Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een geregistreerd cohortonderzoek naar spierdystrofie van Duchenne

18 maart 2021 bijgewerkt door: Ning Wang, MD., PhD.
Dystrofinopathie is een term voor X-gebonden recessieve genetische ziekte, waaronder Duchenne spierdystrofie, Becker spierdystrofie en de X-gebonden gedilateerde cardiomyopathie. Het doel van deze studie is om het klinische spectrum en de natuurlijke progressie van dystrofinopathie te bepalen in een prospectieve multicenter natuurhistorische studie, om de klinische, genetische eigenschappen van patiënten met dystrofinopathie te beoordelen om de klinische behandeling te optimaliseren.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Verwacht)

2000

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • China
      • Fuzhou, China
        • Werving
        • First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
        • Contact:
        • Onderonderzoeker:
          • Wan-Jin Chen, MD,PhD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten bij wie in het ziekenhuis de diagnose Duchenne spierdystrofie wordt gesteld

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Meer dan 2 jaar oud
  • Diagnose met Duchenne spierdystrofie en vrouwelijke dragers, genotypisch bevestigd
  • De diagnose moet worden ondersteund door spierbiopsie, als er geen genetische bevestiging is.

Uitsluitingscriteria:

  • Aanwezigheid van andere klinisch significante ziekte

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Leeftijd bij overlijden
Tijdsspanne: 20 jaar
het moment waarop de patiënt overlijdt
20 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Ning Wang, MD., PhD.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2019

Primaire voltooiing (Verwacht)

31 december 2039

Studie voltooiing (Verwacht)

31 december 2049

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 juli 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 juli 2019

Eerst geplaatst (Werkelijk)

9 juli 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

22 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

18 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 februari 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren