一项评估 Mavacamten 在中国有症状的梗阻性 HCM 成人中的疗效和安全性的研究

纳入标准：

• 筛选时至少年满 18 岁。
• 筛选时体重大于 45 公斤。
• 具有足够的声窗以实现准确的 TTE
• 诊断为 oHCM
• 已记录静息时 LVEF ≥ 55%。
• 在筛选时对 Valsalva LVOT 峰值梯度进行了有效测量
• 女性参与者不得怀孕或哺乳
• 能够理解并遵守研究程序，了解研究中涉及的风险，并在首次研究特定程序之前根据国家、地方和机构指南提供书面知情同意书。

排除标准：

• 参加了一项临床试验，其中参与者在筛选前 30 天内接受了任何研究药物（或目前正在使用研究设备），或者至少是相应消除半衰期（如果已知）的 5 倍，以较长者为准。
• 其他原因引起心肌肥厚
• 之前参加过 mavacamten 的临床研究。
• 对 mavacamten 配方的任何成分过敏。
• 当前治疗（筛选前 14 天内）或双盲治疗期间计划使用 β 受体阻滞剂和维拉帕米的组合或 β 受体阻滞剂和地尔硫卓的组合。
• 已通过侵入性间隔复位成功治疗
• 有阻塞性冠状动脉疾病的记录
• 在筛选时已知中度或重度（根据研究者的判断）主动脉瓣狭窄、缩窄性心包炎或有临床意义的先天性心脏病。
• 有任何急性或严重的合并症，根据研究者的判断，可能导致提前终止研究参与或干扰研究中疗效和安全性评估的测量或解释。
• 筛选后 10 年内有恶性疾病史
• 筛选时的安全实验室参数超出当地实验室评估的正常限值
• 在筛查感染人类免疫缺陷病毒、丙型肝炎病毒或乙型肝炎病毒时血清学试验呈阳性，但乙型肝炎 s 抗体阳性除外，这是一种免疫标记。
• 筛选后 90 天内已知感染 COVID-19（冠状病毒病 2019）。
• 有任何其他具有临床意义的障碍、病症或疾病的病史或证据，研究者认为这些障碍、病症或疾病会对参与者的安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成。
• 既往接受心脏毒性药物治疗
• 无法遵守研究要求，包括要求访问临床站点的次数
• 是与临床研究地点的研究直接相关的人员、任何研究供应商或研究发起人的一级亲属。
• 被鉴定为酗酒者。