Forebygging av astmaforverringer ved bruk av Dupilumab hos barn og ungdom i urbane områder (PANDA)

Inklusjonskriterier:

1. Deltaker og/eller foresatte må kunne forstå og gi informert samtykke og alderssvarende samtykke
2. Er menn og kvinner i alderen 6-17 år på Visit 0
3. Deltakeren har et primært bosted i en av de forhåndsvalgte rekrutteringsopptellingene som beskrevet i Protocol CAUSE01 Manual of Operations (MOP). Deltakere som ikke bor i de forhåndsvalgte folketellingskanalene, men bor innenfor Office of Management and Budget (OMB) definert Metropolitan Statistical Area og har offentlig finansiert helseforsikring, vil kvalifisere for inkludering.
4. Deltaker har en astmadiagnose stilt > 1 år før rekruttering. Deltakere som fikk en astmadiagnose av en kliniker ≤1 år før rekruttering, må rapportere at deres respiratoriske symptomer var til stede i mer enn 1 år før rekruttering.
5. Deltakeren har hatt minst to astmaeksaserbasjoner det foregående året (definert som et krav for systemiske kortikosteroider og/eller sykehusinnleggelse).

6. Ved besøk 0 (screening) må deltakeren ha følgende krav til astmakontrollmedisin:

   1. Deltakere i alderen 6 til 11 år: behandlinger med minst flutikason 250 mcg tørrpulverinhalator (DPI) ett drag to ganger daglig eller tilsvarende.
   2. Deltakere i alderen 12 år og eldre, behandling med minst flutikason 250 mcg pluss langtidsvirkende beta-agonist (LABA) DPI ett drag to ganger daglig eller tilsvarende.
7. Ha eosinofiler i perifert blod ≥150 celler/mcl og/eller FeNO ≥ 20ppb oppnådd ved besøk 0 eller via en annen CAUSE-protokoll innen 6 måneder.
8. Er i stand til å utføre akseptabel og repeterbar spirometri i henhold til American Thoracic Society (ATS) kriterier før randomisering.
9. Ha dokumentasjon på gjeldende sykeforsikring med reseptdekning på Visit 0.

Ekskluderingskriterier:

1. Foreldre eller foresatte er ikke i stand til eller villig til å gi skriftlig informert samtykke eller overholde studieprotokollen.
2. Har samtidige medisinske problemer som vil kreve systemiske kortikosteroider eller andre immunmodulatorer under studien.
3. Får for tiden immunterapi.
4. Får for tiden behandling med biologisk terapi eller har mottatt biologisk terapi innen 3 måneder før randomisering.
5. Trenger for tiden mer enn flutikason 500 mcg bid pluss langtidsvirkende beta-agonist (LABA) ett drag to ganger daglig eller tilsvarende pluss langtidsvirkende muskarine antagonister (LAMA) og/eller personer som bruker orale kortikosteroider daglig eller annenhver dag i mer enn 14 dager ved besøkstidspunktet 0.
6. Er for øyeblikket gravid eller ammer, eller planlegger å bli gravid i løpet av studiedeltakelsen. Kvinner i fertil alder (postmenarke) må være avholdende eller bruke en medisinsk akseptabel prevensjonsmetode gjennom hele studien (dvs. oral subkutan, mekanisk eller kirurgisk prevensjon). Menn som er seksuelt aktive må godta å bruke en akseptabel prevensjonsmetode (dvs. barrieremetoder med vaginal spermicid) eller ha en kvinnelig partner som praktiserer en godkjent prevensjonsmetode for kvinner.
7. Har en kjent, allerede eksisterende klinisk viktig lungetilstand annet enn astma.
8. Har en nåværende malignitet eller tidligere historie med kreft i remisjon i mindre enn 12 måneder før randomisering.
9. Er en nåværende røyker, eller bruker for øyeblikket en elektronisk sigarett eller damputstyr (f. e-sigarett, e-cig, mod, vape penn, JUUL, e-sigar, e-hookah, e-pipe, vape pods).
10. Har en kjent immunsviktsykdom.
11. Har en kjent, aktiv allerede eksisterende parasittinfeksjon eller er under behandling for en parasittinfeksjon. Når deltakeren har blitt behandlet, kan deltakeren bli revurdert.
12. Bruk av undersøkelsesmedisiner innen 4 uker etter randomisering
13. Har tidligere eller nåværende medisinske problemer eller funn fra fysisk undersøkelse eller laboratorietester som ikke er oppført ovenfor, som etter stedsforskerens mening kan utgjøre ytterligere risiko ved deltakelse i studien, kan forstyrre deltakerens evne til å overholde studien krav eller som kan påvirke kvaliteten eller tolkningen av dataene innhentet fra studien.
14. Vil ikke tillate studieklinikeren, en astmaspesialist, å behandle sykdommen sin i løpet av studien, eller som ikke er villig til å endre astmamedisiner for å følge protokollen CAUSE-01 PANDA.
15. Har en kjent historie med allergisk reaksjon på dupilumab.
16. Har hatt en livstruende astmaforverring de siste 2 årene som har krevd intubasjon, mekanisk ventilasjon eller som har resultert i et hypoksisk anfall.
17. Har mottatt en levende (dempet) vaksine innen 4 uker etter besøk 0.
18. Ha et eosinofiltall på ≥1500 celler/mcl ved besøk 0.

Potensielle deltakere kan bli revurdert som beskrevet i protokollen CAUSE-01 MOP.