O impacto do metabolismo do fosfato no envelhecimento saudável
13 de fevereiro de 2024 atualizado por: Yale University
Determinar a associação entre a duração e a dose da terapia convencional crônica com Pi e renal (nefrocalcinose/nefrolitíase), vascular (função endotelial) e função cardiovascular (ecocardiografia) em pacientes com raquitismo hipofosfatêmico hereditário com hipercalciúria (HHRH) e pacientes com X hipofosfatemia ligada (XLH).
Visão geral do estudo
Status
Suspenso
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A hipótese central desta proposta é que pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X (XLH), quando pareados por duração e dose de terapia com fosfato (Pi) a pacientes com raquitismo hipofosfatêmico hereditário com hipercalciúria (HHRH), apresentarão maior debilidade cardiovascular e vascular do que pacientes com HHRH.
Os objetivos gerais deste projeto são utilizar nossos bancos de dados longitudinais existentes para indivíduos com XLH e HHRH por meio de uma colaboração interdisciplinar entre endocrinologia pediátrica e adulta para: i) quantificar o impacto da exposição à terapia com Pi ao longo da vida em complicações cardiovasculares e renais, que são os principais parâmetros de envelhecimento, ii) determinar a resposta aguda ao carregamento de Pi em XLH e HHRH, estudando as alterações nos marcadores substitutos da função cardiovascular e renal.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Estimado)
30
Estágio
- Fase inicial 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Contato de estudo
- Nome: Clemens Bergwitz, MD
- Número de telefone: 203-737-5450
- E-mail: clemens.bergwitz@yale.edu
Locais de estudo
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University School of Medicine
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-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
13 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Crianças com idade superior a 13 anos
- Adultos mais jovens e mais velhos com XLH e HHRH com mutações NPT2c confirmadas afetando ambas as cópias do gene NPT2c (HHRH) ou uma cópia do gene PHEX (XLH)
- Esteja disposto a fornecer acesso a registros médicos anteriores para determinar a elegibilidade, incluindo dados de histórico de imagem, bioquímicos, médicos e cirúrgicos
- Estar disposto e capaz de concluir todos os aspectos do estudo
- Estar disposto a aderir ao cronograma de visitas do estudo e cumprir as avaliações (na opinião do investigador).
Critério de exclusão:
- Os indivíduos serão excluídos, se forem crianças com menos de 13 anos de idade
- Indivíduos que têm outras doenças que podem afetar o metabolismo ósseo e mineral (por exemplo, distúrbios renais, hepáticos, gastrointestinais e malignidade),
- Sujeitos que estão atualmente grávidas,
- Indivíduos que receberam terapia médica ou desenvolveram qualquer condição que, na opinião do investigador, poderia representar uma preocupação para a segurança do indivíduo ou dificuldade na interpretação dos dados.
- Os indivíduos serão excluídos do Objetivo 2, se forem incapazes de tolerar fosfato suplementar.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Não randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Pacientes com raquitismo hipofosfatêmico hereditário com HHRH
Raquitismo hipofosfatêmico hereditário com hipercalciúria (HHRH)
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A meta diária de ingestão de fosfato (Pi) é de 3.500 mg/dia (ingestão dietética mais nossa suplementação) para este estudo.
Os indivíduos tomarão um suplemento de Pi (como KPhos Neutro 250 mg/comprimido) para atingir esta meta.
Os indivíduos receberão tratamento por 30 dias.
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Comparador Ativo: Pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X
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A meta diária de ingestão de fosfato (Pi) é de 3.500 mg/dia (ingestão dietética mais nossa suplementação) para este estudo.
Os indivíduos tomarão um suplemento de Pi (como KPhos Neutro 250 mg/comprimido) para atingir esta meta.
Os indivíduos receberão tratamento por 30 dias.
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Comparador Ativo: 15 pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X
15 Pacientes com hipofosfatemia ligada ao cromossomo X que receberão tratamento com fosfato por 30 dias.
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A meta diária de ingestão de fosfato (Pi) é de 3.500 mg/dia (ingestão dietética mais nossa suplementação) para este estudo.
Os indivíduos tomarão um suplemento de Pi (como KPhos Neutro 250 mg/comprimido) para atingir esta meta.
Os indivíduos receberão tratamento por 30 dias.
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Comparador Ativo: 15 Pacientes Raquitismo hipofosfatêmico hereditário com HHRH
15 pacientes com Raquitismo hipofosfatêmico hereditário com hipercalciúria (HHRH) que receberão tratamento com fosfato por 30 dias.
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A meta diária de ingestão de fosfato (Pi) é de 3.500 mg/dia (ingestão dietética mais nossa suplementação) para este estudo.
Os indivíduos tomarão um suplemento de Pi (como KPhos Neutro 250 mg/comprimido) para atingir esta meta.
Os indivíduos receberão tratamento por 30 dias.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Níveis de hormônio da paratireoide (PTH)
Prazo: 30 dias
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Espera-se que os níveis de PTH aumentem em relação à linha de base após o suplemento de fosfato (Pi).
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30 dias
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Níveis de fator de crescimento de fibroblastos 23 (FGF23)
Prazo: 30 dias
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Espera-se que os níveis de FGF23 aumentem em relação à linha de base após o suplemento de fosfato (Pi).
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Clemens Bergwitz, MD, Yale University
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de janeiro de 2019
Conclusão Primária (Estimado)
1 de agosto de 2024
Conclusão do estudo (Estimado)
1 de agosto de 2024
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
7 de dezembro de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de dezembro de 2018
Primeira postagem (Real)
10 de dezembro de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Estimado)
15 de fevereiro de 2024
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
13 de fevereiro de 2024
Última verificação
1 de fevereiro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Metabólicas
- Manifestações Urológicas
- Distúrbios Nutricionais
- Doenças musculoesqueléticas
- Avitaminose
- Doenças de Deficiência
- Desnutrição
- Doenças ósseas
- Doenças Ósseas Metabólicas
- Distúrbios do Metabolismo do Cálcio
- Distúrbios do Metabolismo do Fósforo
- Deficiência de Vitamina D
- Raquitismo
- Hipofosfatemia
- Hipercalciúria
Outros números de identificação do estudo
- 2000023461
- 1UL1TR001863-01 (Concessão/Contrato do NIH dos EUA)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Sim
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