Avatrombopag for behandling av trombocytopeni etter donorhematopoietisk stamcelletransplantasjon
26. november 2021 oppdatert av: Ayman Saad
En fase II-studie av Avatrombopag for behandling av trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon
Denne fase II-studien studerer bivirkningene og hvor godt avatrombopag virker for behandling av trombocytopeni etter donorhematopoetisk stamcelletransplantasjon.
Trombocytopeni er definert som unormalt lavt nivå av blodplater i blodet.
Avatrombopag er en trombopoietinreseptoragonist med små molekyler som stimulerer trombopoietinreseptoren som fører til økt produksjon av blodplater.
Studieoversikt
Status
Tilbaketrukket
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
HOVEDMÅL:
I. For å bestemme sikkerheten og effekten av avatrombopag for behandling av trombocytopeni etter allogen hematopoietisk stamcelletransplantasjon.
SEKUNDÆR MÅL:
I. Å identifisere prediktorer for respons på avatrombopag.
OVERSIKT:
Pasienter får avatrombopag oralt (PO) én gang daglig (QD) i opptil 1 år i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet. Avatrombopag vil bli titrert ukentlig inntil blodplatetall på større enn eller lik 60 000/uL er oppnådd og vedvarer i 7 påfølgende dager, og pasienten forblir fri for blodplatetransfusjon.
Etter avsluttet studiebehandling følges pasientene opp ukentlig i 4 uker og deretter månedlig inntil 1 år.
Studietype
Intervensjonell
Fase
- Fase 2
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Unnlatelse av å transplantere blodplater innen dag 30 (D30) etter hematopoietisk celletransplantasjon (HCT) definert som: Blodplateantall mindre enn 20 000/uL og pasienten er fortsatt avhengig av blodplatetransfusjonsstøtte
- Pasienten må kunne starte behandling med avatrombopag innen 30-60 dager etter transplantasjon
- Kunne gi skriftlig informert samtykke fra pasient eller juridisk representant
Ekskluderingskriterier:
- Alvorlige ukontrollerte infeksjoner
- Steroid refraktær graft versus vertssykdom (GVHD)
- Pasienter med trombotisk mikroangiopati
- Gravide eller ammende kvinner
- Kreatininclearance < 30 ml/min
- Aktiv tromboemboli som krever antikoagulasjon
- Kan ikke forstå undersøkelsens karakter av studien eller gi informert samtykke
- Bevis på tilbakefall av sykdom ved flowcytometri av kimærer
- Samtidig bruk av andre trombopoietinreseptoragonister (TPO-RA) medisiner under behandlingsfasen av studien eller to uker før innrullering
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling (avatrombopag)
Pasienter får avatrombopag PO QD i opptil 1 år i fravær av sykdomsprogresjon eller uakseptabel toksisitet.
Avatrombopag vil bli titrert ukentlig inntil blodplatetall på større enn eller lik 60 000/uL er oppnådd og vedvarer i 7 påfølgende dager, og pasienten forblir fri for blodplatetransfusjon.
|
Gitt PO
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst av uønskede hendelser ved avatrombopag-behandling
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste dose
|
Toksisiteter vil bli evaluert ved å bruke Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) versjon (v).5 standard toksisitetsgradering.
Frekvens og annen beskrivende statistikk vil bli brukt for å presentere toksisitetsmønsteret.
|
Inntil 30 dager etter siste dose
|
|
Feilrate for utvinning av blodplater
Tidsramme: På dag 90
|
Andelen vil gis med 95 % nøyaktig binomisk konfidensintervall.
|
På dag 90
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Uavhengighet fra blodplatetransfusjon
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Varighet av blodplaterespons
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Vil bli presentert på en beskrivende måte.
|
Inntil 1 år
|
|
Blodplateantall >= 50 000/uL i 7 påfølgende dager uten transfusjonsstøtte
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Inntil 1 år
|
|
|
Varighet av eksponering for avatrombopag
Tidsramme: Inntil 1 år
|
Vil bli presentert på en beskrivende måte.
|
Inntil 1 år
|
|
Forekomst av bivirkninger forbundet med avatrombopag-behandling
Tidsramme: Inntil 30 dager etter siste dose
|
Inntil 30 dager etter siste dose
|
|
|
Transplantasjonsrelatert dødelighet
Tidsramme: På dag 100 og 1 år post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT)
|
På dag 100 og 1 år post-hematopoietisk stamcelletransplantasjon (HCT)
|
|
|
Progresjonsfri overlevelse (PFS) av underliggende ondartet hematologisk lidelse
Tidsramme: Fra tidspunktet for HCT til progresjon og død, vurdert opp til 1 år
|
Metoden til Kaplan-Meier vil bli brukt for å estimere PFS.
|
Fra tidspunktet for HCT til progresjon og død, vurdert opp til 1 år
|
|
Total overlevelse (OS)
Tidsramme: Fra tidspunktet for HCT til død uansett årsak, vurdert opp til 1 år
|
Metoden til Kaplan-Meier vil bli brukt til å estimere OS.
|
Fra tidspunktet for HCT til død uansett årsak, vurdert opp til 1 år
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Forventet)
1. desember 2022
Primær fullføring (Forventet)
31. desember 2022
Studiet fullført (Forventet)
31. desember 2022
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
16. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
16. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
9. desember 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. november 2021
Sist bekreftet
1. november 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OSU-19328
- NCI-2020-01035 (Registeridentifikator: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Nei
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .