El impacto del metabolismo del fosfato en el envejecimiento saludable
13 de febrero de 2024 actualizado por: Yale University
Determinar la asociación entre la duración y la dosis de la terapia convencional crónica con Pi y la función renal (nefrocalcinosis/nefrolitiasis), vascular (función endotelial) y cardiovascular (ecocardiografía) en pacientes con raquitismo hipofosfatémico hereditario con hipercalciuria (HHRH) y pacientes con X -hipofosfatemia ligada a (XLH).
Descripción general del estudio
Estado
Suspendido
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La hipótesis central de esta propuesta es que los pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X (XLH), cuando se emparejan en duración y dosis de fosfato (Pi) con pacientes con raquitismo hipofosfatémico hereditario con hipercalciuria (HHRH), evidenciarán una mayor debilidad cardiovascular y vascular que pacientes con HHRH.
Los objetivos generales de este proyecto son utilizar nuestras bases de datos longitudinales existentes para personas con XLH y HHRH a través de una colaboración interdisciplinaria entre endocrinología pediátrica y de adultos para: i) cuantificar el impacto de la exposición a la terapia Pi a lo largo de la vida sobre las complicaciones cardiovasculares y renales, que son criterios de valoración clave del envejecimiento, ii) determinar la respuesta aguda a la carga de Pi en XLH y HHRH mediante el estudio de los cambios en los marcadores sustitutos de la función cardiovascular y renal.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
30
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06511
- Yale University School of Medicine
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
13 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños mayores de 13 años
- Adultos jóvenes y mayores con XLH y HHRH con mutaciones NPT2c confirmadas que afectan ambas copias del gen NPT2c (HHRH) o una copia del gen PHEX (XLH)
- Estar dispuesto a proporcionar acceso a registros médicos anteriores para determinar la elegibilidad, incluidos datos de historial de imágenes, bioquímicos, médicos y quirúrgicos.
- Estar dispuesto y ser capaz de completar todos los aspectos del estudio.
- Estar dispuesto a cumplir con el programa de visitas del estudio y cumplir con las evaluaciones (en opinión del investigador).
Criterio de exclusión:
- Los sujetos serán excluidos, si son niños menores de 13 años.
- Sujetos que tienen otras enfermedades que pueden afectar el metabolismo óseo y mineral (p. trastornos renales, hepáticos, gastrointestinales y malignidad),
- Sujetos que están actualmente embarazadas,
- Sujetos que recibieron terapia médica o desarrollaron cualquier condición que, en opinión del investigador, podría presentar una preocupación por la seguridad del sujeto o dificultad con la interpretación de los datos.
- Los sujetos serán excluidos del objetivo 2 si no pueden tolerar el suplemento de fosfato.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Pacientes con raquitismo hipofosfatémico hereditario con HHRH
Raquitismo hipofosfatémico hereditario con hipercalciuria (HHRH)
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La ingesta diaria objetivo de fosfato (Pi) es de 3500 mg/día (ingesta dietética más nuestra suplementación) para este estudio.
Los sujetos tomarán un suplemento de Pi (como KPhos Neutral 250 mg/comprimido) para alcanzar este objetivo.
Los sujetos recibirán tratamiento durante 30 días.
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Comparador activo: Pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X
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La ingesta diaria objetivo de fosfato (Pi) es de 3500 mg/día (ingesta dietética más nuestra suplementación) para este estudio.
Los sujetos tomarán un suplemento de Pi (como KPhos Neutral 250 mg/comprimido) para alcanzar este objetivo.
Los sujetos recibirán tratamiento durante 30 días.
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Comparador activo: 15 pacientes con hipofosfatemia ligada al cromosoma X
15 Pacientes con Hipofosfatemia ligada al cromosoma X que recibirán tratamiento con fosfatos durante 30 días.
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La ingesta diaria objetivo de fosfato (Pi) es de 3500 mg/día (ingesta dietética más nuestra suplementación) para este estudio.
Los sujetos tomarán un suplemento de Pi (como KPhos Neutral 250 mg/comprimido) para alcanzar este objetivo.
Los sujetos recibirán tratamiento durante 30 días.
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Comparador activo: 15 Pacientes Raquitismo hipofosfatémico hereditario con HHRH
15 pacientes con Raquitismo Hipofosfatémico Hereditario con Hipercalciuria (HHRH) que recibirán tratamiento con fosfatos durante 30 días.
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La ingesta diaria objetivo de fosfato (Pi) es de 3500 mg/día (ingesta dietética más nuestra suplementación) para este estudio.
Los sujetos tomarán un suplemento de Pi (como KPhos Neutral 250 mg/comprimido) para alcanzar este objetivo.
Los sujetos recibirán tratamiento durante 30 días.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Niveles de hormona paratiroidea (PTH)
Periodo de tiempo: 30 dias
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Se espera que los niveles de PTH aumenten con respecto al valor inicial después del suplemento de fosfato (Pi).
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30 dias
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Niveles del factor de crecimiento de fibroblastos 23 (FGF23)
Periodo de tiempo: 30 dias
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Se espera que los niveles de FGF23 aumenten con respecto al valor inicial después del suplemento de fosfato (Pi).
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30 dias
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Clemens Bergwitz, MD, Yale University
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2019
Finalización primaria (Estimado)
1 de agosto de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de agosto de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de diciembre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de diciembre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
10 de diciembre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
15 de febrero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de febrero de 2024
Última verificación
1 de febrero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades metabólicas
- Manifestaciones Urológicas
- Trastornos Nutricionales
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Avitaminosis
- Enfermedades por deficiencia
- Desnutrición
- Enfermedades óseas
- Enfermedades Óseas Metabólicas
- Trastornos del metabolismo del calcio
- Trastornos del metabolismo del fósforo
- Deficiencia de vitamina D
- Raquitismo
- Hipofosfatemia
- Hipercalciuria
Otros números de identificación del estudio
- 2000023461
- 1UL1TR001863-01 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
Sí
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .