Uno studio di coorte registrato sulla distrofia muscolare di Duchenne
18 marzo 2021 aggiornato da: Ning Wang, MD., PhD.
La distrofinopatia è un termine di malattia genetica recessiva legata all'X, tra cui la distrofia muscolare di Duchenne, la distrofia muscolare di Becker e la cardiomiopatia dilatativa legata all'X.
Lo scopo di questo studio è determinare lo spettro clinico e la progressione naturale della distrofinopatia in uno studio prospettico multicentrico di storia naturale, per valutare la clinica, la genetica dei pazienti con distrofinopatia per ottimizzare la gestione clinica.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Anticipato)
2000
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Ming Jin, MD
- Email: Safariday@live.com
Luoghi di studio
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Fuzhou, Cina
- Reclutamento
- First Affiliated Hospital of Fujian Medical University
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Contatto:
- Ming Jin, MD
- Email: Safariday@live.com
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Sub-investigatore:
- Wan-Jin Chen, MD,PhD
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
2 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
Pazienti a cui viene diagnosticata la distrofia muscolare di Duchenne in ospedale
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Oltre i 2 anni
- Diagnosi di distrofia muscolare di Duchenne e femmine portatrici, genotipicamente confermata
- La diagnosi deve essere supportata dalla biopsia muscolare, in assenza di conferma genetica.
Criteri di esclusione:
- Presenza di altre malattie clinicamente significative
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Età alla morte
Lasso di tempo: 20 anni
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il momento in cui il paziente muore
|
20 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
1 luglio 2019
Completamento primario (Anticipato)
31 dicembre 2039
Completamento dello studio (Anticipato)
31 dicembre 2049
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
7 luglio 2019
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
7 luglio 2019
Primo Inserito (Effettivo)
9 luglio 2019
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
22 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
18 marzo 2021
Ultimo verificato
1 febbraio 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- MRCTA,ECFAH of FMU [2019]193
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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