do clínico - escala de melhoria (CGI-S)
Prazo: Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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A Escala de Impressão Clínica Global - Gravidade (CGI-S) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie a gravidade da doença do participante no momento da avaliação, em relação à experiência anterior do clínico com participantes que têm o mesmo diagnóstico.
Considerando a experiência clínica total, um participante é avaliado quanto à gravidade da doença mental no momento da classificação 1, normal, nada doente; 2, transtorno mental limítrofe; 3, levemente doente; 4, moderadamente doente; 5, marcadamente doente; 6, gravemente doente; ou 7, extremamente doente.
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Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na impressão clínica global do clínico - pontuação da escala de gravidade
Prazo: Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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A Escala de Impressão Clínica Global - Melhoria (CGI-I) é uma escala de 7 pontos que exige que o clínico avalie o quanto a doença do participante melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção.
e classificado como: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, minimamente pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior.
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Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na pontuação de impressão global clínica parental de melhora
Prazo: Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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A Escala de Impressão Clínica Global de Melhoria dos Pais é uma escala de 7 pontos que exige que os pais/responsáveis avaliem o quanto a doença do participante melhorou ou piorou em relação a um estado inicial no início da intervenção.
e classificado como: 1, muito melhorado; 2, muito melhorado; 3, minimamente melhorado; 4, nenhuma mudança; 5, minimamente pior; 6, muito pior; ou 7, muito pior.
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Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Classificação da Escala Visual Analógica das Três Principais Preocupações dos Pais
Prazo: Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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Os pais/responsáveis classificarão os três principais sintomas associados ao diagnóstico de síndrome de Rett de seus filhos.
As classificações variam em uma escala de linha do melhor ao pior.
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Visita 2, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Pontuação da Escala de Gravidade Clínica (CSS)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A Escala de Gravidade Clínica é uma medida do início ou regressão da doença, crescimento, habilidades motoras e de comunicação e comportamentos da doença.
As medidas são classificadas em uma escala de gravidade de 0 a 5. Uma pontuação mais alta indica uma doença mais progressiva.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Pontuação da Avaliação Comportamental Motora (MBA)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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O MBA é uma medida do início ou regressão da doença, crescimento, habilidades motoras e de comunicação e comportamentos da doença.
As medidas são classificadas em uma escala de gravidade de 0 a 5. Uma pontuação mais alta indica uma doença mais progressiva.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Pontuação do Questionário Comportamental da Síndrome de Rett (RSBQ)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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O RSBQ é um questionário autoaplicável preenchido pelos cuidadores.
O RSBQ mede a frequência de comportamentos de doença em uma escala de 0 a 2 (0 indicando que uma afirmação não é verdadeira, 1 indicando que uma afirmação é um pouco ou algumas vezes verdadeira e 2 indicando que uma afirmação é muito verdadeira).
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Alteração na pontuação da escala de apraxia manual da síndrome de Rett (RHAS)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A Hand Apraxia Scale é uma escala validada de 10 itens, com uma pontuação para uma determinada tarefa sendo 1 se puder ser realizada e 2 se não puder.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Alteração na pontuação da Escala Motora Grossa da Síndrome de Rett (RSGMS)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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O RSGMS avalia a capacidade dos sujeitos de sentar, passar para a posição em pé, ficar em pé, andar, dar um passo para o lado, virar, dobrar, passar por cima de obstáculos, andar e correr.
O tempo de conclusão da filmagem pelos pais é normalmente de 30 a 45 minutos.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na Frequência Cardíaca Máxima avaliada pelo Teste Máximo Graduado em Esteira
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Os participantes começarão a caminhar a 3 KPH.
A velocidade será aumentada a cada minuto por um valor definido (alternando entre 0,3 e 0,2 KPH).
O teste continuará até que um dos três resultados ocorra: 1) o participante indica que gostaria de parar, 2) a frequência cardíaca máxima prevista (90) é atingida ou o investigador principal ou terapeuta determina que o sujeito não deve mais continuar.
Em cada resultado possível, a velocidade máxima alcançada durante o estágio final de minuto completo será registrada.
O participante irá descansar, e o teste será repetido, com o objetivo de atingir um intervalo de velocidade (0,3 ou 0,2 KPH) superior ao teste anterior.
A frequência cardíaca máxima será registrada como a frequência cardíaca no final da primeira e segunda caminhada.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Mudança na velocidade máxima alcançada conforme avaliado pelo teste de esteira máxima graduada
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Os participantes começarão a caminhar a 3 KPH.
A velocidade será aumentada a cada minuto por um valor definido (alternando entre 0,3 e 0,2 KPH).
O teste continuará até que um dos três resultados ocorra: 1) o participante indica que gostaria de parar, 2) a frequência cardíaca máxima prevista (90) é atingida ou o investigador principal ou terapeuta determina que o sujeito não deve mais continuar.
Em cada resultado possível, a velocidade máxima alcançada durante o estágio final de minuto completo será registrada.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Frequência da atividade do eletroencefalograma (EEG) epileptiforme
Prazo: Visita 1, visita 7 (até 6,5 meses)
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O monitoramento EEG será realizado por 24 horas com um protocolo internacional 10-20 padrão de 21 eletrodos.
A frequência da atividade do EEG será medida por contagem manual de picos e frequência de convulsões eletrográficas clínicas e subclínicas.
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Visita 1, visita 7 (até 6,5 meses)
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Atividade de convulsão avaliada por alteração na frequência cardíaca fotopletismográfica
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A frequência cardíaca fotopletismográfica será medida usando o relógio Empatica E4, que possui um algoritmo integrado para previsão de convulsões.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Alteração na acelerometria diária de 3 eixos
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A acelerometria será medida usando o relógio Empatica E4, que possui um algoritmo integrado para medir a contagem de passos.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Atividade de convulsão avaliada por alteração na atividade eletrodérmica (EDA)
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A atividade eletrodérmica (EDA) será medida usando o relógio Empatica E4, que possui um algoritmo integrado para previsão de convulsões.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Atividade de convulsão avaliada pela mudança na temperatura da pele
Prazo: Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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A temperatura da pele será medida usando o relógio Empatica E4, que possui um algoritmo integrado para previsão de convulsões.
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Visita 1, visita 9 (até 8,5 meses)
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Investigador principal: Daniel Tarquinio, DO, Center for Rare Neurological Diseases
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo
1 de junho de 2016
Conclusão Primária (Antecipado)
1 de fevereiro de 2021
Conclusão do estudo (Antecipado)
1 de fevereiro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
25 de fevereiro de 2016
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de março de 2016
Primeira postagem (Estimativa)
2 de março de 2016
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
17 de julho de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
16 de julho de 2020
Última verificação
1 de julho de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças do Sistema Nervoso
- Manifestações Neurológicas
- Manifestações Neurocomportamentais
- Doença
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Genéticas, Ligadas ao X
- Retardo Mental, Ligado ao X
- Deficiência Intelectual
- Distúrbios Heredodegenerativos, Sistema Nervoso
- Síndrome
- Síndrome de Rett
Outros números de identificação do estudo
- IRB00085194
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .