Studie av ProTmune for allogen HCT hos voksne pasienter med hematologiske maligniteter
12. januar 2023 oppdatert av: Fate Therapeutics
En fase 1, ikke-randomisert, åpen etikett/fase 2, randomisert, blind studie av ProTmune™ (ex vivo programmerte mobiliserte perifere blodceller) versus ikke-programmerte mobiliserte perifere blodceller for allogen hematopoietisk celletransplantasjon hos voksne pasienter med hematologiske maligniteter
Denne studien er en fase 1, ikke-randomisert, åpen-label/fase 2 randomisert, blindet studie av ProTmune (ex vivo programmerte mobiliserte perifere blodceller) versus ikke-programmerte mobiliserte perifere blodceller for allogen hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) hos voksne personer i alderen 18 år og eldre med hematologiske maligniteter.
Totalt 88 studiepersoner ble behandlet i studien ved omtrent 15 sentre i USA.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
96
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Forente stater
- University of Alabama
-
-
California
-
Duarte, California, Forente stater, 91010
- City of Hope
-
San Diego, California, Forente stater
- University of California, San Diego (UCSD) Moores Cancer Center
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater
- University of Chicago
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46237
- Indiana Blood and Marrow Transplant
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
- Dana Farber Cancer Institute
-
-
Michigan
-
Detroit, Michigan, Forente stater, 48201
- Barbara Ann Karmanos Cancer Institute
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater
- Weill Cornell Medicine
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Forente stater
- Jewish Hospital
-
Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
- The Ohio State University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater
- Oregon Health & Science University
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
- Sarah Cannon Research Institute
-
-
Texas
-
San Antonio, Texas, Forente stater
- Texas Transplant Institute
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84103
- Huntsman Cancer Institute (University of Utah)
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (VOKSEN, OLDER_ADULT)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Mannlige og kvinnelige pasienter i alderen 18 år og eldre, inkludert;
Pasienter må ha en hematologisk malignitet som allogen hematopoietisk perifer blodcelletransplantasjon anses som klinisk hensiktsmessig.
Kvalifiserte sykdommer og stadier inkluderer følgende:
- Akutt myeloid leukemi
- Akutt lymfatisk leukemi, inkludert T-lymfoblastisk lymfom med en historie med marginvolvering
- Myelodysplastisk syndrom
- Kronisk myelogen leukemi
- Tilgjengelighet av en passende 8/8 HLA-A-, -B-, -C- og -DRB1-matchet urelatert mPB-donor;
- mBP-donorsamling som oppfyller protokollspesifikasjoner;
- Tilstrekkelig ytelsesstatus, definert som Karnofsky-score større enn eller lik 70 %;
For kvinnelige pasienter i fertil alder må alle følgende kriterier være oppfylt:
- De er ikke gravide (dvs. kvinnelige pasienter må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening);
- De ammer ikke;
- De planlegger ikke å bli gravide under studien; og
- De bruker en effektiv prevensjonsmetode fra screening til slutten av studien, med mindre deres seksuelle partner er kirurgisk steril.
- For mannlige pasienter, avtale om å bruke kondomer med sæddrepende middel under samleie fra screening til slutten av studien; og
- Vilje og evne til å signere en IRB/IEC-godkjent ICF før utførelse av studiespesifikke prosedyrer eller tester og til å overholde protokollbesøk og studieprosedyrer.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Bare fase 1: Kjent benmargsfibrose; Bare fase 2: Benmargsfibrose grad 3 (alvorlig) eller høyere;
- Positiv serologi for humant immunsviktvirus (HIV) eller humant T-celle lymfotropisk virus (HTLV) når som helst før registrering;
- For tiden ukontrollert bakteriell, viral eller soppinfeksjon (progresjon av kliniske symptomer til tross for terapi);
- Tidligere autolog eller allogen HCT;
- Aktiv malignitet, bortsett fra den som den allogene mPB-transplantasjonen utføres for, innen 12 måneder etter registrering, unntatt overfladisk basalcelle og karsinom in situ livmorhalskreft;
- Lungesykdom, nedsatt nyrefunksjon, leversykdom, hjertesykdom, nevrologisk sykdom;
- Deltakelse i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt innen 30 dager før screening; eller
- Enhver tilstand eller terapi som, etter etterforskerens mening, kan utgjøre en risiko for pasienten eller gjøre deltakelse i studien ikke i pasientens beste interesse.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: FOREBYGGING
- Tildeling: TILFELDIG
- Intervensjonsmodell: PARALLELL
- Masking: FIDOBBELT
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
EKSPERIMENTELL: ProTmune
Konditioneringsregime bestående av ett av følgende fem forberedende regimer: fludarabin og busulfan (FluBu4); busulfan (Bu) og cyklofosfamid (Cy); Cy og > eller=12 Gy total kroppsbestråling (TBI); TBI og etoposid; eller fludarabin og melfalan (FluMel 140). Forsøkspersonene vil motta mPB-celler fra en tilgjengelig 8/8 HLA-A-, -B-, -C- og -DRB1-matchet urelatert perifer blodcelledonor som ble programmert ex vivo med ProTmune. |
Ex-vivo, programmerte mobiliserte perifere blodceller (mPB).
