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Triheptanoin을 이용한 레트 증후군의 미토콘드리아 기능 장애 치료

2020년 7월 16일 업데이트: Daniel C. Tarquinio, Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA

트리헵타노인을 사용한 레트 증후군의 미토콘드리아 기능 장애 치료: 레트 증후군, 운동 이상증 및 간질 환자의 미토콘드리아 기능 장애 치료에 대한 UX007(트리헵타노인)의 공개 라벨, 10개 피험자 임상 시험

이 연구의 목적은 실험실 값, 심전도, 부작용 비율(AE) 및 신체 검사를 사용하여 레트 증후군 참가자의 트리헵타노인의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 UX007(트리헵타노인)의 효능을 평가하고자 합니다. 전반적인 발작 빈도와 근긴장 이상을 개선합니다.

연구 개요

상태

알려지지 않은

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 연구의 목적은 실험실 값, 심전도, 이상 반응 비율(AE) 및 신체 검사를 사용하여 레트 증후군 참가자의 트리헵타노인의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 이 연구는 또한 전반적인 발작 빈도, 근긴장이상 중증도 및 삶의 질을 개선하는 데 있어 UX007(트리헵타노인)의 효능을 평가하고자 합니다. 자격이 있는 참가자는 매일 트리헵타노인을 복용합니다. 이 연구의 1차 부문에 대한 참여는 최대 8.5개월 동안 지속되며 선택적 36개월 연장이 가능합니다.

연구 유형

중재적

등록 (예상)

12

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

연구 연락처 백업

연구 장소

  • 미국
    • Georgia
      • Norcross, Georgia, 미국, 30093
        • 모병
        • Center for Rare Neurological Diseases
        • 연락하다:
        • 연락하다:
        • 수석 연구원:
          • Daniel Tarquinio, DO

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

7개월 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

연구 대상 성별

여성

설명

포함 기준:

  • 임상적 합의 기준에 의해 정의된 고전적 레트 증후군의 진단
  • MECP2 돌연변이의 존재
  • 손이나 언어를 마지막으로 상실한 후 6개월 이상으로 정의되는 후퇴 발달 단계
  • 평균 4회 이상의 관찰 가능한 발작(전신 또는 부분 발작[전신 긴장 간대, 전신 강직, 전신 간대, 전신 이완, 부분/초점 및 이차 전신화, 근간대성, 근간대성 이완, 근간대성 강직, 복합 부분/초점 및 단순 부분/초점 운동) 간병인 보고에 의해 연구 1개월 전 또는 간병인 보고에 의해 적어도 "경증"으로 평가된 적어도 하나의 신체 부위에서 연구 전 1개월 동안 평균 4회 이상 근긴장이상이 존재함
  • 스크리닝 방문 시 적어도 하나의 항경련제 사용
  • 스크리닝 방문 시 스크리닝 시작 최소 1개월 전에 용량이 안정적이어야 하고 8.5개월 시험 기간이 끝날 때까지 용량이 안정적으로 유지될 것으로 예상되는 4개 이하의 병용 항경련제를 관리합니다.
  • 법적으로 승인된 간병인은 연구의 성격이 설명된 후 연구 관련 절차 이전에 서면 동의서를 기꺼이 제공해야 합니다.
  • 간병인과 참가자는 연구자의 의견에 따라 연구의 모든 측면을 완료할 의지와 능력이 있어야 하고, 발작 및 근긴장이상 일지의 정확한 완료를 준수하고, 4개월 치료 기간을 완료할 가능성이 있어야 합니다.

제외 기준:

  • 현저하게 비정상적인 대사 스크리닝 실험실 검사(예: 정상 상한치의 2배를 초과하는 혈청 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 또는 아스파르테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 수치)
  • 조사자의 판단에 따라 피험자를 부작용 위험이 증가된 것으로 판단하는 트리헵타노인에 대한 모든 알려진 과민증
  • 스크리닝 전 1개월 이내에 트리헵타노인 사전 사용
  • 연구 목적을 방해할 수 있는 금지 약물 또는 기타 물질의 사용을 중단할 의사가 없거나 중단할 수 없는 참가자 또는 간병인
  • 스크리닝 전 1개월 이내 또는 연구 기간 동안 언제든지 약물 또는 보충제를 포함한 기타 조사 제품의 사용
  • 연구자의 의견에 따라 즉각적인 외과 개입 또는 기타 치료가 필요한 중증도 및 예리한 상태를 가짐
  • 연구자의 관점에서 피험자를 불량한 치료 순응도 또는 연구를 완료하지 못할 위험이 높거나 연구 참여를 방해하거나 추가 안전 문제(예: 진성 당뇨병)
  • 임산부 또는 수유부

