Un estudio de cohorte registrado sobre la distrofia muscular de Duchenne
18 de marzo de 2021 actualizado por: Ning Wang, MD., PhD.
La distrofinopatía es un término de enfermedad genética recesiva ligada al cromosoma X, que incluye la distrofia muscular de Duchenne, la distrofia muscular de Becker y la miocardiopatía dilatada ligada al cromosoma X.
El objetivo de este estudio es determinar el espectro clínico y la progresión natural de la distrofinopatía en un estudio prospectivo multicéntrico de historia natural, para evaluar la clínica, genética de los pacientes con distrofinopatía para optimizar el manejo clínico.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Anticipado)
2000
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Ming Jin, MD
- Correo electrónico: Safariday@live.com
Ubicaciones de estudio
-
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-
Fuzhou, Porcelana
- Reclutamiento
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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Contacto:
- Ming Jin, MD
- Correo electrónico: Safariday@live.com
-
Sub-Investigador:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes que son diagnosticados de Distrofia Muscular de Duchenne en el hospital
Descripción
Criterios de inclusión:
- Más de 2 años
- Diagnóstico de Distrofia Muscular de Duchenne, y mujeres portadoras, genotípicamente confirmado
- El diagnóstico debe respaldarse con una biopsia muscular, si no hay confirmación genética.
Criterio de exclusión:
- Presencia de otra enfermedad clínicamente significativa
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Edad al morir
Periodo de tiempo: 20 años
|
el momento en que el paciente muere
|
20 años
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de julio de 2019
Finalización primaria (Anticipado)
31 de diciembre de 2039
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de diciembre de 2049
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de julio de 2019
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
7 de julio de 2019
Publicado por primera vez (Actual)
9 de julio de 2019
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
22 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de marzo de 2021
Última verificación
1 de febrero de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .