Virkningen av fosfatmetabolisme på sunn aldring
13. februar 2024 oppdatert av: Yale University
Bestem sammenhengen mellom varighet og dose av kronisk konvensjonell behandling med Pi og nyre (nefrokalsinose/nephrolithiasis), vaskulær (endotelfunksjon) og kardiovaskulær funksjon (ekkokardiografi) hos pasienter med arvelig hypofosfatemisk rakitt med hyperkalsiuri (HHRH) og pasienter med X -koblet hypofosfatemi (XLH).
Studieoversikt
Status
Suspendert
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Den sentrale hypotesen i dette forslaget er at pasienter med X-bundet hypofosfatemi (XLH), når de matches for varighet og dose av fosfatbehandling (Pi) til pasienter med arvelig hypofosfatemisk rakitt med hyperkalsiuri (HHRH), vil vise større kardiovaskulær og vaskulær debilitet enn pasienter med HHRH.
De overordnede målene med dette prosjektet er å bruke våre eksisterende longitudinelle databaser for individer med XLH og HHRH gjennom et tverrfaglig samarbeid mellom pediatrisk og voksenendokrinologi for å: i) kvantifisere effekten av eksponering for Pi-terapi over hele levetiden på kardiovaskulære og renale komplikasjoner, som er sentrale aldringsendepunkter, ii) bestemme den akutte responsen på Pi-belastning i XLH og HHRH ved å studere endringene i surrogatmarkører for kardiovaskulær og nyrefunksjon.
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Antatt)
30
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Clemens Bergwitz, MD
- Telefonnummer: 203-737-5450
- E-post: clemens.bergwitz@yale.edu
Studiesteder
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06511
- Yale University School of Medicine
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
13 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Barn over 13 år
- Yngre og eldre voksne med XLH og HHRH med bekreftede NPT2c-mutasjoner som påvirker begge kopier av NPT2c-genet (HHRH) eller én kopi av PHEX-genet (XLH)
- Vær villig til å gi tilgang til tidligere medisinske journaler for å avgjøre kvalifisering, inkludert bildediagnostikk, biokjemiske, medisinske og kirurgiske historiedata
- Være villig og i stand til å fullføre alle aspekter av studiet
- Vær villig til å følge planen for studiebesøk og følge vurderingene (etter etterforskerens mening).
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersoner vil bli ekskludert hvis de er barn under 13 år
- Personer som har andre sykdommer som sannsynligvis vil påvirke ben- og mineralmetabolismen (f. nyre-, lever-, gastrointestinale lidelser og malignitet),
- Personer som for øyeblikket er gravide,
- Forsøkspersoner som mottok medisinsk behandling eller utviklet en tilstand, som etter etterforskerens oppfatning kunne utgjøre en bekymring for enten pasientsikkerhet eller vanskeligheter med datatolkning.
- Forsøkspersoner vil bli ekskludert fra mål 2 hvis de ikke tåler tilskudd av fosfat.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Pasienter med arvelig hypofosfatemisk rakitt med HHRH
Arvelig hypofosfatemisk rakitt med hyperkalsiuri (HHRH)
|
Målet for daglig fosfat (Pi) inntak er 3500 mg/dag (kostinntak pluss vårt tilskudd) for denne studien.
Forsøkspersonene vil ta et tilskudd av Pi (som KPhos Neutral 250 mg/tablett) for å nå dette målet.
Forsøkspersonene vil få behandling i 30 dager.
|
|
Aktiv komparator: Pasienter med X-bundet hypofosfatemi
|
Målet for daglig fosfat (Pi) inntak er 3500 mg/dag (kostinntak pluss vårt tilskudd) for denne studien.
Forsøkspersonene vil ta et tilskudd av Pi (som KPhos Neutral 250 mg/tablett) for å nå dette målet.
Forsøkspersonene vil få behandling i 30 dager.
|
|
Aktiv komparator: 15 pasienter med X-bundet hypofosfatemi
15 pasienter med X-bundet hypofosfatemi som skal få fosfatbehandling i 30 dager.
|
Målet for daglig fosfat (Pi) inntak er 3500 mg/dag (kostinntak pluss vårt tilskudd) for denne studien.
Forsøkspersonene vil ta et tilskudd av Pi (som KPhos Neutral 250 mg/tablett) for å nå dette målet.
Forsøkspersonene vil få behandling i 30 dager.
|
|
Aktiv komparator: 15 Pasienter Arvelig hypofosfatemisk rakitt med HHRH
15 pasienter med arvelig hypofosfatemisk rakitt med hyperkalsiuri (HHRH) som vil få fosfatbehandling i 30 dager.
|
Målet for daglig fosfat (Pi) inntak er 3500 mg/dag (kostinntak pluss vårt tilskudd) for denne studien.
Forsøkspersonene vil ta et tilskudd av Pi (som KPhos Neutral 250 mg/tablett) for å nå dette målet.
Forsøkspersonene vil få behandling i 30 dager.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nivåer av parathyreoideahormon (PTH).
Tidsramme: 30 dager
|
PTH-nivåer forventes å øke over baseline etter fosfattilskudd (Pi).
|
30 dager
|
|
Fibroblast Growth Factor 23 (FGF23) nivåer
Tidsramme: 30 dager
|
FGF23-nivåer forventes å øke over baseline etter fosfattilskudd (Pi).
|
30 dager
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Clemens Bergwitz, MD, Yale University
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. januar 2019
Primær fullføring (Antatt)
1. august 2024
Studiet fullført (Antatt)
1. august 2024
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. desember 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. desember 2018
Først lagt ut (Faktiske)
10. desember 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Antatt)
15. februar 2024
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
13. februar 2024
Sist bekreftet
1. februar 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Metabolske sykdommer
- Urologiske manifestasjoner
- Ernæringsforstyrrelser
- Muskel- og skjelettsykdommer
- Avitaminose
- Mangelsykdommer
- Underernæring
- Beinsykdommer
- Bensykdommer, metabolske
- Forstyrrelser i kalsiummetabolisme
- Forstyrrelser i fosformetabolisme
- Vitamin D-mangel
- Rakitt
- Hypofosfatemi
- Hyperkalsiuri
Andre studie-ID-numre
- 2000023461
- 1UL1TR001863-01 (U.S. NIH-stipend/kontrakt)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Ja
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .