Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Avatrombopag pro léčbu trombocytopenie po transplantaci krvetvorných buněk dárce

26. listopadu 2021 aktualizováno: Ayman Saad

Fáze II studie Avatrombopagu pro léčbu trombocytopenie po alogenní transplantaci krvetvorných kmenových buněk

Tato studie fáze II studuje vedlejší účinky a jak dobře avatrombopag působí při léčbě trombocytopenie po transplantaci dárcovských hematopoetických kmenových buněk. Trombocytopenie je definována jako abnormálně nízká hladina krevních destiček v krvi. Avatrombopag je agonista trombopoetinového receptoru s malou molekulou, který stimuluje trombopoetinový receptor, což vede ke zvýšení produkce krevních destiček.

Přehled studie

Postavení

Staženo

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

PRVNÍ CÍL:

I. Stanovit bezpečnost a účinnost avatrombopagu pro léčbu trombocytopenie po alogenní transplantaci krvetvorných buněk.

DRUHÝ CÍL:

I. Identifikovat prediktory odpovědi na avatrombopag.

OBRYS:

Pacienti dostávají avatrombopag perorálně (PO) jednou denně (QD) po dobu až 1 roku při absenci progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Avatrombopag bude titrován týdně, dokud nebude dosaženo počtu krevních destiček vyššího nebo rovného 60 000/ul a přetrvává po dobu 7 po sobě jdoucích dnů a pacient zůstane bez transfuze krevních destiček.

Po dokončení studijní léčby jsou pacienti sledováni týdně po dobu 4 týdnů a poté měsíčně až po dobu 1 roku.

Typ studie

Intervenční

Fáze

  • Fáze 2

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Selhání přihojení krevních destiček do 30. dne (D30) po transplantaci hematopoetických buněk (HCT) definované jako: Počet krevních destiček nižší než 20 000/ul a pacient je stále závislý na podpoře transfuze krevních destiček
  • Pacient musí být schopen zahájit léčbu avatrombopagem během 30-60 dnů po transplantaci
  • Schopnost poskytnout písemný informovaný souhlas pacienta nebo zákonného zástupce

Kritéria vyloučení:

  • Závažné nekontrolované infekce
  • Steroidní refrakterní reakce štěpu proti hostiteli (GVHD)
  • Pacienti s trombotickou mikroangiopatií
  • Těhotné nebo kojící ženy
  • Clearance kreatininu < 30 ml/min
  • Aktivní tromboembolismus vyžadující antikoagulaci
  • Neschopni porozumět výzkumné povaze studie nebo poskytnout informovaný souhlas
  • Průkaz relapsu onemocnění průtokovou cytometrií chimérismů
  • Současné užívání jiných agonistů trombopoetinového receptoru (TPO-RA) během léčebné fáze studie nebo dva týdny před zařazením

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Léčba (avatrombopag)
Pacienti dostávají avatrombopag PO QD po dobu až 1 roku bez progrese onemocnění nebo nepřijatelné toxicity. Avatrombopag bude titrován týdně, dokud nebude dosaženo počtu krevních destiček vyššího nebo rovného 60 000/ul a přetrvává po dobu 7 po sobě jdoucích dnů a pacient zůstane bez transfuze krevních destiček.
Lék: Avatrombopag
Vzhledem k PO
Ostatní jména:
  • Doptelet
  • E5501
  • AKR-501
  • AS 1670542
  • YM 477

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Výskyt nežádoucích účinků léčby avatrombopagem
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce
Toxicita bude vyhodnocena pomocí standardního hodnocení toxicity Common Terminology Criteria for Adverse Events (CTCAE) verze (v.5). K prezentaci vzorce toxicity se použije četnost a další popisné statistiky.
Až 30 dní po poslední dávce
Míra selhání obnovy krevních destiček
Časové okno: V den 90
Podíl bude poskytnut s 95% přesným binomickým intervalem spolehlivosti.
V den 90

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Nezávislost na transfuzi krevních destiček
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Doba trvání odpovědi krevních destiček
Časové okno: Do 1 roku
Bude prezentováno popisným způsobem.
Do 1 roku
Počet krevních destiček >= 50 000/ul po dobu 7 po sobě jdoucích dnů bez transfuzní podpory
Časové okno: Do 1 roku
Do 1 roku
Délka expozice avatrombopagu
Časové okno: Do 1 roku
Bude prezentováno popisným způsobem.
Do 1 roku
Výskyt nežádoucích účinků spojených s léčbou avatrombopagem
Časové okno: Až 30 dní po poslední dávce
Až 30 dní po poslední dávce
Úmrtnost související s transplantací
Časové okno: V den 100 a 1 rok po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
V den 100 a 1 rok po transplantaci hematopoetických kmenových buněk (HCT)
Přežití bez progrese (PFS) základní maligní hematologické poruchy
Časové okno: Od okamžiku HCT do progrese a smrti, hodnoceno do 1 roku
K odhadu PFS bude použita Kaplan-Meierova metoda.
Od okamžiku HCT do progrese a smrti, hodnoceno do 1 roku
Celkové přežití (OS)
Časové okno: Od okamžiku HCT do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 1 roku
K odhadu OS bude použita Kaplan-Meierova metoda.
Od okamžiku HCT do úmrtí z jakékoli příčiny, hodnoceno do 1 roku

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Ayman Saad

Spolupracovníci

Sobi, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Očekávaný)

1. prosince 2022

Primární dokončení (Očekávaný)

31. prosince 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

31. prosince 2022

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. března 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

16. března 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. března 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. prosince 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. listopadu 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OSU-19328
  • NCI-2020-01035 (Identifikátor registru: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Avatrombopag

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit