Avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia después del trasplante de células madre hematopoyéticas de donante
26 de noviembre de 2021 actualizado por: Ayman Saad
Un ensayo de fase II de avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas
Este ensayo de fase II estudia los efectos secundarios y qué tan bien funciona avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia después de un trasplante de células madre hematopoyéticas de un donante.
La trombocitopenia se define como un nivel anormalmente bajo de plaquetas en la sangre.
Avatrombopag es un agonista del receptor de trombopoyetina de molécula pequeña que estimula el receptor de trombopoyetina y aumenta la producción de plaquetas.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
OBJETIVO PRIMARIO:
I. Determinar la seguridad y eficacia de avatrombopag para el tratamiento de la trombocitopenia después del trasplante alogénico de células madre hematopoyéticas.
OBJETIVO SECUNDARIO:
I. Identificar predictores de respuesta a avatrombopag.
CONTORNO:
Los pacientes reciben avatrombopag por vía oral (PO) una vez al día (QD) hasta por 1 año en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable. Avatrombopag se titulará semanalmente hasta que se alcance un recuento de plaquetas mayor o igual a 60.000/uL y persista durante 7 días consecutivos, y el paciente permanezca libre de transfusión de plaquetas.
Después de completar el tratamiento del estudio, los pacientes reciben un seguimiento semanal durante 4 semanas y luego mensualmente hasta 1 año.
Tipo de estudio
Intervencionista
Fase
- Fase 2
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Fracaso en el injerto de plaquetas para el día 30 (D30) después del trasplante de células hematopoyéticas (HCT) definido como: Recuento de plaquetas inferior a 20 000/uL y el paciente aún depende de la transfusión de plaquetas
- El paciente debe poder comenzar el tratamiento con avatrombopag dentro de los 30 a 60 días posteriores al trasplante.
- Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito del paciente o representante legal
Criterio de exclusión:
- Infecciones graves no controladas
- Enfermedad de injerto contra huésped refractaria a esteroides (EICH)
- Pacientes con microangiopatía trombótica
- Mujeres embarazadas o lactantes
- Aclaramiento de creatinina < 30 ml/min
- Tromboembolismo activo que requiere anticoagulación
- Incapaz de comprender la naturaleza de investigación del estudio o de dar su consentimiento informado
- Evidencia de recaída de la enfermedad por citometría de flujo de quimerismos
- Uso concomitante de otros medicamentos agonistas del receptor de trombopoyetina (TPO-RA) durante la fase de tratamiento del estudio o dos semanas antes de la inscripción
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento (avatrombopag)
Los pacientes reciben avatrombopag PO QD por hasta 1 año en ausencia de progresión de la enfermedad o toxicidad inaceptable.
Avatrombopag se titulará semanalmente hasta que se alcance un recuento de plaquetas mayor o igual a 60.000/uL y persista durante 7 días consecutivos, y el paciente permanezca libre de transfusión de plaquetas.
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Orden de compra dada
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos adversos del tratamiento con avatrombopag
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la última dosis
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Las toxicidades se evaluarán utilizando los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos (CTCAE) versión (v).5 clasificación de toxicidad estándar.
Se utilizarán la frecuencia y otras estadísticas descriptivas para presentar el patrón de toxicidad.
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Hasta 30 días después de la última dosis
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Tasa de fracaso de la recuperación de plaquetas
Periodo de tiempo: En el día 90
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La proporción se proporcionará con un intervalo de confianza binomial exacto del 95%.
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En el día 90
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Independencia de la transfusión de plaquetas
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Duración de la respuesta plaquetaria
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Se presentará de forma descriptiva.
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Hasta 1 año
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Recuento de plaquetas >= 50.000/uL durante 7 días consecutivos sin soporte transfusional
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Hasta 1 año
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Duración de la exposición a avatrombopag
Periodo de tiempo: Hasta 1 año
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Se presentará de forma descriptiva.
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Hasta 1 año
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Incidencia de eventos adversos asociados con el tratamiento con avatrombopag
Periodo de tiempo: Hasta 30 días después de la última dosis
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Hasta 30 días después de la última dosis
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Mortalidad relacionada con el trasplante
Periodo de tiempo: En el día 100 y 1 año después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
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En el día 100 y 1 año después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HCT)
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Supervivencia libre de progresión (PFS) del trastorno hematológico maligno subyacente
Periodo de tiempo: Desde el momento del TCH hasta la progresión y muerte, evaluado hasta 1 año
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Se utilizará el método de Kaplan-Meier para estimar la PFS.
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Desde el momento del TCH hasta la progresión y muerte, evaluado hasta 1 año
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Supervivencia global (SG)
Periodo de tiempo: Desde el momento del TCH hasta la muerte por cualquier causa, evaluado hasta 1 año
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Se utilizará el método de Kaplan-Meier para estimar la OS.
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Desde el momento del TCH hasta la muerte por cualquier causa, evaluado hasta 1 año
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Ayman Saad, MB/BCH, Ohio State University Comprehensive Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
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Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Anticipado)
31 de diciembre de 2022
Finalización del estudio (Anticipado)
31 de diciembre de 2022
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
16 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
16 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
18 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de diciembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de noviembre de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- OSU-19328
- NCI-2020-01035 (Identificador de registro: CTRP (Clinical Trial Reporting Program))
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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