Awatrombopag w leczeniu małopłytkowości po przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych od dawcy
26 listopada 2021 zaktualizowane przez: Ayman Saad
Badanie fazy II dotyczące stosowania awatrombopagu w leczeniu trombocytopenii po allogenicznym przeszczepie hematopoetycznych komórek macierzystych
To badanie fazy II bada skutki uboczne i skuteczność awatrombopagu w leczeniu trombocytopenii po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych dawcy.
Trombocytopenię definiuje się jako nieprawidłowo niski poziom płytek krwi.
Awatrombopag jest drobnocząsteczkowym agonistą receptora trombopoetyny, który stymuluje receptor trombopoetyny, prowadząc do zwiększenia produkcji płytek krwi.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
PODSTAWOWY CEL:
I. Określenie bezpieczeństwa i skuteczności awatrombopagu w leczeniu trombocytopenii po allogenicznym przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych.
CEL DODATKOWY:
I. Identyfikacja predyktorów odpowiedzi na awatrombopag.
ZARYS:
Pacjenci otrzymują awatrombopag doustnie (PO) raz dziennie (QD) przez okres do 1 roku w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Awatrombopag będzie miareczkowany co tydzień, aż do uzyskania liczby płytek krwi większej lub równej 60 000/ul, która utrzymuje się przez 7 kolejnych dni, a pacjent pozostaje wolny od transfuzji płytek krwi.
Po zakończeniu leczenia badanego pacjenci są obserwowani co tydzień przez 4 tygodnie, a następnie co miesiąc przez okres do 1 roku.
Typ studiów
Interwencyjne
Faza
- Faza 2
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Brak wszczepienia płytek krwi do dnia 30 (D30) po przeszczepie komórek krwiotwórczych (HCT) zdefiniowany jako: Liczba płytek krwi mniejsza niż 20 000/ul, a pacjent nadal jest zależny od wspomaganej transfuzji płytek krwi
- Pacjent musi być w stanie rozpocząć leczenie awatrombopagiem w ciągu 30-60 dni po przeszczepie
- Potrafi przedstawić pisemną świadomą zgodę pacjenta lub przedstawiciela prawnego
Kryteria wyłączenia:
- Poważne niekontrolowane infekcje
- Oporna na steroidy choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD)
- Pacjenci z mikroangiopatią zakrzepową
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Klirens kreatyniny < 30 ml/min
- Czynna choroba zakrzepowo-zatorowa wymagająca leczenia przeciwzakrzepowego
- Niemożność zrozumienia badawczego charakteru badania lub wyrażenia świadomej zgody
- Dowód nawrotu choroby za pomocą cytometrii przepływowej chimeryzmów
- Jednoczesne stosowanie innych agonistów receptora trombopoetyny (TPO-RA) podczas fazy leczenia badania lub dwa tygodnie przed włączeniem
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Leczenie (awatrombopag)
Pacjenci otrzymują awatrombopag doustnie raz na dobę przez okres do 1 roku w przypadku braku progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności.
Awatrombopag będzie miareczkowany co tydzień, aż do uzyskania liczby płytek krwi większej lub równej 60 000/ul, która utrzymuje się przez 7 kolejnych dni, a pacjent pozostaje wolny od transfuzji płytek krwi.
|
Biorąc pod uwagę PO
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Częstość występowania działań niepożądanych leczenia awatrombopagiem
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce
|
Toksyczność zostanie oceniona przy użyciu standardowej klasyfikacji toksyczności według Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) wersja (v).5.
Częstotliwość i inne statystyki opisowe zostaną wykorzystane do przedstawienia schematu toksyczności.
|
Do 30 dni po ostatniej dawce
|
|
Wskaźnik niepowodzenia odzyskiwania płytek krwi
Ramy czasowe: W dniu 90
|
Proporcja zostanie podana z 95% dokładnym dwumianowym przedziałem ufności.
|
W dniu 90
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Niezależność od transfuzji płytek krwi
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
|
Czas trwania odpowiedzi płytek krwi
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Zostanie przedstawiony w sposób opisowy.
|
Do 1 roku
|
|
Liczba płytek krwi >= 50 000/ul przez 7 kolejnych dni bez wspomagania transfuzją
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Do 1 roku
|
|
|
Czas ekspozycji na awatrombopag
Ramy czasowe: Do 1 roku
|
Zostanie przedstawiony w sposób opisowy.
|
Do 1 roku
|
|
Częstość występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem awatrombopagiem
Ramy czasowe: Do 30 dni po ostatniej dawce
|
Do 30 dni po ostatniej dawce
|
|
|
Śmiertelność związana z przeszczepem
Ramy czasowe: W dniu 100 i 1 rok po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
|
W dniu 100 i 1 rok po przeszczepieniu hematopoetycznych komórek macierzystych (HCT)
|
|
|
Przeżycie wolne od progresji choroby (PFS) leżącego u podstaw złośliwego zaburzenia hematologicznego
Ramy czasowe: Od czasu HCT do progresji i śmierci oceniano do 1 roku
|
Do oszacowania PFS zostanie wykorzystana metoda Kaplana-Meiera.
|
Od czasu HCT do progresji i śmierci oceniano do 1 roku
|
|
Całkowite przeżycie (OS)
Ramy czasowe: Od czasu HCT do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 1 roku
|
Do oszacowania OS zostanie wykorzystana metoda Kaplana-Meiera.
|
Od czasu HCT do śmierci z jakiejkolwiek przyczyny, oceniany do 1 roku
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Oczekiwany)
1 grudnia 2022
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
31 grudnia 2022
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
31 grudnia 2022
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
16 marca 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
16 marca 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 marca 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 grudnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 listopada 2021
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- OSU-19328
- NCI-2020-01035 (Identyfikator rejestru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Nie
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .