- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04012671
Zarejestrowane badanie kohortowe dotyczące dystrofii mięśniowej Duchenne'a
18 marca 2021 zaktualizowane przez: Ning Wang, MD., PhD.
Dystrofinopatia jest terminem recesywnej choroby genetycznej sprzężonej z chromosomem X, w tym dystrofii mięśniowej Duchenne'a, dystrofii mięśniowej Beckera i kardiomiopatii rozstrzeniowej sprzężonej z chromosomem X.
Celem tego badania jest określenie spektrum klinicznego i naturalnej progresji dystrofinopatii w prospektywnym wieloośrodkowym badaniu historii naturalnej, ocena kliniczna, genetyczna pacjentów z dystrofinopatią w celu optymalizacji postępowania klinicznego.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Oczekiwany)
2000
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Fuzhou, Chiny
- Rekrutacyjny
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Kontakt:
- Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
-
Pod-śledczy:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
2 lata i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Pacjenci, u których w szpitalu zdiagnozowano dystrofię mięśniową Duchenne'a
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Powyżej 2 lat
- Diagnoza dystrofii mięśniowej Duchenne'a i nosicielek płci żeńskiej, potwierdzona genotypowo
- Diagnoza powinna być poparta biopsją mięśnia, jeśli nie ma potwierdzenia genetycznego.
Kryteria wyłączenia:
- Obecność innych istotnych klinicznie chorób
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wiek w chwili śmierci
Ramy czasowe: 20 lat
|
czas śmierci pacjenta
|
20 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
1 lipca 2019
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 grudnia 2039
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
31 grudnia 2049
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
7 lipca 2019
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 lipca 2019
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
9 lipca 2019
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
22 marca 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Dystrofia mięśniowa Duchenne'a
-
Avidity Biosciences, Inc.Jeszcze nie rekrutacjaChoroby Układu Nerwowego | Choroby układu mięśniowo-szkieletowego | Dystrofie mięśniowe | Zaburzenia mięśniowe, zanikowe | Choroby genetyczne | Choroba noworodków | X-połączony | DMD | Dziedziczny | Dystrofie mięśniowe (Duchenne, Becker, dystrofia miotoniczna) | Choroba mięśni | Wrodzony | Choroby nerwowo-mięśniowe (NMD) i inne warunki
-
Institut National de la Santé Et de la Recherche...ZakończonyDuchenne lub ciężka miopatia BeckeraFrancja
-
Dyne TherapeuticsRekrutacyjnyDystrofie mięśniowe | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a | Dystrofia mięśniowa Duchenne'a (DMD) | Dystrofia mięśniowa typu Duchenne'a i Beckera | Choroba genetyczna sprzężona z chromosomem X | Choroba genetyczna, wrodzona | DMD | Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości | Dystrofia mięśniowa... i inne warunkiStany Zjednoczone
-
Johns Hopkins UniversityNational Heart, Lung, and Blood Institute (NHLBI)Rejestracja na zaproszenieKardiomiopatia przerostowa (HCM) | Zespół długiego QT (LQTS) | Polimorficzny częstoskurcz komorowy katecholaminergiczny (CPVT) | Wrodzone zaburzenia rytmu serca | Zespół Brugadów (BrS) | Zespół wczesnej repolaryzacji (ERS) | Kardiomiopatia arytmogenna (AC, ARVD/C) | Kardiomiopatia rozstrzeniowa (DCM) | Dystrofie... i inne warunkiStany Zjednoczone