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 0개월~3세 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 4g의 트리헵타노인을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.
실험적: 4~6세 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 트리헵타노인 3g을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.
실험적: 7~9세 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 트리헵타노인 2.5g을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.
실험적: 10~14세 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 2g의 트리헵타노인을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.
실험적: 15~20세 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 1.5g의 트리헵타노인을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.
실험적: 만 21세 이상 참가자
참가자는 매일 체중 1kg당 트리헵타노인 1.2g을 받게 됩니다.
의약품: 트리헵타노인
참가자는 연령에 따라 매일 체중 1kg당 1-4g(g/kg)으로 구성된 연구 약물 치료를 달성하기 위해 2주 용량 적정 기간을 시작합니다. 연령 관련 목표 용량은 음식이나 공식과 혼합되어 경구 또는 요리법 튜브로 투여됩니다. 1일 총 복용량은 1일 4회 복용하는 4개의 동일한 복용량으로 나눌 수 있습니다. 참가자는 4개월 동안 매일 1-4g/kg의 연령 의존 용량 치료를 유지합니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
임상 발작 빈도의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
치료의 방문 2와 방문 7 사이에 간병인 보고 일지를 통해 기록된 관찰 가능한 발작의 수.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
Dystonia 빈도의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
치료의 방문 2와 방문 7 사이의 각 치료일에 간병인 보고 일지를 통해 기록된 각각의 팔다리에 존재하는 근긴장 이상 자세의 빈도.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
근긴장 이상 심각도의 변화
기간: 방문 1, 방문 7 (최대 4개월)
모든 신체 부위에서 근긴장 이상 중증도의 중앙값이 50% 이상 개선된 참가자의 비율은 기준선 기간부터 치료 기간 종료까지 함께 평균을 냈습니다.
방문 1, 방문 7 (최대 4개월)
Burke-Fahn-Marsden Dystonia Rating Scale(BFM) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
BFM은 9개의 신체 부위에서 디스토니아의 중증도를 테스트하는 데 사용되는 120점 등급 척도입니다. 이 척도는 근긴장 이상 운동의 심각도와 빈도를 고려합니다. 점수가 높을수록 장애가 크다는 의미입니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
GDRS(Global Dystonia Rating Scale) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
GDS는 14개의 신체 부위에서 근긴장이상을 평가합니다. GDS는 0에서 10까지 등급이 있는 리커트 유형 척도입니다(0은 근긴장 이상 없음, 1 최소, 5 중간 및 10 심각한 근긴장 이상). 점수가 높을수록 근긴장이상이 심함을 나타냅니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
PROMIS Fatigue 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 피로 부모 프록시는 가벼운 주관적 피로감에서 압도적이고 쇠약하며 지속적인 피로감에 이르기까지 다양한 자가 보고 증상을 평가하여 일상 활동 및 기능을 수행하는 능력을 저하시킬 수 있습니다. 일반적으로 가족 또는 사회적 역할에서. 피로는 피로의 경험(빈도, 기간, 강도)과 피로가 신체적, 정신적, 사회적 활동에 미치는 영향으로 구분됩니다. 점수 범위는 0에서 40까지이며 점수가 높을수록 피로 영향이 높음을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS 통증 간섭 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 통증 간섭 부모 프록시는 삶의 관련 측면에 대한 통증의 자가 보고 결과를 측정합니다. 여기에는 통증이 사회적, 인지적, 정서적, 신체적 및 레크리에이션 활동에 참여하는 것을 방해하는 정도가 포함됩니다. 지난 7일 동안의 통증 간섭을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 40까지이며 점수가 높을수록 통증 간섭이 높음을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS Peer Relations Parent Proxy 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) Peer Relations Parent Proxy는 친구 및 기타 지인과의 관계 품질을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 28까지입니다. 점수가 높을수록 또래 관계가 좋은 것을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS 신체 기능 이동성 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 신체 기능 이동성 부모 프록시는 실제 신체 활동 수행이 아닌 자가 보고 능력을 측정합니다. 여기에는 상지(손재주), 하지(보행 또는 이동성) 및 중앙 영역(목, 등)의 기능뿐만 아니라 심부름과 같은 도구적 일상 생활 활동이 포함됩니다. 