Registrovaná kohortová studie o Duchennově svalové dystrofii
18. března 2021 aktualizováno: Ning Wang, MD., PhD.
Dystrofinopatie je termín pro X-vázané recesivní genetické onemocnění, včetně Duchennovy svalové dystrofie, Beckerovy svalové dystrofie a X-vázané dilatační kardiomyopatie.
Cílem této studie je stanovit klinické spektrum a přirozenou progresi dystrofinopatie v prospektivní multicentrické přírodní anamnéze, zhodnotit klinickou, genetickou charakteristiku pacientů s dystrofinopatií za účelem optimalizace klinické léčby.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Očekávaný)
2000
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
Studijní místa
-
-
-
Fuzhou, Čína
- Nábor
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Kontakt:
- Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
2 roky a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti, kteří jsou v nemocnici diagnostikováni jako Duchennova svalová dystrofie
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Starší než 2 roky
- Genotypicky potvrzená diagnóza s Duchennovou svalovou dystrofií a ženskými přenašečkami
- Diagnóza by měla být podpořena svalovou biopsií, pokud neexistuje genetické potvrzení.
Kritéria vyloučení:
- Přítomnost jiného klinicky významného onemocnění
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Budoucí
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Věk při smrti
Časové okno: 20 let
|
čas, kdy pacient zemře
|
20 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
1. července 2019
Primární dokončení (Očekávaný)
31. prosince 2039
Dokončení studie (Očekávaný)
31. prosince 2049
Termíny zápisu do studia
První předloženo
7. července 2019
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
7. července 2019
První zveřejněno (Aktuální)
9. července 2019
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
22. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
18. března 2021
Naposledy ověřeno
1. února 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .