Zapobieganie zaostrzeniom astmy za pomocą dupilumabu u dzieci i młodzieży w miastach (PANDA)

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnik i/lub rodzic opiekun musi być w stanie zrozumieć i wyrazić świadomą zgodę oraz zgodę odpowiednią do wieku
2. Są płci męskiej i żeńskiej w wieku 6-17 lat na wizycie 0
3. Uczestnik ma główne miejsce zamieszkania w jednym z wcześniej wybranych obwodów spisu rekrutacyjnego, jak określono w Protokole CAUSE01 Podręcznik Operacyjny (MOP). Uczestnicy, którzy nie mieszkają we wstępnie wybranych obszarach spisowych, ale mieszkają w obszarze określonym przez Biuro Zarządzania i Budżetu (OMB) w Metropolitalnym Obszarze Statystycznym i posiadają ubezpieczenie zdrowotne finansowane ze środków publicznych, będą kwalifikować się do włączenia.
4. U uczestnika zdiagnozowano astmę > 1 rok przed rekrutacją. Uczestnicy, u których klinicysta zdiagnozował astmę ≤1 rok przed rekrutacją, muszą zgłosić, że objawy ze strony układu oddechowego występowały u nich przez ponad rok przed rekrutacją.
5. Uczestnik miał co najmniej dwa zaostrzenia astmy w poprzednim roku (zdefiniowane jako konieczność ogólnoustrojowych kortykosteroidów i/lub hospitalizacji).

6. Podczas wizyty 0 (badanie przesiewowe) uczestnik musi spełnić następujące wymagania dotyczące leków kontrolujących astmę:

   1. Uczestnicy w wieku od 6 do 11 lat: leczenie co najmniej flutikazonem 250 mcg w inhalatorze suchego proszku (DPI) jedno rozpylenie dwa razy dziennie lub jego odpowiednik.
   2. Uczestnicy w wieku 12 lat i starsi, leczenie co najmniej 250 mcg flutikazonu plus długo działający beta-agonista (LABA) DPI jedna dawka dwa razy dziennie lub jej odpowiednik.
7. Uzyskać eozynofile we krwi obwodowej ≥150 komórek/mcl i/lub FeNO ≥ 20ppb uzyskane podczas wizyty 0 lub za pomocą innego protokołu PRZYCZYNY w ciągu 6 miesięcy.
8. Są w stanie wykonać akceptowalną i powtarzalną spirometrię zgodnie z kryteriami American Thoracic Society (ATS) przed randomizacją.
9. Posiadać dokumentację aktualnego ubezpieczenia medycznego z receptą na wizytę 0.

Kryteria wyłączenia:

1. Rodzic lub opiekun nie jest w stanie lub nie chce wyrazić pisemnej świadomej zgody lub zastosować się do protokołu badania.
2. Mają współistniejące problemy medyczne, które wymagałyby ogólnoustrojowych kortykosteroidów lub innych immunomodulatorów podczas badania.
3. Obecnie otrzymują immunoterapię.
4. Obecnie otrzymują terapię biologiczną lub otrzymali terapię biologiczną w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją.
5. Obecnie wymagają dawki większej niż flutikazon 500 mcg dwa razy na dobę plus długo działający beta-agonista (LABA) jedna dawka dwa razy dziennie lub jego odpowiednik plus długo działający antagoniści muskarynowi (LAMA) i/lub osoby stosujące doustne kortykosteroidy codziennie lub co drugi dzień przez ponad 14 dni w czasie wizyty 0.
6. Są obecnie w ciąży lub karmią piersią lub planują zajść w ciążę w czasie udziału w badaniu. Kobiety w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce) muszą zachować abstynencję lub stosować medycznie akceptowalną metodę antykoncepcji podczas całego badania (tj. doustna podskórna, mechaniczna lub chirurgiczna antykoncepcja). Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie, muszą wyrazić zgodę na stosowanie akceptowalnej metody kontroli urodzeń (tj. metody barierowe ze środkiem plemnikobójczym dopochwowym) lub mieć partnerkę praktykującą zatwierdzoną metodę antykoncepcji dla kobiet.
7. Mieć znany, istniejący wcześniej klinicznie istotny stan płuc inny niż astma.
8. Mają aktualny nowotwór złośliwy lub wcześniejszą historię raka w remisji przez mniej niż 12 miesięcy przed randomizacją.
9. Czy jest obecnie palaczem lub obecnie używa jakiegokolwiek elektronicznego papierosa lub urządzenia do wapowania (np. e-papieros, e-cig, mod, vape pen, JUUL, e-cygaro, e-szisza, e-fajka, kapsułki vape).
10. Mają znaną chorobę niedoboru odporności.
11. Mają znaną, wcześniej istniejącą aktywną infekcję pasożytniczą lub są w trakcie leczenia infekcji pasożytniczej. Po pomyślnym leczeniu uczestnika można go ponownie ocenić.
12. Stosowanie leków eksperymentalnych w ciągu 4 tygodni od randomizacji
13. Mają przeszłe lub obecne problemy zdrowotne lub wyniki badania fizykalnego lub badań laboratoryjnych niewymienione powyżej, które w opinii badacza ośrodka mogą stwarzać dodatkowe ryzyko związane z udziałem w badaniu, mogą zakłócać zdolność uczestnika do przestrzegania warunków badania wymagań lub które mogą mieć wpływ na jakość lub interpretację danych uzyskanych z badania.
14. nie pozwoli klinicyście prowadzącemu badanie, specjaliście od astmy, na kontrolowanie ich choroby w czasie trwania badania lub którzy nie chcą zmienić swoich leków na astmę, aby postępować zgodnie z Protokołem PRZYCZYNA-01 PANDA.
15. Mają znaną historię reakcji alergicznej na dupilumab.
16. W ciągu ostatnich 2 lat wystąpiło zagrażające życiu zaostrzenie astmy wymagające intubacji, wentylacji mechanicznej lub prowadzące do napadu niedotlenienia.
17. Otrzymali żywą (atenuowaną) szczepionkę w ciągu 4 tygodni od wizyty 0.
18. Mieć liczbę eozynofili ≥1500 komórek/mcl podczas wizyty 0.

Potencjalni uczestnicy mogą zostać ponownie ocenieni zgodnie z Protokołem CAUSE-01 MOP.