각 양식은 지정된 기간 동안 기능이 아닌 현재 기능을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 32까지이며 점수가 낮을수록 이동성이 낮음을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS 신체 기능 상지 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 신체 기능 상지 부모 프록시는 실제 신체 활동 수행이 아닌 자가 보고 능력을 측정합니다. 여기에는 상지(손재주), 하지(보행 또는 이동성) 및 중앙 영역(목, 등)의 기능뿐만 아니라 심부름과 같은 도구적 일상 생활 활동이 포함됩니다. 각 양식은 지정된 기간 동안 기능이 아닌 현재 기능을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 32까지이며 점수가 낮을수록 이동성이 낮음을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS 불안 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 불안 부모 프록시는 자가 보고된 두려움(두려움, 공황), 불안한 고통(걱정, 공포), 과각성(긴장, 신경질, 안절부절) 및 각성과 관련된 신체적 증상(달리는 심장)을 측정합니다. , 현기증). 불안은 지난 7일 동안 평가됩니다. 점수 범위는 0에서 32까지이며 점수가 높을수록 불안이 높은 것을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS 우울 증상 부모 프록시 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
PROMIS(Patient Reported Outcomes Measurement Information System) 불안 부모 프록시는 부정적인 기분(슬픔, 죄책감), 자기에 대한 견해(자기 비판, 무가치함), 사회적 인지(외로움, 대인 관계 소외) 및 감소된 긍정적 영향을 평가했습니다. 참여(관심, 의미, 목적의 상실). 지난 7일 동안의 우울증을 평가합니다. 점수 범위는 0에서 32까지이며 점수가 높을수록 더 우울한 증상을 나타냅니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
아동 건강 설문지-50(CHQ) 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
CHQ는 14가지 신체적, 심리사회적 개념의 자체 관리 삶의 질 척도이며 부모 또는 보호자의 관점에서 아동의 신체적, 정서적, 사회적 웰빙을 평가합니다.
방문 2, 방문 7 (최대 4개월)
임상의 임상적 전반적 인상 - 개선 척도(CGI-S) 점수의 변화
기간: 방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
CGI-S(Clinical Global Impression - Severity Scale)는 동일한 진단을 받은 참가자에 대한 임상의의 과거 경험과 비교하여 임상의가 평가 시점에 참가자 질병의 중증도를 평가하도록 요구하는 7점 척도입니다. 전체 임상 경험을 고려하여 참가자는 등급 1, 정상, 전혀 아프지 않은 시점에서 정신 질환의 중증도에 대해 평가됩니다. 2, 경계선 정신병; 3, 경증; 4, 중등도; 5, 현저하게 아프다; 6, 심하게 아프다; 또는 7, 극도로 아프다.
방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
임상의 임상적 전반적인 인상의 변화 - 심각도 척도 점수
기간: 방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
CGI-I(Clinical Global Impression - Improvement Scale)는 참가자의 질병이 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 7점 척도입니다. 1, 매우 개선됨; 2, 훨씬 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 나쁨; 6, 훨씬 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다.
방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
개선 점수의 부모 임상 전체 인상의 변화
기간: 방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
부모 임상 전반적 개선 인상 척도는 부모/보호자가 참여자의 질병이 중재 시작 시 기준선 상태에 비해 얼마나 개선 또는 악화되었는지 평가해야 하는 7점 척도입니다. 1, 매우 개선됨; 2, 훨씬 개선됨; 3, 최소한으로 개선됨; 4, 변화 없음; 5, 최소한으로 나쁨; 6, 훨씬 나쁩니다. 또는 7, 훨씬 더 나쁩니다.
방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
상위 3대 관심사의 변화 Visual Analog Scale Ranking
기간: 방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
부모/보호자는 자녀의 레트 증후군 진단과 관련된 상위 3가지 증상의 순위를 매길 것입니다. 순위 범위는 최고에서 최저까지의 라인 스케일입니다.
방문 2, 방문 9 (최대 8.5개월)
임상 심각도 척도(CSS) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
임상 중증도 척도는 발병 또는 질병 퇴행, 성장, 운동 및 의사소통 기술, 질병 행동의 척도입니다. 척도는 0에서 5까지의 심각도 척도로 평가됩니다. 점수가 높을수록 질병이 더 진행됨을 나타냅니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
운동 행동 평가(MBA) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
MBA는 발병 또는 질병 퇴행, 성장, 운동 및 의사소통 기술, 질병 행동의 척도입니다. 척도는 0에서 5까지의 심각도 척도로 평가됩니다. 점수가 높을수록 질병이 더 진행됨을 나타냅니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
레트 증후군 행동 설문지(RSBQ) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
RSBQ는 간병인이 작성하는 자가 관리 설문지입니다. RSBQ는 질병 행동의 빈도를 0에서 2까지의 척도로 측정합니다(0은 진술이 사실이 아님을 나타냄, 1은 진술이 어느 정도 또는 때때로 사실임을 나타냄, 2는 진술이 매우 사실임을 나타냄).
