Prevence exacerbací astmatu pomocí dupilumabu u městských dětí a dospívajících (PANDA)

Kritéria pro zařazení:

1. Účastník a/nebo zákonný zástupce musí být schopen porozumět a poskytnout informovaný souhlas a souhlas odpovídající věku
2. Jsou muži a ženy ve věku 6-17 let na návštěvě 0
3. Účastník má primární místo pobytu v jednom z předem vybraných náborových sčítacích traktů, jak je uvedeno v Protokolu CAUSE01 Manuál operací (MOP). Účastníci, kteří nežijí v předem vybraných sčítacích traktech, ale žijí v Metropolitní statistické oblasti definované Úřadem pro řízení a rozpočet (OMB) a mají veřejné zdravotní pojištění, budou mít nárok na zařazení.
4. Účastník má diagnózu astmatu > 1 rok před náborem. Účastníci, kterým lékař diagnostikoval astma ≤ 1 rok před náborem, musí uvést, že jejich respirační symptomy byly přítomny déle než 1 rok před náborem.
5. Účastník měl v předchozím roce alespoň dvě exacerbace astmatu (definované jako požadavek na systémové kortikosteroidy a/nebo hospitalizace).

6. Při návštěvě 0 (screening) musí mít účastník následující požadavky na léky na kontrolu astmatu:

   1. Účastníci ve věku 6 až 11 let: léčba pomocí inhalátoru suchého prášku (DPI) alespoň 250 mcg flutikasonu, jeden vstřik dvakrát denně nebo jeho ekvivalent.
   2. Účastníci ve věku 12 let a starší, léčba alespoň flutikasonem 250 mcg plus dlouhodobě působící beta agonista (LABA) DPI jeden vstřik dvakrát denně nebo jeho ekvivalent.
7. Mít eozinofily v periferní krvi ≥ 150 buněk/mcl a/nebo FeNO ≥ 20 ppb získané při návštěvě 0 nebo prostřednictvím jiného protokolu CAUSE do 6 měsíců.
8. Jsou schopni provést přijatelnou a opakovatelnou spirometrii podle kritérií American Thoracic Society (ATS) před randomizací.
9. Mějte při návštěvě 0 dokumentaci o aktuálním zdravotním pojištění s krytím na předpis.

Kritéria vyloučení:

1. Rodič nebo opatrovník není schopen nebo ochoten dát písemný informovaný souhlas nebo dodržovat protokol studie.
2. Máte souběžné zdravotní problémy, které by během studie vyžadovaly systémové kortikosteroidy nebo jiné imunomodulátory.
3. V současné době podstupují imunoterapii.
4. V současné době jsou léčeni biologickou léčbou nebo podstoupili biologickou léčbu během 3 měsíců před randomizací.
5. V současné době vyžadují více než flutikason 500 mcg dvakrát denně plus dlouhodobě působící beta agonista (LABA) jedno vdechnutí dvakrát denně nebo jeho ekvivalent plus dlouhodobě působící muskarinové antagonisty (LAMA) a/nebo jedinci užívající perorální kortikosteroidy denně nebo každý druhý den po dobu delší než 14 dní v době návštěvy 0.
6. Jste v současné době těhotná nebo kojící, nebo plánujete otěhotnět v době účasti ve studii. Ženy ve fertilním věku (po menarché) musí být abstinenty nebo musí během studie používat lékařsky přijatelnou metodu kontroly porodnosti (tj. orální subkutánní, mechanická nebo chirurgická antikoncepce). Muži, kteří jsou sexuálně aktivní, musí souhlasit s použitím přijatelné metody antikoncepce (tj. bariérové ​​metody s vaginálním spermicidem) nebo mít partnerku praktikující schválenou metodu kontroly porodnosti pro ženy.
7. Mít známý, již existující klinicky významný plicní stav jiný než astma.
8. Mít současnou malignitu nebo předchozí anamnézu rakoviny v remisi po dobu kratší než 12 měsíců před randomizací.
9. Je aktuální kuřák nebo v současné době používá jakoukoli elektronickou cigaretu nebo vaping zařízení (např. e-cigareta, e-cigareta, mod, vape pero, JUUL, e-cigara, e-hookah, e-pipe, vape pod).
10. Máte známou imunodeficienci.
11. Máte známou aktivní již existující parazitickou infekci nebo podstupujete léčbu parazitární infekce. Jakmile je účastník úspěšně ošetřen, může být účastník přehodnocen.
12. Použití hodnocených léků do 4 týdnů od randomizace
13. Mít minulé nebo současné zdravotní problémy nebo nálezy z fyzikálního vyšetření nebo laboratorního testování, které nejsou uvedeny výše, které podle názoru výzkumníka místa mohou představovat další rizika vyplývající z účasti ve studii, mohou narušovat schopnost účastníka vyhovět studii požadavky nebo které mohou ovlivnit kvalitu nebo interpretaci údajů získaných ze studie.
14. Nedovolí klinickému lékaři studie, specialistovi na astma, aby zvládal své onemocnění po dobu trvání studie nebo kteří nejsou ochotni změnit své léky na astma podle protokolu CAUSE-01 PANDA.
15. Máte známou anamnézu alergické reakce na dupilumab.
16. Měli jste život ohrožující exacerbaci astmatu v posledních 2 letech vyžadující intubaci, mechanickou ventilaci nebo vedoucí k hypoxickému záchvatu.
17. Obdrželi živou (oslabenou) vakcínu do 4 týdnů od návštěvy 0.
18. Mít počet eozinofilů ≥1500 buněk/mcl při návštěvě 0.

Potenciální účastníci mohou být přehodnoceni, jak je uvedeno v protokolu CAUSE-01 MOP.