Исследование по оценке эффективности и безопасности мавакамтена у взрослых китайцев с симптоматической обструктивной ГКМП

Критерии включения:

• Возраст не менее 18 лет на момент скрининга.
• Масса тела при обследовании превышает 45 кг.
• Имеет адекватные акустические окна для обеспечения точных TTE
• Диагноз оГКМП
• Документально подтверждена ФВ ЛЖ ≥ 55% в покое.
• Имеет действительное измерение пикового градиента Valsalva LVOT при скрининге
• Участники женского пола не должны быть беременными или кормящими
• Способен понимать и соблюдать процедуры исследования, понимать риски, связанные с исследованием, и предоставлять письменное информированное согласие в соответствии с национальными, местными и институциональными рекомендациями до первой процедуры конкретного исследования.

Критерий исключения:

• Участвовал в клиническом испытании, в котором участник получал какой-либо исследуемый препарат (или в настоящее время использует исследуемое устройство) в течение 30 дней до скрининга или по меньшей мере в 5 раз превышающий соответствующий период полувыведения (если известен), в зависимости от того, что дольше.
• Вызывает гипертрофию сердца по другим причинам
• Ранее участвовал в клиническом исследовании мавакамтена.
• Повышенная чувствительность к любому из компонентов состава мавакамтена.
• Текущее лечение (в течение 14 дней до скрининга) или планируемое лечение в ходе двойного слепого лечения комбинацией бета-адреноблокаторов и верапамила или комбинацией бета-адреноблокаторов и дилтиазема.
• Был успешно вылечен инвазивной редукцией перегородки.
• Имеет документально подтвержденную обструктивную болезнь коронарных артерий.
• Наличие стеноза аортального клапана средней или тяжелой степени (по заключению исследователя), констриктивного перикардита или клинически значимого врожденного порока сердца при скрининге.
• Имеет какое-либо острое или серьезное сопутствующее заболевание, которое, по мнению исследователя, может привести к преждевременному прекращению участия в исследовании или помешать измерению или интерпретации оценок эффективности и безопасности в исследовании.
• Злокачественное заболевание в анамнезе в течение 10 лет после скрининга
• Лабораторные параметры безопасности выходят за пределы нормальных пределов при скрининге, оцененном местной лабораторией.
• Имеет положительный серологический тест при скрининге на инфекцию вирусом иммунодефицита человека, вирусом гепатита С или вирусом гепатита В, за исключением положительного результата на s-антитела к гепатиту В, который является маркером иммунитета.
• Известная инфекция COVID-19 (коронавирусная болезнь 2019 г.) в течение 90 дней после скрининга.
• Имеет в анамнезе или признаки любого другого клинически значимого расстройства, состояния или заболевания, которое, по мнению исследователя, может представлять риск для безопасности участников или мешать оценке, процедурам или завершению исследования.
• Предшествующее лечение кардиотоксическими средствами
• Невозможно выполнить требования исследования, включая количество необходимых посещений клинической базы.
• Является родственником первой степени родства персонала, непосредственно связанного с исследованием в центре клинического исследования, любого поставщика исследования или спонсора исследования.
• Признан алкоголиком.