En registrerad kohortstudie om Duchennes muskeldystrofi
18 mars 2021 uppdaterad av: Ning Wang, MD., PhD.
Dystrofinopati är en term för X-länkad recessiv genetisk sjukdom, inklusive Duchennes muskeldystrofi, Beckers muskeldystrofi och X-länkad dilaterad kardiomyopati.
Syftet med denna studie är att fastställa det kliniska spektrumet och naturliga utvecklingen av dystrofinopati i en prospektiv multicenter naturhistorisk studie, för att bedöma det kliniska, genetiska hos patienter med dystrofinopati för att optimera den kliniska behandlingen.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
2000
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Ming Jin, MD
- E-post: Safariday@live.com
Studieorter
-
-
-
Fuzhou, Kina
- Rekrytering
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
-
Kontakt:
- Ming Jin, MD
- E-post: Safariday@live.com
-
Underutredare:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter som får diagnosen Duchenne muskeldystrofi på sjukhuset
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Över 2 år gammal
- Diagnos med Duchenne muskeldystrofi och kvinnliga bärare, genotypiskt bekräftad
- Diagnos bör stödjas av muskelbiopsi, om ingen genetisk bekräftelse.
Exklusions kriterier:
- Förekomst av annan kliniskt signifikant sjukdom
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Kohort
- Tidsperspektiv: Blivande
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Ålder vid döden
Tidsram: 20 år
|
tidpunkten då patienten dör
|
20 år
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juli 2019
Primärt slutförande (Förväntat)
31 december 2039
Avslutad studie (Förväntat)
31 december 2049
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 juli 2019
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
7 juli 2019
Första postat (Faktisk)
9 juli 2019
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
22 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
18 mars 2021
Senast verifierad
1 februari 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .