Une étude de cohorte enregistrée sur la dystrophie musculaire de Duchenne
18 mars 2021 mis à jour par: Ning Wang, MD., PhD.
La dystrophinopathie est un terme de maladie génétique récessive liée à l'X, y compris la dystrophie musculaire de Duchenne, la dystrophie musculaire de Becker et la cardiomyopathie dilatée liée à l'X.
Le but de cette étude est de déterminer le spectre clinique et la progression naturelle de la dystrophinopathie dans une étude prospective multicentrique d'histoire naturelle, d'évaluer le profil clinique, génétique des patients atteints de dystrophinopathie afin d'optimiser la prise en charge clinique.
Aperçu de l'étude
Statut
Recrutement
Les conditions
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Anticipé)
2000
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
Lieux d'étude
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Fuzhou, Chine
- Recrutement
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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Contact:
- Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
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Sous-enquêteur:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Patients diagnostiqués comme dystrophie musculaire de Duchenne à l'hôpital
La description
Critère d'intégration:
- Au-delà de 2 ans
- Diagnostic de Dystrophie Musculaire de Duchenne et de femmes porteuses génotypiquement confirmées
- Le diagnostic doit être étayé par une biopsie musculaire, en l'absence de confirmation génétique.
Critère d'exclusion:
- Présence d'autres maladies cliniquement significatives
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cohorte
- Perspectives temporelles: Éventuel
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
|
Âge au décès
Délai: 20 ans
|
le moment où le patient meurt
|
20 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juillet 2019
Achèvement primaire (Anticipé)
31 décembre 2039
Achèvement de l'étude (Anticipé)
31 décembre 2049
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 juillet 2019
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
7 juillet 2019
Première publication (Réel)
9 juillet 2019
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
22 mars 2021
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
18 mars 2021
Dernière vérification
1 février 2021
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .