Forebyggelse af astmaeksacerbationer ved brug af Dupilumab hos børn og unge i byerne (PANDA)

Inklusionskriterier:

1. Deltager og/eller forælder skal være i stand til at forstå og give informeret samtykke og alderssvarende samtykke
2. Er mænd og kvinder i alderen 6-17 år på Visit 0
3. Deltageren har et primært opholdssted i en af ​​de forudvalgte rekrutteringstællinger som beskrevet i Protocol CAUSE01 Manual of Operations (MOP). Deltagere, der ikke bor i de forudvalgte folketællingskanaler, men bor inden for Office of Management and Budget (OMB) defineret Metropolitan Statistical Area og har offentligt finansieret sygesikring, vil kvalificere sig til inklusion.
4. Deltageren har stillet diagnosen astma > 1 år før rekruttering. Deltagere, der har modtaget en astmadiagnose af en kliniker ≤1 år før rekruttering, skal rapportere, at deres luftvejssymptomer var til stede i mere end 1 år før rekruttering.
5. Deltageren har haft mindst to astmaeksacerbationer i det foregående år (defineret som et krav til systemiske kortikosteroider og/eller hospitalsindlæggelse).

6. Ved besøg 0 (screening) skal deltageren have følgende krav til astmakontrolmedicin:

   1. Deltagere i alderen 6 til 11 år: behandlinger med mindst fluticason 250 mcg tørpulverinhalator (DPI) et sug to gange dagligt eller tilsvarende.
   2. Deltagere i alderen 12 år og ældre, behandling med mindst fluticason 250 mcg plus langtidsvirkende beta-agonist (LABA) DPI et sug to gange dagligt eller tilsvarende.
7. Få eosinofiler i perifert blod ≥150 celler/mcl og/eller FeNO ≥ 20ppb opnået ved besøg 0 eller via en anden CAUSE-protokol inden for 6 måneder.
8. Er i stand til at udføre acceptabel og repeterbar spirometri i henhold til American Thoracic Society (ATS) kriterier før randomisering.
9. Har dokumentation for gældende sygeforsikring med receptdækning på Besøg 0.

Ekskluderingskriterier:

1. Forælder eller værge er ikke i stand til eller villig til at give skriftligt informeret samtykke eller overholde undersøgelsesprotokol.
2. Har samtidige medicinske problemer, som ville kræve systemiske kortikosteroider eller andre immunmodulatorer under undersøgelsen.
3. Modtager i øjeblikket immunterapi.
4. Er i øjeblikket i behandling med en biologisk terapi eller har modtaget en biologisk terapi inden for 3 måneder før randomisering.
5. Kræver i øjeblikket mere end fluticason 500 mcg bid plus langtidsvirkende beta-agonist (LABA) et sug to gange dagligt eller tilsvarende plus langtidsvirkende muskarine antagonister (LAMA) og/eller personer, der bruger orale kortikosteroider dagligt eller hver anden dag i mere end 14 dage på besøgstidspunktet 0.
6. Er i øjeblikket gravid eller ammer, eller planlægger at blive gravid i løbet af studiedeltagelsen. Kvinder i den fødedygtige alder (postmenarche) skal være afholdende eller bruge en medicinsk acceptabel præventionsmetode under hele undersøgelsen (dvs. oral subkutan, mekanisk eller kirurgisk prævention). Mænd, der er seksuelt aktive, skal acceptere at bruge en acceptabel præventionsmetode (dvs. barrieremetoder med vaginalt spermicid) eller have en kvindelig partner, der praktiserer en godkendt præventionsmetode til kvinder.
7. Har en kendt, allerede eksisterende klinisk vigtig lungetilstand, bortset fra astma.
8. Har en aktuel malignitet eller tidligere kræft i remission i mindre end 12 måneder før randomisering.
9. Er en aktuel ryger, eller bruger i øjeblikket en elektronisk cigaret eller dampapparat (f.eks. e-cigaret, e-cig, mod, vape pen, JUUL, e-cigar, e-vandpibe, e-pipe, vape pods).
10. Har en kendt immundefekt sygdom.
11. Har en kendt, aktiv allerede eksisterende parasitinfektion eller er i behandling for en parasitinfektion. Når deltageren er blevet behandlet med succes, kan deltageren blive revurderet.
12. Brug af forsøgslægemidler inden for 4 uger efter randomisering
13. Har tidligere eller nuværende medicinske problemer eller fund fra fysisk undersøgelse eller laboratorietest, som ikke er anført ovenfor, som efter stedets efterforskers mening kan udgøre yderligere risici ved deltagelse i undersøgelsen, kan forstyrre deltagerens evne til at overholde undersøgelsen krav, eller som kan påvirke kvaliteten eller fortolkningen af ​​de data, der opnås fra undersøgelsen.
14. Vil ikke tillade undersøgelsesklinikeren, en astmaspecialist, at håndtere deres sygdom under undersøgelsens varighed, eller som ikke er villige til at ændre deres astmamedicin for at følge protokollen CAUSE-01 PANDA.
15. Har en kendt historie med allergisk reaktion over for dupilumab.
16. Har haft en livstruende astmaforværring inden for de sidste 2 år, der har krævet intubation, mekanisk ventilation eller resulteret i et hypoxisk anfald.
17. Har modtaget en levende (svækket) vaccine inden for 4 uger efter besøg 0.
18. Har et eosinofiltal på ≥1500 celler/mcl ved besøg 0.

Potentielle deltagere kan revurderes som beskrevet i protokollen CAUSE-01 MOP.