Regisztrált kohorsz-tanulmány a Duchenne-izomdisztrófiáról
2021. március 18. frissítette: Ning Wang, MD., PhD.
A dystrophinopathia az X-hez kötött recesszív genetikai betegségek egyik kifejezése, beleértve a Duchenne-izomdisztrófiát, a Becker-izomdisztrófiát és az X-hez kötött dilatációs kardiomiopátiát.
Ennek a tanulmánynak a célja a dystrophinopathia klinikai spektrumának és természetes progressziójának meghatározása egy prospektív multicentrikus természetrajzi vizsgálatban, a dystrophinopathiában szenvedő betegek klinikai és genetikai állapotának felmérése a klinikai kezelés optimalizálása érdekében.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Várható)
2000
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Fuzhou, Kína
- Toborzás
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Kapcsolatba lépni:
- Ming Jin, MD
- E-mail: Safariday@live.com
-
Alkutató:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
2 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Olyan betegek, akiknél Duchenne-izomdystrophiát diagnosztizáltak a kórházban
Leírás
Bevételi kritériumok:
- 2 évesen túl
- A Duchenne-izomdystrophia és a női hordozók diagnózisa genotípusosan igazolt
- A diagnózist izombiopsziával kell alátámasztani, ha nincs genetikai megerősítés.
Kizárási kritériumok:
- Egyéb klinikailag jelentős betegség jelenléte
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Életkor a halálkor
Időkeret: 20 év
|
az az idő, amikor a beteg meghal
|
20 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2019. július 1.
Elsődleges befejezés (Várható)
2039. december 31.
A tanulmány befejezése (Várható)
2049. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. július 7.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. július 7.
Első közzététel (Tényleges)
2019. július 9.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2021. március 22.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2021. március 18.
Utolsó ellenőrzés
2021. február 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .