Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança de Mavacamten em adultos chineses com MCH obstrutiva sintomática

Critério de inclusão:

• Ter pelo menos 18 anos na triagem.
• O peso corporal é superior a 45 kg na triagem.
• Possui janelas acústicas adequadas para permitir ETTs precisos
• Diagnosticado com oHCM
• Documentou FEVE ≥ 55% em repouso.
• Tem uma medição válida do gradiente de pico Valsalva LVOT na triagem
• As participantes do sexo feminino não devem estar grávidas ou amamentando
• Capaz de entender e cumprir os procedimentos do estudo, entender os riscos envolvidos no estudo e fornecer consentimento informado por escrito de acordo com as diretrizes nacionais, locais e institucionais antes do primeiro procedimento específico do estudo.

Critério de exclusão:

• Participou de um ensaio clínico no qual o participante recebeu qualquer medicamento experimental (ou está atualmente usando um dispositivo experimental) dentro de 30 dias antes da triagem, ou pelo menos 5 vezes a meia-vida de eliminação respectiva (se conhecida), o que for mais longo.
• Causando hipertrofia cardíaca por outras razões
• Anteriormente participou de um estudo clínico com mavacamten.
• Hipersensibilidade a qualquer um dos componentes da formulação de mavacamten.
• Tratamento atual (dentro de 14 dias antes da triagem) ou tratamento planejado durante o tratamento duplo-cego com uma combinação de betabloqueadores e verapamil ou uma combinação de betabloqueadores e diltiazem.
• Foi tratado com sucesso com redução invasiva do septo
• Tem doença arterial coronariana obstrutiva documentada
• Tem estenose da válvula aórtica moderada ou grave (de acordo com o julgamento do investigador), pericardite constritiva ou doença cardíaca congênita clinicamente significativa na triagem.
• Tem qualquer condição comórbida aguda ou grave que, na opinião do investigador, possa levar ao término prematuro da participação no estudo ou interferir na medição ou interpretação das avaliações de eficácia e segurança no estudo.
• História de doença maligna dentro de 10 anos de triagem
• Tem parâmetros laboratoriais de segurança fora dos limites normais na triagem conforme avaliado pelo laboratório local
• Tem teste sorológico positivo na triagem para infecção pelo vírus da imunodeficiência humana, vírus da hepatite C ou vírus da hepatite B, com exceção do anticorpo s da hepatite B positivo, que é um marcador de imunidade.
• Infecção conhecida com COVID-19 (doença de coronavírus 2019) dentro de 90 dias após a triagem.
• Tem histórico ou evidência de qualquer outro distúrbio, condição ou doença clinicamente significativa que, na opinião do investigador, representaria um risco à segurança do participante ou interferiria na avaliação, nos procedimentos ou na conclusão do estudo.
• Tratamento prévio com agentes cardiotóxicos
• Incapaz de cumprir os requisitos do estudo, incluindo o número de visitas necessárias ao centro clínico
• É um parente de primeiro grau do pessoal diretamente afiliado ao estudo no centro do estudo clínico, de qualquer fornecedor do estudo ou do patrocinador do estudo.
• Identificados como dependentes de álcool.