En registrert kohortstudie om Duchenne muskeldystrofi
18. mars 2021 oppdatert av: Ning Wang, MD., PhD.
Dystrofinopati er en betegnelse på X-koblet recessiv genetisk sykdom, inkludert Duchenne muskeldystrofi, Becker muskeldystrofi og X-koblet dilatert kardiomyopati.
Målet med denne studien er å bestemme det kliniske spekteret og den naturlige progresjonen av dystrofinopati i en prospektiv multisenter naturhistoriestudie, for å vurdere det kliniske, genetiske til pasienter med dystrofinopati for å optimere klinisk behandling.
Studieoversikt
Status
Rekruttering
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Forventet)
2000
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiekontakt
- Navn: Ming Jin, MD
- E-post: Safariday@live.com
Studiesteder
-
-
-
Fuzhou, Kina
- Rekruttering
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Ta kontakt med:
- Ming Jin, MD
- E-post: Safariday@live.com
-
Underetterforsker:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
2 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Pasienter som er diagnostisert som Duchenne muskeldystrofi i sykehuset
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Over 2 år gammel
- Diagnose med Duchenne muskeldystrofi og kvinnelige bærere, genotypisk bekreftet
- Diagnose bør støttes av muskelbiopsi, hvis ingen genetisk bekreftelse.
Ekskluderingskriterier:
- Tilstedeværelse av annen klinisk signifikant sykdom
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiver: Potensielle
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Alder ved død
Tidsramme: 20 år
|
tidspunktet da pasienten dør
|
20 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juli 2019
Primær fullføring (Forventet)
31. desember 2039
Studiet fullført (Forventet)
31. desember 2049
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
7. juli 2019
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
7. juli 2019
Først lagt ut (Faktiske)
9. juli 2019
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
22. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
18. mars 2021
Sist bekreftet
1. februar 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .