Studie ProTmune pro alogenní HCT u dospělých pacientů s hematologickými malignitami

Klíčová kritéria pro zařazení:

1. Pacienti muži a ženy ve věku 18 let a starší včetně;

2. Pacienti musí mít hematologickou malignitu, pro kterou je alogenní transplantace krvetvorných buněk periferní krve považována za klinicky vhodnou.

   Mezi způsobilá onemocnění a stadia patří následující:

   1. Akutní myeloidní leukémie
   2. Akutní lymfoblastická leukémie, včetně T lymfoblastického lymfomu s anamnézou postižení dřeně
   3. Myelodysplastický syndrom
   4. Chronická myeloidní leukémie
3. Dostupnost vhodného 8/8 HLA-A, -B, -C a -DRB1 shodného nepříbuzného dárce mPB;
4. odběr dárců mBP, který splňuje specifikace protokolu;
5. Adekvátní výkonnostní stav, definovaný jako Karnofského skóre vyšší nebo rovné 70 %;

6. U pacientek ve fertilním věku musí být splněna všechna následující kritéria:

   • Nejsou těhotné (tj. pacientky musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu);
   • Nekojí;
   • Během studie neplánují otěhotnět; a
   • Od screeningu do konce studie používají účinnou metodu antikoncepce, pokud jejich sexuální partner není chirurgicky sterilní.
7. U mužských pacientů souhlas s používáním kondomů se spermicidem během pohlavního styku od screeningu do konce studie; a
8. Ochota a schopnost podepsat IRB/IEC schválený ICF před provedením jakýchkoli postupů nebo testů specifických pro studii a dodržovat protokolární návštěvy a postupy studie.

Klíčová kritéria vyloučení:

1. Pouze fáze 1: Známá fibróza kostní dřeně; Pouze fáze 2: Fibróza kostní dřeně stupeň 3 (závažná) nebo vyšší;
2. Pozitivní sérologie na virus lidské imunodeficience (HIV) nebo lidský lymfotropní virus T-buněk (HTLV) kdykoli před zařazením;
3. Aktuálně nekontrolovaná bakteriální, virová nebo plísňová infekce (progrese klinických příznaků navzdory terapii);
4. předchozí autologní nebo alogenní HCT;
5. Aktivní malignita, jiná než ta, pro kterou se provádí alogenní transplantace mPB, do 12 měsíců od zařazení, s výjimkou povrchových bazaliomů a karcinomu in situ cervikálního karcinomu;
6. Plicní onemocnění, renální dysfunkce, jaterní onemocnění, srdeční onemocnění, neurologické onemocnění;
7. Účast na jiném klinickém hodnocení zahrnujícím hodnocený přípravek během 30 dnů před screeningem; nebo
8. Jakýkoli stav nebo terapie, která by podle názoru zkoušejícího mohla pro pacienta představovat riziko nebo by účast ve studii nebyla v nejlepším zájmu pacienta.