Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia dopo trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore
26 novembre 2021 aggiornato da: Ayman Saad
Uno studio di fase II su Avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia dopo trapianto allogenico di cellule staminali emopoietiche
Questo studio di fase II studia gli effetti collaterali e l'efficacia di avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia dopo il trapianto di cellule staminali emopoietiche da donatore.
La trombocitopenia è definita come un livello anormalmente basso di piastrine nel sangue.
Avatrombopag è una piccola molecola agonista del recettore della trombopoietina che stimola il recettore della trombopoietina portando ad un aumento della produzione di piastrine.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
OBIETTIVO PRIMARIO:
I. Determinare la sicurezza e l'efficacia di avatrombopag per il trattamento della trombocitopenia dopo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche.
OBIETTIVO SECONDARIO:
I. Identificare i predittori di risposta ad avatrombopag.
SCHEMA:
I pazienti ricevono avatrombopag per via orale (PO) una volta al giorno (QD) fino a 1 anno in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile. Avatrombopag verrà titolato settimanalmente fino a quando non si raggiunge una conta piastrinica maggiore o uguale a 60.000/uL e persiste per 7 giorni consecutivi e il paziente rimane libero dalla trasfusione di piastrine.
Dopo il completamento del trattamento in studio, i pazienti vengono seguiti settimanalmente per 4 settimane e poi mensilmente fino a 1 anno.
Tipo di studio
Interventistico
Fase
- Fase 2
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Mancato attecchimento delle piastrine entro il giorno 30 (D30) dopo il trapianto di cellule ematopoietiche (HCT) definito come: conta piastrinica inferiore a 20.000/uL e il paziente dipende ancora dal supporto trasfusionale piastrinico
- Il paziente deve essere in grado di iniziare il trattamento con avatrombopag entro 30-60 giorni dal trapianto
- In grado di fornire il consenso informato scritto del paziente o del rappresentante legale
Criteri di esclusione:
- Infezioni gravi non controllate
- Malattia del trapianto contro l'ospite refrattario agli steroidi (GVHD)
- Pazienti con microangiopatia trombotica
- Donne in gravidanza o in allattamento
- Clearance della creatinina < 30 ml/min
- Tromboembolia attiva che richiede anticoagulazione
- Incapace di comprendere la natura sperimentale dello studio o di fornire il consenso informato
- Evidenza di recidiva della malattia mediante citometria a flusso di chimerismi
- Uso concomitante di altri farmaci agonisti del recettore della trombopoietina (TPO-RA) durante la fase di trattamento dello studio o due settimane prima dell'arruolamento
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Trattamento (avatrombopag)
I pazienti ricevono avatrombopag PO QD fino a 1 anno in assenza di progressione della malattia o tossicità inaccettabile.
Avatrombopag verrà titolato settimanalmente fino a quando non si raggiunge una conta piastrinica maggiore o uguale a 60.000/uL e persiste per 7 giorni consecutivi e il paziente rimane libero dalla trasfusione di piastrine.
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Dato PO
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Incidenza di eventi avversi del trattamento con avatrombopag
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Le tossicità saranno valutate utilizzando i criteri di terminologia comune per gli eventi avversi (CTCAE) versione (v).5 classificazione di tossicità standard.
La frequenza e altre statistiche descrittive saranno utilizzate per presentare il modello di tossicità.
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Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Tasso di fallimento del recupero piastrinico
Lasso di tempo: Al giorno 90
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La proporzione sarà fornita con un intervallo di confidenza binomiale esatto al 95%.
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Al giorno 90
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Indipendenza dalla trasfusione di piastrine
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Fino a 1 anno
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Durata della risposta piastrinica
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Sarà presentato in modo descrittivo.
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Fino a 1 anno
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Conta piastrinica >= 50.000/uL per 7 giorni consecutivi senza supporto trasfusionale
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Fino a 1 anno
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Durata dell'esposizione ad avatrombopag
Lasso di tempo: Fino a 1 anno
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Sarà presentato in modo descrittivo.
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Fino a 1 anno
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Incidenza di eventi avversi associati al trattamento con avatrombopag
Lasso di tempo: Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Fino a 30 giorni dopo l'ultima dose
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Mortalità correlata al trapianto
Lasso di tempo: Al giorno 100 e 1 anno post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
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Al giorno 100 e 1 anno post-trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HCT)
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Sopravvivenza libera da progressione (PFS) del disturbo ematologico maligno sottostante
Lasso di tempo: Dal momento dell'HCT alla progressione e alla morte, valutato fino a 1 anno
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Il metodo di Kaplan-Meier sarà utilizzato per stimare la PFS.
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Dal momento dell'HCT alla progressione e alla morte, valutato fino a 1 anno
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: Dal momento dell'HCT alla morte per qualsiasi causa, valutata fino a 1 anno
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Il metodo di Kaplan-Meier sarà utilizzato per stimare l'OS.
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Dal momento dell'HCT alla morte per qualsiasi causa, valutata fino a 1 anno
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Anticipato)
1 dicembre 2022
Completamento primario (Anticipato)
31 dicembre 2022
Completamento dello studio (Anticipato)
31 dicembre 2022
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
16 marzo 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
16 marzo 2020
Primo Inserito (Effettivo)
18 marzo 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
9 dicembre 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 novembre 2021
Ultimo verificato
1 novembre 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- OSU-19328
- NCI-2020-01035 (Identificatore di registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
No
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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