Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Mavacamten bei chinesischen Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver HCM

Einschlusskriterien:

• ist bei der Vorführung mindestens 18 Jahre alt.
• Das Körpergewicht beträgt beim Screening mehr als 45 kg.
• Verfügt über angemessene akustische Fenster, um genaue TTEs zu ermöglichen
• Diagnose oHCM
• Hat eine dokumentierte LVEF ≥ 55 % in Ruhe.
• Hat eine gültige Messung des Valsalva-LVOT-Spitzengradienten beim Screening
• Weibliche Teilnehmer dürfen nicht schwanger sein oder stillen
• In der Lage, die Studienverfahren zu verstehen und einzuhalten, die mit der Studie verbundenen Risiken zu verstehen und vor dem ersten studienspezifischen Verfahren eine schriftliche Einverständniserklärung gemäß den nationalen, lokalen und institutionellen Richtlinien abzugeben.

Ausschlusskriterien:

• Teilnahme an einer klinischen Studie, bei der der Teilnehmer innerhalb von 30 Tagen vor dem Screening oder mindestens dem Fünffachen der jeweiligen Eliminationshalbwertszeit (falls bekannt), je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, ein Prüfpräparat erhalten hat (oder derzeit ein Prüfgerät verwendet).
• Verursacht Herzhypertrophie aus anderen Gründen
• Zuvor an einer klinischen Studie mit Mavacamten teilgenommen.
• Überempfindlichkeit gegen einen der Bestandteile der Mavacamten-Formulierung.
• Aktuelle Behandlung (innerhalb von 14 Tagen vor dem Screening) oder geplante Behandlung während der doppelblinden Behandlung mit einer Kombination aus Betablockern und Verapamil oder einer Kombination aus Betablockern und Diltiazem.
• Wurde erfolgreich mit invasiver Septumreduktion behandelt
• Hat eine obstruktive koronare Herzkrankheit dokumentiert
• Hat beim Screening eine mittelschwere oder schwere (nach Einschätzung des Prüfarztes) Aortenklappenstenose, konstriktive Perikarditis oder klinisch signifikante angeborene Herzerkrankung bekannt.
• Hat eine akute oder schwerwiegende komorbide Erkrankung, die nach Einschätzung des Prüfarztes zu einer vorzeitigen Beendigung der Studienteilnahme führen oder die Messung oder Interpretation der Wirksamkeits- und Sicherheitsbewertungen in der Studie beeinträchtigen könnte.
• Vorgeschichte einer bösartigen Erkrankung innerhalb von 10 Jahren nach dem Screening
• Hat Sicherheitslaborparameter außerhalb der normalen Grenzen beim Screening, wie vom örtlichen Labor beurteilt
• Hat einen positiven serologischen Test beim Screening auf eine Infektion mit dem humanen Immunschwächevirus, dem Hepatitis-C-Virus oder dem Hepatitis-B-Virus, mit Ausnahme von Hepatitis-B-s-Antikörper-positiv, was ein Immunitätsmarker ist.
• Bekannte Infektion mit COVID-19 (Coronavirus-Krankheit 2019) innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening.
• Hat eine Vorgeschichte oder Hinweise auf andere klinisch signifikante Störungen, Zustände oder Krankheiten, die nach Ansicht des Prüfarztes ein Risiko für die Sicherheit der Teilnehmer darstellen oder die Studienauswertung, -verfahren oder -abschluss beeinträchtigen würden.
• Vorbehandlung mit kardiotoxischen Mitteln
• Kann die Studienanforderungen nicht erfüllen, einschließlich der Anzahl der erforderlichen Besuche am klinischen Standort
• Ist ein Verwandter ersten Grades von Personal, das direkt mit der Studie am Standort der klinischen Studie, einem Studienanbieter oder dem Studiensponsor verbunden ist.
• Als Alkoholabhängige identifiziert.