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
Rett Syndrome Hand Apraxia Scale(RHAS) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
Hand Apraxia Scale은 검증된 10개 항목 척도로 주어진 작업에 대한 점수는 수행할 수 있는 경우 1점, 수행할 수 없는 경우 2점입니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
Rett Syndrome Gross Motor Scale(RSGMS) 점수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
RSGMS는 피험자의 앉기, 서기, 일어서기, 걷기, 옆걸음, 회전, 구부리기, 장애물 넘어 걷기, 달리기 등의 능력을 평가합니다. 부모가 비디오 녹화를 완료하는 시간은 일반적으로 30 45분입니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
단계별 최대 러닝머신 테스트로 평가한 최대 심박수의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
참가자는 3 KPH에서 걷기 시작합니다. 속도는 설정된 양(0.3에서 0.2KPH 사이에서 번갈아 가며)만큼 매분 증가합니다. 테스트는 다음 세 가지 결과 중 하나가 발생할 때까지 계속됩니다. 1) 참가자가 중지하고 싶다고 표시하거나, 2) 예상 최대 심박수(90)에 도달하거나, 주 조사자 또는 치료사가 피험자가 더 이상 계속해서는 안 된다고 결정합니다. 가능한 각 결과에서 최종 1분 스테이지에서 달성한 최대 속도가 기록됩니다. 참가자는 휴식을 취하고 이전 테스트보다 한 단계 더 높은 속도 간격(0.3 또는 0.2 KPH)을 달성하는 것을 목표로 테스트를 반복합니다. 최대 심박수는 첫 번째와 두 번째 걷기가 끝날 때의 심박수로 기록됩니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
단계별 최대 러닝머신 테스트에 의해 평가된 최대 속도 달성의 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
참가자는 3 KPH에서 걷기 시작합니다. 속도는 설정된 양(0.3에서 0.2KPH 사이에서 번갈아 가며)만큼 매분 증가합니다. 테스트는 다음 세 가지 결과 중 하나가 발생할 때까지 계속됩니다. 1) 참가자가 중지하고 싶다고 표시하거나, 2) 예상 최대 심박수(90)에 도달하거나, 주 조사자 또는 치료사가 피험자가 더 이상 계속해서는 안 된다고 결정합니다. 가능한 각 결과에서 최종 1분 스테이지에서 달성한 최대 속도가 기록됩니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
간질양 뇌파도(EEG) 활동의 빈도
기간: 방문 1, 방문 7 (최대 6.5개월)
EEG 모니터링은 표준 21전극 국제 10-20 프로토콜로 24시간 동안 수행됩니다. EEG 활동의 빈도는 수동 스파이크 계수 및 임상 및 준임상 전자 사진 발작의 빈도로 측정됩니다.
방문 1, 방문 7 (최대 6.5개월)
Photoplethysmographic Heart Rate의 변화로 평가되는 발작 활동
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
발작 예측을 위한 알고리즘이 내장된 Empatica E4 시계를 사용하여 광혈류측정 심박수를 측정합니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
일일 3축 가속도 변화
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
가속도 측정은 걸음 수 측정 알고리즘이 내장된 Empatica E4 시계를 사용하여 측정됩니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
피부 전기 활동 변화(EDA)로 평가한 발작 활동
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
EDA(Electrodermal Activity)는 발작 예측 알고리즘이 내장된 Empatica E4 시계를 사용하여 측정됩니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
피부 온도의 변화로 평가되는 발작 활동
기간: 방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)
발작 예측 알고리즘이 내장된 Empatica E4 시계를 사용하여 피부 온도를 측정합니다.
방문 1, 방문 9 (최대 8.5개월)

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Center for Rare Neurological Diseases, Norcross, GA

협력자

Ultragenyx Pharmaceutical Inc
Rett Syndrome Research Trust

수사관

  • 수석 연구원: Daniel Tarquinio, DO, Center for Rare Neurological Diseases

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

일반 간행물

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작

2016년 6월 1일

기본 완료 (예상)

2021년 2월 1일

연구 완료 (예상)

2022년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2016년 2월 25일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2016년 3월 1일

처음 게시됨 (추정)

2016년 3월 2일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2020년 7월 17일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2020년 7월 16일

마지막으로 확인됨

2020년 7월 1일

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기타 연구 ID 번호

  • IRB00085194

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