|
|
ACTIVE_COMPARATOR: Kontrollarm
Konditioneringsregime bestående av ett av følgende fem forberedende regimer: fludarabin og busulfan (FluBu4); busulfan (Bu) og cyklofosfamid (Cy); Cy og > eller=12 Gy total kroppsbestråling (TBI); TBI og etoposid; eller fludarabin og melfalan (FluMel 140). Forsøkspersonene vil motta umanipulerte mPB-celler fra en tilgjengelig 8/8 HLA-A-, -B-, -C- og -DRB1-matchet urelatert perifer blodcelledonor. |
Ubehandlede mobiliserte perifere blodceller (mPB).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Prosentandel av deltakere med kumulativ forekomst av grad II til IV aGvHD gjennom dag +100 basert på etterforskers vurdering
Tidsramme: 100 dager etter HCT
|
Akutt GvHD (aGvHD) vurderes ved å tildele det kliniske stadiet for målorganene (hud, lever og tarm) sammen med å tildele en generell karakter basert på minimumsgraden av organinvolvering som kreves for å gi den karakteren.
Grad II er definert som stadium 1 hud, stadium 1 lever eller stadium 1 GI; Grad III er definert som enhver stadium 1-3 hud, og stadium 2-3 lever, eller stadium 2-4 GI; Grad IV er definert som stadium 4 hud, eller stadium 4 lever og enhver stadium GI.
En høyere samlet karakter indikerer et mer alvorlig utfall.
Den kumulative forekomsten av CIBMTR grad II til IV aGVHD gjennom omtrent 100 dager etter HCT måles ved prosentandelen av deltakerne som opplevde grad II til IV aGVHD.
Den kumulative forekomsten og det tilhørende 95 % konfidensintervall estimeres ved å bruke en konkurrerende risikoanalyse med død og tilbakefall uten grad II-IV aGvHD som en konkurrerende risiko.
|
100 dager etter HCT
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
1 års GvHD-fri, tilbakefallsfri overlevelse (GRFS)
Tidsramme: 365 dager etter HCT
|
1-års GvHD-fri, tilbakefallsfri overlevelse (GRFS) er et sammensatt endepunkt der hendelser inkluderte grad III til IV aGvHD, cGvHD som krever systemisk immunsuppressiv terapi, tilbakefall eller død uansett årsak.
GRFS er definert som tiden fra HCT til den tidligere av datoene for den første dokumenterte CIBMTR Grade III-IV aGvHD, første bruk av systemisk immunsuppressiv terapi for cGvHD, første dokumenterte tilbakefall av den underliggende maligniteten eller død uansett årsak.
Forsøkspersoner som er i live uten dokumenterte hendelser for grad III-IV aGvHD, bruk av systemisk immunsuppressiv terapi for cGvHD, tilbakefall eller død ved dataavbruddet, vil bli sensurert ved siste besøksdato eller oppfølging på eller før datoen for ett års studieavslutning/tidlig avslutning.
Kaplan-Meier-estimatet for median GRFS og 95 % KI presenteres
|
365 dager etter HCT
|
|
Prosentandel av forsøkspersoner som lever uten tilbakefall og uten moderat eller alvorlig cGvHD på dag +365 - mITT-populasjon
Tidsramme: 365 dager etter HCT
|
Prosentandel av forsøkspersoner i live uten tilbakefall og uten moderat eller alvorlig cGvHD per NIH konsensuskriterier på dag +365
|
365 dager etter HCT
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
20. desember 2016
Primær fullføring (FAKTISKE)
4. desember 2020
Studiet fullført (FAKTISKE)
5. november 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
9. februar 2016
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
18. april 2016
Først lagt ut (ANSLAG)
19. april 2016
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
8. februar 2023
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
12. januar 2023
Sist bekreftet
1. desember 2022
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
- Akutt myeloid leukemi
- AML
- ALLE
- Akutt lymfatisk leukemi
- Allogen
- MDS
- Transplantasjon
- CML
- Hematopoetisk celletransplantasjon
- HCT
- Myelodysplastisk syndrom
- Hematologisk malignitet
- Hematologiske maligniteter
- Stamcelletransplantasjon
- Celletransplantasjoner
- aGvHD
- cGvHD
- Akutt graft-versus-host-sykdom
- Kronisk graft-versus-host-sykdom
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i immunsystemet
- Neoplasmer etter histologisk type
- Lymfoproliferative lidelser
- Lymfesykdommer
- Immunproliferative lidelser
- Neoplasmer etter nettsted
- Benmargssykdommer
- Hematologiske sykdommer
- Myeloproliferative lidelser
- Forstadier til kreft
- Neoplasmer
- Myelodysplastiske syndromer
- Hematologiske neoplasmer
- Leukemi
- Leukemi, myeloid
- Leukemi, Myeloid, Akutt
- Preleukemi
- Forløpercelle lymfoblastisk leukemi-lymfom
- Leukemi, lymfoid
- Leukemi, myelogen, kronisk, BCR-ABL positiv
- Graft vs vertssykdom
Andre studie-ID-numre
- PT-001
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .