Avatrombopag para o tratamento de trombocitopenia após transplante de células-tronco hematopoiéticas de doador
26 de novembro de 2021 atualizado por: Ayman Saad
Um estudo de Fase II de Avatrombopag para o tratamento de trombocitopenia após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas
Este estudo de fase II estuda os efeitos colaterais e a eficácia do avatrombopag no tratamento da trombocitopenia após o transplante de células-tronco hematopoiéticas do doador.
A trombocitopenia é definida como um nível anormalmente baixo de plaquetas no sangue.
O avatrombopag é um agonista do receptor de trombopoietina de molécula pequena que estimula o receptor de trombopoietina levando ao aumento da produção de plaquetas.
Visão geral do estudo
Status
Retirado
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
OBJETIVO PRIMÁRIO:
I. Determinar a segurança e eficácia do avatrombopag para o tratamento de trombocitopenia após transplante alogênico de células-tronco hematopoiéticas.
OBJETIVO SECUNDÁRIO:
I. Identificar preditores de resposta ao avatrombopag.
CONTORNO:
Os pacientes recebem avatrombopag por via oral (PO) uma vez ao dia (QD) por até 1 ano na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável. O avatrombopag será titulado semanalmente até que a contagem de plaquetas maior ou igual a 60.000/uL seja alcançada e persista por 7 dias consecutivos, e o paciente permaneça livre de transfusão de plaquetas.
Após a conclusão do tratamento do estudo, os pacientes são acompanhados semanalmente por 4 semanas e depois mensalmente até 1 ano.
Tipo de estudo
Intervencional
Estágio
- Fase 2
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Critério de inclusão:
- Falha no enxerto de plaquetas no dia 30 (D30) após o transplante de células hematopoiéticas (HCT) definido como: Contagem de plaquetas inferior a 20.000/uL e o paciente ainda depende de suporte de transfusão de plaquetas
- O paciente deve poder iniciar o tratamento com avatrombopag dentro de 30 a 60 dias após o transplante
- Capaz de fornecer consentimento informado por escrito do paciente ou representante legal
Critério de exclusão:
- Infecções graves descontroladas
- Enxerto refratário a esteroides contra doença do hospedeiro (GVHD)
- Pacientes com microangiopatia trombótica
- Mulheres grávidas ou lactantes
- Depuração de creatinina < 30 ml/min
- Tromboembolismo ativo que requer anticoagulação
- Incapaz de entender a natureza investigativa do estudo ou fornecer consentimento informado
- Evidência de recidiva da doença por citometria de fluxo de quimerismos
- Uso concomitante de outros medicamentos agonistas do receptor de trombopoietina (TPO-RA) durante a fase de tratamento do estudo ou duas semanas antes da inscrição
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Tratamento (avatrombopague)
Os pacientes recebem avatrombopag PO QD por até 1 ano na ausência de progressão da doença ou toxicidade inaceitável.
O avatrombopag será titulado semanalmente até que a contagem de plaquetas maior ou igual a 60.000/uL seja alcançada e persista por 7 dias consecutivos, e o paciente permaneça livre de transfusão de plaquetas.
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Dado PO
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Incidência de eventos adversos do tratamento com avatrombopag
Prazo: Até 30 dias após a última dose
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As toxicidades serão avaliadas usando os Critérios Comuns de Terminologia para Eventos Adversos (CTCAE) versão (v.5) classificação de toxicidade padrão.
Frequência e outras estatísticas descritivas serão usadas para apresentar o padrão de toxicidade.
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Até 30 dias após a última dose
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Taxa de falha na recuperação de plaquetas
Prazo: No dia 90
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A proporção será fornecida com intervalo de confiança binomial exato de 95%.
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No dia 90
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Independência de transfusão de plaquetas
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Duração da resposta plaquetária
Prazo: Até 1 ano
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Será apresentado de forma descritiva.
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Até 1 ano
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Contagem de plaquetas >= 50.000/uL por 7 dias consecutivos sem suporte transfusional
Prazo: Até 1 ano
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Até 1 ano
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Duração da exposição ao avatrombopag
Prazo: Até 1 ano
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Será apresentado de forma descritiva.
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Até 1 ano
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Incidência de eventos adversos associados ao tratamento com avatrombopag
Prazo: Até 30 dias após a última dose
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Até 30 dias após a última dose
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Mortalidade relacionada ao transplante
Prazo: No dia 100 e 1 ano após o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
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No dia 100 e 1 ano após o transplante de células-tronco hematopoiéticas (HCT)
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Sobrevida livre de progressão (PFS) de distúrbio hematológico maligno subjacente
Prazo: Desde o momento do HCT até a progressão e óbito, avaliado até 1 ano
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O método de Kaplan-Meier será utilizado para estimar a PFS.
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Desde o momento do HCT até a progressão e óbito, avaliado até 1 ano
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Sobrevida global (OS)
Prazo: Desde o momento do HCT até a morte por qualquer causa, avaliada até 1 ano
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O método de Kaplan-Meier será utilizado para estimar OS.
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Desde o momento do HCT até a morte por qualquer causa, avaliada até 1 ano
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Antecipado)
1 de dezembro de 2022
Conclusão Primária (Antecipado)
31 de dezembro de 2022
Conclusão do estudo (Antecipado)
31 de dezembro de 2022
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
16 de março de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
16 de março de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de março de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de dezembro de 2021
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de novembro de 2021
Última verificação
1 de novembro de 2021
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- OSU-19328
- NCI-2020-01035 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Não
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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