En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Mavacamten hos kinesiske voksne med symptomatisk obstruktiv HCM

Inklusjonskriterier:

• Er minst 18 år ved visning.
• Kroppsvekten er større enn 45 kg ved screening.
• Har tilstrekkelige akustiske vinduer for å muliggjøre nøyaktige TTE-er
• Diagnostisert med oHCM
• Har dokumentert LVEF ≥ 55 % i hvile.
• Har en gyldig måling av Valsalva LVOT toppgradient ved screening
• Kvinnelige deltakere må ikke være gravide eller ammende
• Kunne forstå og overholde studieprosedyrene, forstå risikoene involvert i studien, og gi skriftlig informert samtykke i henhold til nasjonale, lokale og institusjonelle retningslinjer før den første studiespesifikke prosedyren.

Ekskluderingskriterier:

• Deltok i en klinisk studie der deltakeren mottok et hvilket som helst undersøkelsesmiddel (eller bruker et undersøkelsesapparat) innen 30 dager før screening, eller minst 5 ganger den respektive eliminasjonshalveringstiden (hvis kjent), avhengig av hva som er lengst.
• Forårsaker hjertehypertrofi av andre årsaker
• Har tidligere deltatt i en klinisk studie med mavacamten.
• Overfølsomhet overfor noen av komponentene i mavacamten-formuleringen.
• Pågående behandling (innen 14 dager før screening) eller planlagt behandling under den dobbeltblindede behandlingen med en kombinasjon av betablokkere og verapamil eller en kombinasjon av betablokkere og diltiazem.
• Har blitt vellykket behandlet med invasiv septalreduksjon
• Har dokumentert obstruktiv koronarsykdom
• Har kjent moderat eller alvorlig (i henhold til etterforskerens vurdering) aortaklaffstenose, konstriktiv perikarditt eller klinisk signifikant medfødt hjertesykdom ved screening.
• Har en akutt eller alvorlig komorbid tilstand som, etter utforskerens vurdering, kan føre til for tidlig avslutning av studiedeltakelsen eller forstyrre måling eller tolkning av effekt- og sikkerhetsvurderingene i studien.
• Anamnese med ondartet sykdom innen 10 år etter screening
• Har sikkerhetslaboratorieparametere utenfor normale grenser ved screening vurdert av det lokale laboratoriet
• Har en positiv serologisk test ved screening for infeksjon med humant immunsviktvirus, hepatitt C-virus eller hepatitt B-virus, med unntak av hepatitt B s-antistoff positivt, som er en markør for immunitet.
• Kjent infeksjon med COVID-19 (koronavirussykdom 2019) innen 90 dager etter screening.
• Har en historie eller bevis på andre klinisk signifikante lidelser, tilstander eller sykdommer som etter etterforskerens mening vil utgjøre en risiko for deltakernes sikkerhet eller forstyrre studieevalueringen, prosedyrene eller fullføringen.
• Tidligere behandling med kardiotoksiske midler
• Kan ikke overholde studiekravene, inkludert antall nødvendige besøk til det kliniske stedet
• Er en førstegradsslektning til personell som er direkte tilknyttet studien på det kliniske studiestedet, en hvilken som helst studieleverandør eller studiesponsoren.
• Identifisert som alkoholmisbruker.